테세라, 겸상 적혈구 치료제 자금 확보; 코르부스 주가, 습진 데이터에 급락

빌 앤 멜린다 게이츠 재단, 테세라 테라퓨틱스에 최대 5천만 달러 투자 빌 앤 멜린다 게이츠 재단이 테세라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics)의 겸상 적혈구 질환 치료제 개발에 최대 5천만 달러를 투자할 계획이라고 밝혔습니다. 이번 투자는 Casgevy 및 Lyfgenia와 같은 기존 치료제에 필요한 집중적인 사전 요법 없이도 효과를 발휘할 수 있는 유전자 치료제 개발을 지원하기 위한 것입니다. 테세라는 DNA 염기 서열을 변경하거나 유전자를 삽입하는 기술을 전문으로 하며, 이번에 개발 중인 겸상 적혈구 질환 치료제는 체내에서 직접 유전자 변형을 수행하는 '생체 내(in vivo)' 방식입니다. 이는 환자의 세포를 실험실에서 편집하는 '생체 외(ex vivo)' 방식의 Casgevy 및 Lyfgenia와 차별화됩니다. 이러한 생체 내 치료법은 의료 인프라가 부족한 지역에 유전자 치료제를 보급하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대됩니다. 코버스 파마슈티컬스, 습진 치료제 임상 데이터 발표 후 주가 급락 코버스 파마슈티컬스(Corvus Pharmaceuticals)의 주가는 수요일, 습진 치료제 soquelitinib에 대한 임상 연구 데이터를 발표한 후 거의 절반 가까이 폭락했습니다. 해당 데이터는 12명의 피험자에게 코버스 약물을 투여하고 4명에게는 위약을 투여한 1상 임상 시험의 초기 결과입니다. 데이터에 따르면 15일차까지는 두 그룹 간 피부 개선 효과에 큰 차이가 없었으나, 28일차에는 soquelitinib 투여 그룹이 위약 그룹보다 더 나은 피부 개선 효과를 보였습니다. 사렙타 테라퓨틱스, 근위축증 유전자 치료제 3상 임상 등록 완료 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 수요일, 특정 유형의 사지 골격 근이영양증 치료를 위한 유전자 치료제 3상 임상 시험 등록을 완료했다고 발표했습니다. 회사는 내년 상반기 중 임상 시험 데이터를 확보하고, 긍정적인 결과가 나올 경우 미국 식품의약국(FDA) 승인 신청을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 사렙타는 현재 다른 형태의 근육 약화 질환에 대한 유전자 치료제도 개발 중입니다. 카라 테라퓨틱스, 티바르디 테라퓨틱스와 합병… fibrotic 질환 치료제 개발 자금 확보 카라 테라퓨틱스(Cara Therapeutics)와 비상장 바이오테크 기업 티바르디 테라퓨틱스(Tvardi Therapeutics)가 합병에 합의했습니다. 이번 합병을 통해 티바르디는 fibrotic 질환 치료제 개발 자금 확보를 위한 상장 시장 진입 기회를 얻게 됩니다. 합병 후 신설 회사는 티바르디의 이름과 새로운 티커 'TVRD'로 운영될 예정입니다. 양사의 통합 현금 보유액은 2026년 하반기까지 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 보이며, 티바르디는 그 전에 특발성 폐섬유증 및 간세포암종에 대한 실험적인 STAT3 억제제 2건의 2상 임상 시험 데이터를 발표할 것으로 예상됩니다. 별도로 카라는 Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma와 승인된 약물 Korsuva의 판매 권리를 매각하는 계약을 체결했습니다. 존슨앤드존슨, 폐암 치료제 Rybrevant 피하주사 제형 FDA 승인 거절 미국 식품의약국(FDA)은 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 폐암 치료제 Rybrevant 피하주사 제형에 대한 신청을 거절했습니다. 존슨앤드존슨에 따르면, FDA는 승인 전 제조 시설 실사 결과에 따라 완전 응답 서한(complete response letter)을 발송했으며, 약물 자체나 안전성, 효능에 대한 우려는 제기되지 않았습니다. 회사는 해당 피하주사 제형을 시장에 출시하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획입니다. 이미 승인된 Rybrevant의 정맥 주사 제형은 이번 결정의 영향을 받지 않습니다.