AbbVie, 성인 및 청소년 백반증 환자 대상 Upadacitinib (RINVOQ®)에 대한 규제 신청서를 FDA 및 EMA에 제출

AbbVie, 백반증 치료제 upadacitinib (RINVOQ®) FDA 및 EMA 허가 신청 완료 글로벌 제약사 AbbVie가 성인 및 청소년 백반증 치료제 후보물질인 upadacitinib (RINVOQ®)에 대한 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA) 허가 신청을 완료했다고 2026년 2월 3일 발표했습니다. 이번 허가 신청은 3상 임상시험인 Viti-Up 연구 결과를 바탕으로 합니다. 연구 결과, upadacitinib은 48주차에 전체 체표면적 재색소 침착률 50% 이상 개선(T-VASI 50) 및 안면 재색소 침착률 75% 이상 개선(F-VASI 75)이라는 공동 1차 평가변수를 모두 충족했습니다. 만약 승인된다면, upadacitinib은 백반증 환자들에게 최초로 사용 가능한 전신 치료제가 될 전망입니다. 이는 만성적이고 예측 불가능한 자가면역 질환으로 고통받는 환자들의 중요한 치료적 요구를 충족시킬 것으로 기대됩니다. AbbVie는 이번 FDA 및 EMA 허가 신청이 비분절 백반증(NSV) 성인 및 청소년 환자의 치료를 위한 upadacitinib (RINVOQ®; 15mg, 1일 1회 복용)의 새로운 적응증에 대한 것입니다. 백반증은 개인의 자신감, 정체성 및 일상생활에 지대한 영향을 미치는 심리사회적 부담이 큰 만성 자가면역 질환입니다. 비분절 백반증은 전체 백반증 환자의 약 84%를 차지하는 가장 흔한 형태로, 대칭적이고 양측성인 색소 결핍성 흰 반점이 특징이며, 장기간 안정 상태를 유지한 후에도 예측 불가능한 진행을 보일 수 있습니다. 현재 백반증 치료의 주요 목표는 질병 안정화, 재색소 침착, 그리고 재색소 침착 유지이며, 이러한 목표 달성을 위한 승인된 전신 치료제는 없는 실정입니다. AbbVie의 면역학 임상 개발 글로벌 총괄 부사장인 Kori Wallace 박사는 "많은 환자들이 비분절 백반증의 예측 불가능한 확산과 질병 진행을 안정시키고 피부 재색소 침착을 달성할 수 있는 전신 치료 옵션의 부족으로 인해 지속적인 좌절감을 경험하고 있다"며, "Viti-Up 임상 연구는 백반증 치료의 이러한 격차를 탐구했으며, 환자들에게 최초의 전신 치료제를 제공하고 백반증 치료 환경을 발전시키려는 AbbVie의 헌신을 강화했다"고 말했습니다. Viti-Up 임상 연구는 단일 프로토콜 하에 두 개의 동일한 3상 연구(연구 1 및 연구 2)로 진행되었습니다. 각 연구는 독립적인 무작위 배정, 연구 기관, 데이터 수집, 분석 및 보고를 포함했습니다. 이 연구들은 전신 치료 대상이 되는 비분절 백반증(NSV) 성인 및 청소년 환자(12세 이상)를 대상으로 upadacitinib의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하도록 설계되었습니다. 두 연구 모두 A 기간에서 참가자들은 upadacitinib 15mg 또는 위약을 48주 동안 2:1 비율로 무작위 배정받았습니다. A 기간을 완료한 참가자는 모든 환자가 upadacitinib 15mg을 1일 1회 복용하는 112주간의 공개 연장 기간인 B 기간에 참여할 자격이 주어졌습니다. 총 연구 1 및 연구 2의 A 및 B 기간은 160주에 걸쳐 진행되었습니다. 두 연구에는 전 세계 90개 기관에서 614명의 NSV 환자가 무작위 배정되었습니다. 공동 1차 평가변수는 48주차에 upadacitinib 15mg 치료군이 위약군 대비 전체 백반증 면적 평가 지수(T-VASI) 50(기준선 대비 T-VASI 50% 이상 감소) 및 안면 백반증 면적 평가 지수(F-VASI) 75(기준선 대비 F-VASI 75% 이상 감소) 달성 여부였습니다. 2차 평가변수에는 48주차에 F-VASI 50(기준선 대비 F-VASI 50% 이상 감소) 달성, 그리고 24주차에 F-VASI 75(기준선 대비 안면 백반증 면적 75% 이상 감소) 달성이 포함되었습니다. 이러한 평가변수들은 NSV 환자에게 가장 눈에 띄고 심리사회적으로 큰 영향을 미치는 부위인 얼굴의 재색소 침착 정도와 시기를 평가하기 위해 설계되었습니다. 백반증은 만성 자가면역 질환으로, 개인의 자신감, 정체성 및 일상생활에 지대한 영향을 미치는 심리사회적 부담이 큽니다. 비분절 백반증(NSV)은 전체 백반증 환자의 약 84%를 차지하는 가장 흔한 형태로, 대칭적이고 양측성인 색소 결핍성 흰 반점이 특징이며, 장기간 안정 상태를 유지한 후에도 예측 불가능한 진행을 보일 수 있습니다. 병변의 위치는 다양하지만, 많은 환자들이 얼굴, 발, 손, 사타구니와 같은 중요한 부위에 반점이 나타난다고 보고합니다. 백반증 관리의 주요 목표는 질병 안정화, 재색소 침착, 그리고 재색소 침착 유지입니다. RINVOQ® (upadacitinib)는 AbbVie 과학자들이 발견하고 개발한 JAK 억제제로, 여러 면역 매개 염증 질환에 대해 연구되고 있습니다. 