Orchard, 유전자 치료 연구 축소를 위해 인력 감축

Orchard Therapeutics, 유전자 치료제 개발 기업, 사업 재편 통해 핵심 파이프라인 강화 Orchard Therapeutics가 최근 영국에서 희귀 유전 질환인 조기 발병 메타크로마틱 백질이영양증(early-onset metachromatic leukodystrophy) 치료제 Libmeldy에 대한 보험 급여 계약을 확보하며 사업 재편에 나섰습니다. 이 유전자 치료제는 2020년 12월 유럽에서 승인받았습니다. Orchard는 현재 유럽 내 다른 국가에서도 이 초희귀 질환에 대한 신생아 선별 검사를 확대하는 데 주력하고 있으며, 최근 두 명의 환자가 조기 접근 프로그램을 통해 치료받았습니다. 수요일 발표된 이번 사업 재편은 Orchard의 초점을 Libmeldy에 맞추는 것을 골자로 합니다. Orchard는 올해 말 또는 내년 초 미국 식품의약국(FDA)에 Libmeldy의 승인을 신청할 계획입니다. 또한, 유전성 신경대사 질환 치료를 위한 두 가지 초기 단계 유전자 치료제 개발에도 집중할 예정입니다. Bobby Gaspar Orchard CEO는 성명을 통해 "현재 빠르게 진화하는 유전자 치료제 시장 환경에서 얻은 경험과 지식을 바탕으로, 환자들에게 획기적인 변화를 가져올 잠재력이 있고 동시에 사업에 지속 가능한 가치를 제공하여 장기적인 비전 달성을 가능하게 할 프로그램에 자원을 집중할 계획"이라고 밝혔습니다. Orchard는 향후 파트너십을 위한 다른 연구 프로그램을 계속 진행할 예정이지만, 현재 임상 시험 중인 두 가지 희귀 일차 면역 결핍증 치료를 위한 유전자 치료제 개발 투자는 중단하기로 했습니다. Orchard는 최근 FDA로부터 받은 피드백을 인용하며, 이들 유전자 치료제 중 하나에 대한 미국 승인 신청 경로가 더 길어졌다고 설명했습니다. 또한, Orchard는 6년 전 유럽에서 승인받은 GlaxoSmithKline(GSK)이 개발한 유전자 치료제 Strimvelis에 대한 투자도 중단할 예정입니다. Strimvelis는 ADA-SCID라는 희귀 면역 질환을 치료하며, 승인 이후 현재까지 16명의 환자에게만 투여되었습니다. 이번 사업 축소는 Orchard가 직원을 해고하고 연구를 중단한 첫 사례가 아닙니다. Orchard는 코로나19 팬데믹 시작 직후 대규모 감원 소식을 발표했으며, 지난해 6월에는 또 다른 ADA-SCID 치료제 개발을 중단한 바 있습니다. Orchard뿐만 아니라, 최소 9개의 다른 세포 및 유전자 치료제 개발 기업들도 12월 이후 감원, 비용 절감 또는 연구 계획 변경을 발표했습니다. 이 분야의 선도 기업이었던 Bluebird bio는 이달 초 투자자들에게 향후 1년 동안 회사의 존속 능력에 대해 "상당한 의구심"이 있다고 경고했습니다. 이번 사업 재편을 통한 예상 비용 절감으로 Orchard는 2024년까지 운영 자금을 확보할 수 있을 것으로 예상하고 있으며, 중단된 프로그램에 대해서는 "전략적 대안"을 모색할 것이라고 밝혔습니다.