ASH24: smoldering myeloma에서의 Darzalex, Merck의 ADC 데이터 및 Novo의 겸상 적혈구 치료제

존슨앤드존슨(JNJ), 혈액암 치료제 '달잘렉스' 적응증 확대 추진 존슨앤드존슨(JNJ)이 혈액암 치료제 '달잘렉스(Darzalex)'의 사용 범위를 더욱 넓히기 위한 움직임을 보이고 있습니다. 최근 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표된 데이터에 따르면, 달잘렉스는 증상이 나타나기 전 단계인 '무증상 다발골수종(smoldering multiple myeloma)' 환자의 질병 진행 위험을 51% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 무증상 다발골수종은 현재 승인된 치료제가 없으며, 환자들은 정기적인 혈액 검사와 평가를 통해 경과를 관찰합니다. J&J가 진행한 AQUILA 임상시험에는 고위험군 무증상 다발골수종 환자 390명이 참여했으며, 이들 중 절반은 달잘렉스를 투여받고 나머지 절반은 경과 관찰만 받았습니다. 5년 추적 관찰 결과, 달잘렉스 투여군의 63%는 질병 진행 없이 생존한 반면, 경과 관찰군에서는 41%만이 동일한 결과를 보였습니다. 또한, 달잘렉스 투여군의 93%가 5년 후에도 생존해 있었으며, 이는 경과 관찰군(87%)보다 높은 수치입니다. J&J는 이미 미국과 유럽 규제 당국에 무증상 다발골수종에 대한 달잘렉스 승인을 신청한 상태입니다. 빔 테라퓨틱스, 겸상 적혈구 질환 치료제 임상 중간 결과 발표 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 혁신적인 염기 편집 치료제 BEAM-101은 겸상 적혈구 질환 환자들에게서 보호 효과가 있는 태아 헤모글로빈 생성을 촉진하는 것으로 나타났습니다. 최근 ASH에서 발표된 중간 결과에 따르면, 이 치료제를 투여받은 7명의 환자들은 최소 한 달간의 추적 관찰 기간 동안 태아 헤모글로빈 수치가 증가했습니다. 이는 변이된 겸상 적혈구 형태를 대체하여 빈혈을 개선하고 적혈구 건강 지표를 향상시켰습니다. 현재까지 7명의 임상 참여자 중 누구도 빔 테라퓨틱스의 치료제가 이식된 후 겸상 적혈구 통증 위기를 경험하지 않았습니다. 다만, 한 환자는 이전 화학 요법 치료와 관련된 폐 독성으로 사망했으며, 이는 이미 지난 11월에 공개된 내용입니다. 연구진은 이러한 결과가 화학 요법의 알려진 위험성을 고려할 때 완전히 예상치 못한 것은 아니라고 밝혔습니다. 머크앤드컴퍼니, 림프종 치료제 임상 2상서 높은 반응률 기록 머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)의 실험적 림프종 치료제 zilovertamab vedotin은 일반적인 형태의 림프종 환자 35명 중 34명에게서 완전 관해(완치)를 유도하는 것으로 나타났습니다. 이 약물은 R-CHP라는 표준 림프종 치료법과 병용 투여되었습니다. 임상 2상 시험에 참여한 환자들은 이전에 치료받은 적이 없는 미만성 거대 B세포 림프종 환자들이었습니다. 한 명의 환자는 초기 치료 후 중단했으며, 전체 환자의 11%에서 심각한 치료 관련 부작용이 보고되었습니다. 머크는 이러한 데이터를 바탕으로 3상 임상 시험에는 가장 낮은 용량을 진행하기로 결정했습니다. zilovertamab vedotin은 ROR1 단백질을 표적으로 하며, 머크는 2020년 VelosBio 인수를 통해 이 약물을 확보했습니다. 머크 연구소의 종양학 임상 연구 책임자인 Gregory Lubiniecki는 "이 investigational ROR1 표적 항체-약물 접합체의 연구를 발전시키기를 기대하며, 이는 여러 혈액암에서 강력한 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"고 밝혔습니다. 노보 노디스크, 겸상 적혈구 질환 치료제 임상 2상서 통증 위기 감소 효과 확인 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 경구용 약물 etavopivat은 겸상 적혈구 질환 환자들의 통증 위기 발생률을 위약 대비 절반 가까이 감소시키는 것으로 나타났습니다. ASH에서 발표된 임상 2상 연구 결과에 따르면, 이 약물은 첫 통증 위기 발생까지의 시간도 연장시키고 헤모글로빈 수치도 개선했습니다. 알라바마 대학교 버밍햄 캠퍼스의 겸상 적혈구 질환 프로그램 책임자인 Julie Kanter는 이 데이터를 "매우 고무적"이라고 평가했습니다. 특히 etavopivat은 하이드록시유레아와 같은 기존 겸상 적혈구 질환 치료제와는 다른 작용 기전을 가지고 있어, 기존 치료제에 잘 반응하지 않는 환자들에게 새로운 선택지를 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다. 현재 노보 노디스크는 etavopivat에 대한 임상 3상 시험을 진행 중이며, 향후 더욱 다양한 글로벌 인구를 대상으로 한 두 번째 임상 3상 시험도 계획하고 있습니다. 아셀렉스·길리어드, 다발골수종 세포 치료제 최신 데이터 공개 아셀렉스(Arcellx)와 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)는 공동 개발 중인 다발골수종 세포 치료제 anito-cel의 최신 데이터를 공개했습니다. 월스트리트 분석가들은 이 치료제가 존슨앤드존슨과 레전드 바이오테크의 시장 선도 치료제를 능가할 잠재력을 가지고 있다고 평가하고 있습니다. ASH에서 상세 발표될 예정인 이 데이터에 따르면, 임상 2상 시험에서 anito-cel을 투여받은 환자의 97%가 치료에 반응했으며, 62%는 평균 9.5개월의 추적 관찰 기간 동안 질병의 징후를 보이지 않았습니다. 또한, 신경 손상으로 인한 운동 장애 사례는 보고되지 않았습니다. 이러한 결과는 지난 11월 공개된 데이터에 기반한 것으로, anito-cel의 "최고 수준의 잠재력(best-in-class potential)"을 계속해서 보여주고 있다고 Baird의 분석가 Jack Allen은 평가했습니다. 그는 아셀렉스와 길리어드의 치료제가 J&J와 레전드 바이오테크의 Carvykti에 이어 2위가 아닌, 다발골수종 세포 치료 분야에서 "지배적인(dominant)" 역할을 할 것으로 예상했습니다. 다만, Leerink Partners의 분석가 Daina Graybosch는 anito-cel의 Carvykti 대비 성능에 대한 논쟁이 "해결되는 데 수년이 걸릴 것"으로 예상했습니다. 이러한 논쟁은 아셀렉스가 Carvykti의 주요 임상 시험 참여자들보다 예후가 더 좋은 환자들을 모집했는지, 그리고 anito-cel의 안전성 차별화가 실제 임상에서 나타날지에 대한 여부에 초점을 맞추고 있습니다.