효소 및 세포 분석에 따르면, RINVOQ은 JAK-2, JAK-3 및 TYK-2 대비 JAK-1에 대한 억제 효능이 더 높은 것으로 나타났습니다. 특정 JAK 효소 억제가 치료 효과 및 안전성과 관련이 있는지 여부는 현재 알려지지 않았습니다. Upadacitinib (RINVOQ)은 원형 탈모증, 화농성 한선염, 다카야스 동맥염, 전신 홍반 루푸스 및 백반증에 대한 3상 임상 시험에서 연구되고 있습니다. 비분절 백반증에 대한 upadacitinib의 사용은 아직 승인되지 않았으며, 안전성과 유효성은 규제 당국에 의해 평가되지 않았습니다. RINVOQ (upadacitinib)의 미국 내 사용 및 중요 안전성 정보에 따르면, RINVOQ은 다음과 같은 질환 치료에 사용됩니다: 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는 성인의 중등도에서 중증의 류마티스 관절염(RA). 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는 성인의 활동성 건선성 관절염(PsA). 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는 성인의 활동성 강직성 척추염(AS). TNF 차단제를 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는 성인의 염증 징후가 객관적으로 확인되는 활동성 비방사선 축성 척추관절염(nr-axSpA). 거대 세포 동맥염(GCA) 성인. 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는, 또는 의료 제공자가 TNF 차단제를 권장하지 않는 경우 다른 주사제 또는 경구제(전신 요법) 복용 후 중등도에서 중증의 궤양성 대장염(UC) 성인. 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는, 또는 의료 제공자가 TNF 차단제를 권장하지 않는 경우 다른 주사제 또는 경구제(전신 요법) 복용 후 중등도에서 중증의 크론병(CD) 성인. 강직성 척추염, 비방사선 축성 척추관절염, 궤양성 대장염 또는 크론병을 앓고 있는 소아에게 RINVOQ이 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. 이전 치료에 반응하지 않았고 다른 경구제 또는 주사제(생물학적 제제 포함)로도 습진이 잘 조절되지 않거나 다른 경구제 또는 주사제 사용이 권장되지 않는 중등도에서 중증의 습진(아토피 피부염[AD]) 성인 및 12세 이상 소아. 아토피 피부염을 앓고 있는 12세 미만 소아에게 RINVOQ이 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. 아토피 피부염을 앓고 있는 소아에게 RINVOQ LQ가 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. RINVOQ/RINVOQ LQ는 다음과 같은 질환 치료에 사용되는 처방약입니다: 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는 활동성 다관절성 소아 특발성 관절염(pJIA) 2세 이상 소아. 종양 괴사 인자(TNF) 차단제 1가지 이상을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 없는 활동성 건선성 관절염(PsA) 2세 이상 18세 미만 소아. 다관절성 소아 특발성 관절염 또는 건선성 관절염을 앓고 있는 2세 미만 소아에게 RINVOQ/RINVOQ LQ가 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. RINVOQ/RINVOQ LQ (upadacitinib)에 대한 중요 안전성 정보: RINVOQ은 다음과 같은 심각한 부작용을 유발할 수 있습니다: 심각한 감염. RINVOQ은 감염에 대한 신체의 방어 능력을 저하시킬 수 있습니다. 결핵(TB) 및 신체 전반으로 퍼질 수 있는 세균, 진균 또는 바이러스에 의한 감염을 포함한 심각한 감염이 RINVOQ 복용 중에 발생했습니다. 이러한 감염으로 사망한 사람도 있습니다. 의료 제공자는 RINVOQ 복용 시작 전에 TB 검사를 실시하고 RINVOQ 치료 중 TB의 징후 및 증상을 면밀히 확인해야 합니다. 의료 제공자가 괜찮다고 말하지 않는 한, 어떤 종류의 감염이든 RINVOQ 복용을 시작해서는 안 됩니다. 심각한 감염이 발생하면 의료 제공자는 감염이 통제될 때까지 치료를 중단할 수 있습니다. 대상포진(수두-대상포진 바이러스) 발병 위험이 높아질 수 있습니다. 심혈관 질환 위험 요인이 1가지 이상 있는 50세 이상 환자의 사망 위험 증가. 암 및 면역 체계 문제. RINVOQ은 특정 암 발병 위험을 증가시킬 수 있습니다. 림프종 및 피부암을 포함한 기타 암이 발생할 수 있습니다. 현재 또는 과거 흡연자는 림프종 및 폐암을 포함한 특정 암 발병 위험이 더 높습니다. RINVOQ 치료 중 피부암 검진에 대한 의료 제공자의 조언을 따르십시오. 햇볕에 노출되는 시간을 제한하십시오. 햇볕에 있을 때는 보호복을 착용하고 자외선 차단제를 사용하십시오.