Sanofi, Sangamo와의 관계를 끊고 '기성품' 세포 치료제에 집중

사노피, 유전자·세포 치료제 전략 수정…‘기성품’ 방식 집중 프랑스 제약사 사노피(Sanofi)가 최근 몇 년간의 잇따른 인수합병을 통해 유전자 및 세포 치료 분야에서의 명확한 방향성을 제시하고 있습니다. 개별 환자의 세포를 외부에서 유전적으로 변형하는 방식의 제조 난이도가 높은 치료제보다는 ‘기성품(off-the-shelf)’ 형태로 즉시 사용 가능한 치료제를 선호하는 것으로 보입니다. 실제로 사노피는 2020년 암 치료를 위한 보다 편리한 세포 치료제를 개발 중인 Kiadis Pharma를 인수했습니다. 이듬해에는 또 다른 기성품 세포 치료제 개발사인 Tidal Therapeutics를 인수했으며, 최근의 메신저 RNA(mRNA) 기술 투자는 이러한 노력에 기여할 것으로 기대하고 있습니다. 이러한 전략은 특정 혈액암에 강력한 효과를 보이는 1세대 CAR-T 치료제와 같이 복잡성으로 인해 한계가 있는 치료제를 우회하는 동시에, CRISPR Therapeutics 및 Bluebird bio의 약물처럼 베타 지중해 빈혈 및 겸상 적혈구 빈혈과 같은 혈액 질환 치료에 상당한 가능성을 보여준 유전 질환 외부 치료제들도 배제하는 것입니다. 이러한 접근 방식에는 일부 위험이 따릅니다. 기성품 방식은 복잡한 치료제의 적용 범위를 넓힐 수 있지만, 아직까지 그 효능이나 지속성이 입증되지 않았습니다. 또한, 해당 분야의 선두 주자인 Allogene Therapeutics의 모든 임상 시험을 중단시킨 미국 식품의약국(FDA)의 결정 이후 안전성 문제도 제기되고 있습니다. 사노피는 임상 시험이 시작되자마자 Sangamo의 프로그램을 중단했습니다. Sangamo가 12월에 보고한 초기 연구 결과에 따르면, 아연 손가락 기술(zinc finger technology)이라는 유전자 편집 형태에 의존하는 이 치료제는 겸상 적혈구 빈혈의 특징인 고통스러운 발작 위험을 줄일 수 있는 가능성을 보여주었습니다. 하지만 Sangamo는 올해 미국 규제 당국에 제출될 수 있는 CRISPR의 선도적인 유전자 편집 치료제에 비해 훨씬 뒤처져 있습니다. Stifel의 분석가 Benjamin Burnett은 지금까지 공개된 연구 결과가 CRISPR의 치료제보다 "미미하게 더 나쁘다"고 평가했습니다. Burnett은 "데이터가 어느 정도의 이점을 전달하고 있음에도 불구하고, 사노피는 상업적 환경이 어려울 것으로 판단하여 철수 결정을 내렸을 수 있다"고 추측했습니다. 사노피의 연구 책임자인 John Reed는 성명을 통해 이번 결정이 Sangamo 약물의 "잠재력에 대한 반영은 아니다"라고 밝혔습니다. 그는 사노피가 "보편적인 유전체 의학 접근 방식"에 집중하고 있으며, 프로그램이 Sangamo로 이관되는 동안 "다른 가능한 협력 기회"를 모색할 것이라고 덧붙였습니다. 그럼에도 불구하고 이번 결정은 Sangamo의 혈액 질환 분야 연구에 차질을 가져왔습니다. 사노피와 Sangamo는 10월에 잠재적인 베타 지중해 빈혈 프로그램에 대한 협력을 중단했으며, FDA는 한 달 뒤 혈우병 치료제에 대한 3상 임상 시험을 중단했습니다. 사노피는 계약이 종료되는 6월까지 진행 중인 겸상 적혈구 빈혈 임상 시험 비용을 계속 부담할 것이며, 3분기에도 연구의 마지막 환자를 치료할 것으로 예상하고 있습니다. 하지만 회사는 그동안 새로운 개발 파트너를 찾는 것을 포함하여 약물에 대한 다른 옵션을 평가할 것이라고 밝혔습니다. Sangamo 주가는 목요일 오전 약 9% 하락했으나, 이후 일부 손실을 회복했습니다.