FDA, Amylyx의 ALS 신약 검토 연장, 승인 결정 지연

Amylyx, ALS 치료제 승인 지연에 대한 불확실성 지속 미국 식품의약국(FDA)이 Amylyx Pharmaceuticals의 ALS(근위축성 측삭 경화증) 치료제 AMX0035에 대한 검토 기간을 연장한 가운데, 승인 여부를 둘러싼 불확실성이 지속되고 있습니다. FDA는 검토 연장 사유를 공식적으로 밝히지 않았으며, Amylyx 측의 설명 역시 구체적인 내용을 담고 있지 않아 FDA의 현재 입장을 파악하기 어려운 상황입니다. 앞서 두 달 전, FDA 자문위원회는 AMX0035의 주요 임상 시험 설계 및 분석 방식에 대한 여러 문제점을 제기하며 승인 보류를 권고한 바 있습니다. 당시 FDA 관계자들은 ALS의 파괴적인 특성을 인지하고 해당 질환 치료제 검토에 유연성을 발휘하겠다는 입장을 밝혔지만, AMX0035의 실제 효능에 대해서는 의문을 제기하기도 했습니다. Amylyx는 현재 초기 시험에서 관찰된 효능을 재확인하기 위해 AMX0035의 대규모 추가 임상 시험을 진행 중이며, 이 시험은 2024년 3월 완료될 것으로 예상됩니다. AMX0035는 임상 시험에서 통계적으로 유의미한 효과를 보인 몇 안 되는 ALS 치료제 중 하나로, ALS 환자와 의료진의 큰 관심을 받고 있습니다. 특히 FDA의 동일 부서가 지난해 상반된 증거에도 불구하고 Biogen의 알츠하이머 치료제 Aduhelm을 승인했던 전례가 있어, 이번 AMX0035 결정 역시 상당한 주목을 받을 것으로 보입니다. SVB Securities의 마크 굿맨 애널리스트는 Amylyx가 검토 기간 연장을 발표한 후 고객 노트에서 "실망스러웠던 자문위원회 회의 이후, 투자 업계는 AMX0035가 FDA 승인을 받지 못할 것으로 예상해왔다"면서도 "하지만 FDA가 여전히 결정에 어려움을 겪고 있는 것으로 보인다"고 분석했습니다. 이러한 소식에 Amylyx의 주가는 금요일 거래에서 20% 이상 상승했습니다.