잉글랜드에서 Orchard, 유전자 치료제 보장 범위에 대한 희귀 합의 확보

유럽, 유전자 치료제 승인 많지만 상업적 성공은 '글쎄' 유럽에서 희귀 유전 질환 치료를 위한 유전자 치료제 승인이 미국보다 많지만, 상업적 성공 사례는 드물다는 분석이 나왔습니다. 원문 보도에 따르면, 유럽에서 처음으로 승인된 유전자 치료제인 Glybera는 개발사인 UniQure가 시장 출시 5년 동안 단 한 차례만 사용된 후 결국 철수했습니다. GlaxoSmithKline(GSK)이 개발한 ADA-SCID(아데노신 탈아미노효소 결핍성 중증 복합 면역결핍증) 치료제 Strimvelis는 2016년 유럽 승인을 받았으나, GSK가 판매에 어려움을 겪으면서 소수의 환자만이 치료받았습니다. GSK는 이후 Strimvelis를 포함한 유전자 치료제 사업 부문을 Orchard에 매각했으며, Orchard가 현재 해당 약물을 판매하고 있습니다. 하지만 Strimvelis는 승인 이후 현재까지 단 16명의 환자에게만 투여되었는데, 이는 치료 대상 질환의 발병률이 매우 낮기 때문이기도 합니다. 최근에는 Bluebird bio가 2019년 베타 지중해 빈혈 유전자 치료제와 작년 희귀 뇌 질환 치료제를 승인받았지만, 유럽 시장에서 두 약물을 철수하겠다고 밝혔습니다. 이는 보험 급여 확보에 어려움을 겪었기 때문입니다. Orchard는 Libmeldy를 통해 더 큰 성공을 목표로 하고 있으며, 영국 국민보건서비스(NHS)와의 계약이 이를 도울 것으로 기대됩니다. 다만, Libmeldy가 치료하는 질환인 메타크로마틱 백질이영양증은 매우 희귀하여 영국에서는 매년 약 4명의 영아가 이 질환을 안고 태어나는 것으로 추정됩니다. 또한 Libmeldy는 증상이 발현되기 전이나 환자가 아직 보행 능력을 유지하고 있을 때만 사용이 승인되어 조기 진단이 매우 중요합니다. Stifel의 분석가 Dae Gon Ha는 "이 이정표의 중요성은 매출 수치를 넘어설 것"이라며, 이번 계약을 유전자 치료제 마케팅에 있어 "중요한 진전을 상징하는 신호"라고 평가했습니다. Orchard는 독일에서 신생아 선별 검사 확대 파일럿 프로그램을 진행 중이며, 이를 이탈리아, 영국, 스페인, 프랑스로 확장할 계획입니다. 최근 발표된 영국 보험 급여 승인 소식과 더불어, Orchard는 독일과 프랑스에서 조기 접근 프로그램을 통해 두 명의 환자가 치료받았다고 밝혔습니다. 영국 보건 기술 평가 기관이 Libmeldy의 장기 효과와 비용에 대한 의문으로 초기에는 보험 적용을 권고하지 않았으나, Orchard는 추가 임상 데이터와 분석 자료를 제출하고 비밀 할인 협상을 지속하여 보험 급여를 확보했습니다. Orchard는 성명을 통해 "기관과 협력하여 Libmeldy의 가치를 뒷받침할 추가 임상 데이터와 분석을 제공했으며, 비밀 할인에 대한 협상을 계속했다"고 밝혔습니다. Libmeldy는 영국 로열 맨체스터 아동병원에서 처방받을 수 있으며, 이 병원은 유럽 내에서 해당 치료를 시행할 수 있는 5개 자격 병원 중 하나입니다.