Sanofi, 긍정적 데이터 확보 후 더 오래 지속되는 혈우병 치료제 승인 신청 예정

사노피, 차세대 혈우병 A 치료제 개발 박차… 연간 출혈 빈도 1회 미만 효과 확인 [서울=뉴스와이어] 사노피(Sanofi)와 스웨덴 제약사 소아비(Sobi)가 개발 중인 차세대 혈우병 A 치료제가 임상 시험에서 긍 C적인 결과를 얻으며 규제 당국 승인 절차에 돌입할 전망입니다. 이 치료제는 기존 치료법 대비 투약 빈도를 줄이면서도 출혈 예방 효과를 높인 것이 특징입니다. 혈우병 A는 혈액 응고에 필수적인 제8인자(Factor VIII) 단백질이 부족해 발생하는 질환입니다. 현재 혈우병 A 환자들은 예방 목적으로 일주일에 두세 번씩 제8인자 제제를 투여받고 있으며, 부상이나 기타 이유로 출혈이 발생할 경우 '필요시' 치료를 받아야 합니다. 이러한 빈번한 투약 부담을 줄이기 위해 제약사들은 투약 횟수를 줄이면서도 출혈을 효과적으로 억제하는 치료제 개발에 힘쓰고 있습니다. 사노피와 소아비가 개발 중인 치료제 역시 주 1회 투여를 목표로 하고 있습니다. 이번 임상 시험은 중증 혈우병 A 환자 약 160명을 대상으로 진행되었으며, 환자들은 주 1회 예방적 치료를 받았습니다. 그 결과, 환자들은 연간 평균 1회 미만의 출혈을 경험한 것으로 나타났습니다. 이는 기존에 환자들이 받아왔던 예방적 제8인자 투여보다 연간 출혈률을 유의미하게 낮춘 결과입니다. 사노피와 소아비는 이번 연구의 상세 데이터를 곧 개최될 의료 학회에서 발표할 예정입니다. 현재까지 확보된 긍정적인 결과를 바탕으로 올해 안에 규제 당국에 승인을 신청할 계획입니다. 다만, 유럽에서는 소아 환자를 대상으로 진행 중인 추가 임상 시험 결과가 나오는 2023년까지 승인 신청을 보류할 방침입니다. 디트마르 버거(Dietmar Berger) 사노피 최고 의료 책임자는 "이번 치료제가 주 1회 투여만으로도 더 높은 수준의 보호 효과를 장기간 제공하며 치료 부담을 줄여줄 것으로 기대한다"며, "규제 당국과 협력하여 가능한 한 빨리 환자들에게 이 치료법을 제공할 수 있기를 바란다"고 밝혔습니다. 이 소식에 사노피의 주가는 수요일 오전 3% 이상 상승한 약 52달러 선에서 거래되었습니다. 스톡홀름 증권거래소에 상장된 소아비의 주가 역시 약 7% 가까이 상승했습니다. 사노피에게 이번 치료제의 승인은 2018년 110억 달러에 인수한 바이오버티브(Bioverativ)의 가치를 더욱 높여줄 것으로 기대됩니다. 바이오버티브 인수를 통해 사노피는 이미 시판 중인 혈우병 치료제 Eloctate와 Alprolix, 그리고 다양한 혈액 질환 관련 연구 프로그램을 확보했습니다. 이 중 빈혈 치료제 Enjaymo는 지난달 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 바 있습니다. 만약 새로운 혈우병 치료제가 규제 당국의 승인을 받는다면, 사노피의 희귀 혈액 질환 사업 부문의 어려움을 상쇄하는 데 기여할 수 있습니다. Eloctate와 Alprolix의 경우 경쟁 심화로 인해 매출이 감소하는 추세입니다. 특히 로슈(Roche)가 개발한 혈우병 A 치료제 헴리브라(Hemlibra)는 4주에 한 번 투여가 가능하다는 장점으로 사노피를 포함한 경쟁사들에게 큰 영향을 미치고 있습니다. 2021년 헴리브라의 매출은 41% 증가한 약 33억 달러를 기록한 반면, 같은 혈우병 A 치료제인 Eloctate의 매출은 약 8% 감소했습니다.