Medicare, Biogen 알츠하이머 치료제 적용 범위 제한 정책 확정

바이오젠 알츠하이머 신약 '아두헬름(Aduhelm)'의 건강보험 적용 범위가 대폭 축소될 전망입니다. 미국 정부는 14일(현지시간), 아두헬름이 임상시험에 참여하는 환자에게만 건강보험 혜택을 적용하겠다는 최종 정책을 발표했습니다. 이는 지난 1월 공개된 초안과 거의 동일한 내용으로, 바이오젠과 제약업계의 반발에도 불구하고 확정되었습니다. 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)는 아두헬름의 임상시험 데이터가 치료 효과를 '합리적이고 필수적인' 것으로 입증하기에 불충분하다고 판단했습니다. 이는 건강보험 적용을 위한 정부의 기준입니다. 이번 정책은 아두헬름과 유사한 방식으로 작용하는 다른 약물에도 적용됩니다. 이러한 약물들이 임상적 이익을 직접 증명하지는 못하더라도, 중간 지표를 기반으로 승인될 경우 동일한 규제를 받게 됩니다. CMS의 최고 의료 책임자인 Lee Fleisher는 기자회견에서 "이 치료법에 잠재력이 있다는 것을 알고 있다"면서도 "현재로서는 메디케어 수혜자들에게 합리적으로 필요한 치료법이라고 말할 만큼 임상적 이익에 대한 충분한 증거가 없다"고 설명했습니다. 다만, CMS는 아두헬름과 유사한 알츠하이머 신약이 임상적 이익을 직접적으로 입증하여 승인될 경우, 등록 데이터베이스(registry)를 통해 데이터를 수집하는 비교 연구에 대해서는 보험 적용을 허용할 가능성을 열어두었습니다. 아두헬름은 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 논란 속에 승인을 받은 첫 알츠하이머 치료제입니다. 기존 증상 완화에 초점을 맞춘 약물과 달리, 질병의 진행 속도를 늦추는 것을 목표로 합니다. 하지만 바이오젠이 제시한 임상 데이터는 상반되고 불분명한 결과들을 포함하고 있어, 의사들과 일부 FDA 관계자들 사이에서도 아두헬름의 실제 환자 효과에 대한 의문이 제기되었습니다. 바이오젠은 2019년 아두헬름의 주요 두 연구 데이터를 검토했을 당시 실패 가능성이 높다고 판단하여 시험을 중단했습니다. 그러나 몇 달 후 데이터를 재검토하여 두 시험 중 하나에서 이익의 징후를 발견했고, 이를 근거로 아두헬름 승인을 신청했습니다. 이후 FDA가 소집한 독립 자문단은 바이오젠의 결과에 대해 비판적인 입장을 보였으며, 만장일치에 가까운 반대 의견을 표명했습니다. FDA가 자문단의 의견을 뒤집고 아두헬름을 승인하자, 자문위원 3명이 사임하기도 했습니다. FDA는 아두헬름을 가속 승인하면서 뇌에서 아밀로이드라는 단백질을 제거하는 능력을 근거로 들었습니다. 바이오젠은 승인 신청 과정에서 아두헬름이 알츠하이머 진행을 늦춘다는 데이터를 강조했습니다. 이러한 논란은 의사들과 연구자들 사이에서 계속되었고, 아두헬름의 출시에도 영향을 미쳤습니다. 지난해 4분기 아두헬름의 매출은 100만 달러에 불과했으며, 이는 월스트리트 예상치를 크게 밑도는 수치입니다. 미국 내 알츠하이머 환자는 약 600만 명에 달하며 치료 옵션이 제한적이라는 점을 고려할 때 저조한 성적입니다. 이번 최종 정책으로 인해 메디케어는 아두헬름의 보험 적용 범위를 무작위 임상시험(randomized clinical trial)이라는 엄격하게 관리되는 연구에만 국한하게 되었습니다. 초안에서 변경된 사항으로, CMS는 FDA 승인을 받았거나 국립보건원(NIH)이 주관하는 모든 임상시험을 포함했으며, 병원에서 진행해야 한다는 요건을 삭제했습니다. 보험 적용을 받기 위해서는 환자가 알츠하이머로 인한 경도인지장애를 겪고 있으며, 뇌 내 아밀로이드 축적 증거가 있어야 합니다. 그럼에도 불구하고 이번 결정은 아두헬름의 메디케어 상환을 제한하고, 아밀로이드 단백질을 표적으로 하는 다른 실험적 알츠하이머 약물들의 시장 기회를 축소시킬 것으로 보입니다. 바이오젠의 파트너사인 Eisai, Eli Lilly, Roche가 개발 중인 세 가지 유사 약물들이 현재 후기 임상시험 단계에 있으며, 올해 말 또는 내년 초에 데이터 발표가 예상됩니다. Eli Lilly는 최근 CMS의 정책을 이유로 FDA 승인 신청을 연기하기로 결정했습니다. 아두헬름이나 이러한 약물들이 임상적 이익을 바탕으로 정식 승인을 받을 경우, CMS의 정책은 등록 기반 또는 '실용적' 임상시험에 참여하는 환자에 대한 보험 적용을 허용함으로써 다소 폭넓은 상환을 가능하게 할 것입니다. CMS의 Fleisher는 "이 장기적인 경로는 파이프라인에 있는 새로운 약물들에 민첩하게 대응하고 임상적 이익을 입증하는 약물들에 대한 보험 적용을 가능하게 하기 위한 것"이라고 말했습니다. 바이오젠은 이번 정책을 "전례 없는" 결정이라고 비판하며, 항아밀로이드 약물에 대한 추가 데이터가 확보되면 CMS가 결정을 재고해 줄 것을 촉구했습니다. 아두헬름의 부진은 바이오젠에 큰 타격을 입혔습니다. 미미한 매출과 다른 제품들의 수익 감소로 인해, 바이오젠은 지난 3월 연간 지출 5억 달러를 절감하기 위한 노력의 일환으로 인력 감축을 시작한다고 발표했습니다. 바이오젠은 아직 감축될 일자리 수나 종류에 대한 구체적인 내용은 공개하지 않았습니다. 회사 대변인은 최근 이메일을 통해 인력 감축의 일환으로 공석을 채우지 않는 데 우선순위를 두고 있다고 밝혔습니다. 지난 12월, Stat News는 이번 인력 감축이 바이오젠 역사상 최대 규모가 될 것이라고 보도했습니다. 2015년에도 바이오젠은 아두헬름이 될 실험 약물에 대한 연구를 재편하면서 약 10%의 직원을 감축한 바 있습니다. 바이오젠 CEO Michel Vounatsos는 앞서 CMS가 초안 정책을 유지할 경우 추가적인 비용 절감이 있을 것이라고 경고했습니다. 14일(현지시간) RBC Capital Markets 애널리스트들은 바이오젠이 CMS의 결정으로 인해 아두헬름을 시장에서 철수시킬 수도 있다고 분석했습니다. 바이오젠은 성명을 통해 "이 결정의 사업적 영향을 추가로 평가하면서 모든 옵션을 신중하게 고려하고 있다"고 밝혔습니다. 많은 것이 걸려 있는 상황에서 바이오젠은 지난 몇 달간 알츠하이머 협회와 같은 환자 단체들의 지지를 받으며 CMS에 강력하게 반발해 왔습니다. 그러나 CMS는 초안 정책에 대해 1만 건 이상의 의견을 받았음에도 불구하고, 의견의 3분의 2가 항아밀로이드 알츠하이머 약물에 대한 보험 적용을 지지하기에 증거가 불충분하다는 주장을 담고 있었다고 밝혔습니다.