Bristol Myers, 유전성 심장 질환 치료제 최초 FDA 승인 획득

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 신약 '캄지오스(Camzyos)'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 캄지오스는 유전성 심장 질환인 비후성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy)의 근본 원인을 치료하는 최초의 약물로, 브리스톨 마이어스 스큅의 향후 매출 성장에 핵심적인 역할을 할 것으로 기대됩니다. 월스트리트 애널리스트들과 브리스톨 마이어스 스큅 자체는 캄지오스 승인을 통해 현재 블러드 시너(blood thinner) '엘리퀴스(Eliquis)'가 선도하고 있는 심혈관 사업 부문에서 수십억 달러의 추가 매출을 올릴 것으로 전망하고 있습니다. 이번 FDA 승인은 브리스톨 마이어스 스큅이 130억 달러에 인수한 캄지오스의 원래 개발사 마이오카디아(MyoKardia)의 가치를 재확인시켜 주는 것이기도 합니다. 비후성 심근병증은 심장 근육이 두꺼워져 혈액을 제대로 펌프질하지 못하게 되는 질환입니다. 환자들은 종종 호흡 곤란과 같은 심부전과 유사한 증상을 겪으며, 지금까지는 베타 차단제와 칼슘 채널 차단제 등으로 치료해 왔습니다. 이전 명칭 '마바캄텐(mavacamten)'으로 알려진 캄지오스는 심장 근육 섬유가 심장 박동 사이에 더 많이 이완되도록 도와, 심실로 들어오는 혈액이 수축 시 더 효과적으로 펌프질되도록 함으로써 증상을 완화합니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 사밋 히라왓(Samit Hirawat) 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer)는 인터뷰에서 캄지오스 승인 후 이미 진단받은 환자들이 치료를 받기 위해 몰릴 것으로 예상하면서도, 증상은 있지만 아직 진단받지 못한 환자들에게 캄지오스의 사용을 확대하는 데는 어려움이 있을 것이라고 밝혔습니다. 그는 비후성 심근병증의 증상이 당뇨병 및 기타 심혈관 질환과 매우 유사하여, 다른 질환들이 배제된 후에야 진단되는 경우가 많다고 설명했습니다. 히라왓 최고 의료 책임자는 "이 질병이 매우 흔하기 때문에, 사람들이 호흡 곤란을 호소하며 병원을 찾을 때 의사들이 가장 먼저 고려해야 할 질환 중 하나가 되어야 한다"고 강조했습니다. 또한, 그는 치료가 필요한 환자를 찾기 위해 심장 전문의들이 심전도(electrocardiograms) 및 심장 초음파(echocardiograms)와 같은 조기 진단 도구를 활용하여 이 질환의 특징을 더 잘 식별해야 한다고 덧붙였습니다. "진단이 가능하다면, 이를 알고 관리하며 치료를 받고 평가를 받는 것이 더 낫다"고 말했습니다. 캄지오스는 251명의 환자를 대상으로 한 EXPLORER 연구를 기반으로 승인되었습니다. 이 연구에서 캄지오스를 투여받은 환자들은 위약(placebo)을 투여받은 환자들에 비해 최대 산소 소비량이 유의미하게 개선되었고, 심부전 측정 지표도 향상되었습니다. 히라왓 최고 의료 책임자는 캄지오스를 복용한 환자 중 27%가 심부전 증상이 "정상화"되었다고 언급했습니다. 회사 대변인에 따르면 캄지오스의 연간 치료 비용은 89,500달러입니다. 이는 임상 및 경제성 평가 기관인 ICER(Institute for Clinical and Economic Review)이 설정한 연간 12,000~15,000달러의 '건강 혜택 가격 기준선'보다 훨씬 높은 수준입니다. ICER는 캄지오스가 '디소피라미드(disopyramide)'라는 약물보다 추가적인 이점을 제공하지만, 연간 75,000달러의 가격에서도 두 가지 수술적 개입이 유사한 건강 혜택을 더 낮은 연간 비용으로 제공한다고 평가했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 이 약물의 가격이 "기능적 능력과 증상을 개선하는" 증상성 비후성 심근병증 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 승인 약물로서의 가치를 반영한다고 밝혔습니다. 주목할 점은 캄지오스 승인과 함께 심부전 위험에 대한 경고와 이를 관리하기 위한 FDA 의무 계획이 동반되었다는 것입니다. 캄지오스가 심장 근육을 이완시키기 때문에 환자들은 좌심실에서 동맥으로 펌프질되는 혈액량인 '구출률(ejection fraction)' 감소를 경험할 수 있습니다. 위험 관리 계획에 따라 구출률이 50% 미만으로 떨어지는 환자는 약물 복용을 중단해야 합니다. 번스타인(Bernstein)의 애널리스트 로니 갈(Ronny Gal)은 1월 고객 노트에서 이러한 모니터링 요구 사항이 환자들이 빈번한 병원 방문을 해야 할 경우 사용에 장벽이 될 수 있다고 지적했습니다. 또한 갈은 복잡한 용량 조절 프로토콜과 치료 시작 시 환자 혈중 농도를 특정 범위로 유지하기 위한 면밀한 모니터링으로 인해 심장 전문의만이 캄지오스를 처방하는 데 적극적일 수 있다고 언급했습니다. 캄지오스는 브리스톨 마이어스 스큅이 2029년까지 연간 40억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상하는 여러 신약 중 하나입니다. 이는 엘리퀴스, 항암제 레블리미드(Revlimid) 및 옵디보(Opdivo)와 같은 회사의 주요 판매 의약품들이 올해 말 이후 특허 보호를 잃게 되는 상황에서 필요한 새로운 수익원이 될 것입니다. 갈은 2029년 매출을 21억 달러로, 월스트리트 애널리스트들의 컨센서스는 25억 달러로 전망했습니다. 현재 캄지오스는 해당 시장에서 독점적인 지위를 누리고 있지만, 곧 사이토키네틱스(Cytokinetics)가 개발 중인 유사한 유형의 약물이 합류할 수 있습니다. 이 약물은 현재 비후성 심근병증에 대한 3상 임상 시험 중이며, 데이터는 2023년 중반에서 후반에 발표될 것으로 예상됩니다.