ALS 치료제, 주목받는 결정 속 FDA 승인, 환자와 개발사 모두에게 승리 안겨

Amylyx Pharmaceuticals의 신약, ALS 치료제 'Relyvrio' 미국 FDA 승인 환자 및 환자 단체의 오랜 노력 결실… 규제 유연성 시험대 올라 [서울=뉴스핌] BIIB 티커로 알려진 Amylyx Pharmaceuticals가 개발한 새로운 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 AMX0035가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이는 불치병으로 알려진 ALS 환자들과 치료제 개발을 촉구해 온 환자 단체들에게 큰 승리로 평가됩니다. AMX0035는 'Relyvrio'라는 상품명으로 미국 시장에 출시될 예정이며, 캐나다에서는 'Albrioza'라는 이름으로 이미 올해 초 승인받았습니다. Amylyx는 Relyvrio의 미국 내 연간 약값을 약 158,000달러로 책정했으며, 이는 2017년 FDA가 승인한 또 다른 ALS 치료제와 비슷한 수준입니다. 이 신약은 신경계 질환 치료제에 대한 FDA의 규제 유연성을 시험하는 사례로 주목받고 있습니다. 앞서 2021년, FDA는 임상 연구에서 상반된 결과가 나온 알츠하이머 치료제 Aduhelm(Biogen 개발)을 논란 속에 최초로 승인한 바 있습니다. ALS 환자 단체들은 당시 Aduhelm 승인 사례를 근거로 Relyvrio의 조속한 승인을 FDA에 요청해왔습니다. 현재 미국에서 ALS 환자들이 사용할 수 있는 상용 의약품은 25년 전 승인된 riluzole과 2017년 승인된 Radicava 두 가지뿐입니다. 이들 약물은 ALS의 기능 저하 속도를 늦추고 환자의 생존 기간을 연장하는 데 도움을 주지만, 그 효과는 제한적이고 일시적인 것으로 알려져 있습니다. Amylyx의 공동 창업자인 Justin Klee와 Josh Cohen 역시 Relyvrio가 완치약은 아니라고 인정하고 있습니다. 하지만 ALS 신약 개발이 번번이 실패로 돌아갔던 상황에서, Relyvrio는 많은 환자들에게 희망을 주고 있습니다. Relyvrio 승인의 근거가 된 주요 임상 연구(CENTAUR)에 따르면, 약물을 투여받은 환자들은 위약 그룹에 비해 ALS 증상 심각도를 평가하는 48점 척도에서 평균 약 2점 더 높은 점수를 기록하며 기능 저하 속도가 더딘 것으로 나타났습니다. 이는 걷기, 삼키기, 호흡과 같은 일상생활 기능 수행 능력이 더 잘 유지되었음을 의미합니다. 또한, Amylyx는 추가 분석을 통해 Relyvrio가 생존율 개선 효과도 제공한다고 밝혔습니다. 약물 치료를 받은 환자들은 위약 그룹에 비해 평균 약 5개월 더 오래 생존한 것으로 나타났습니다. 이러한 연구 결과는 일부 ALS 전문가들에게는 매우 설득력 있게 받아들여지고 있습니다. 듀크 ALS 클리닉의 Rick Bedlack 박사는 Relyvrio 승인 결정 이전에 인터뷰에서 환자들에게 이 약을 처방하고 싶다고 밝히며, "ALS 임상 시험 역사상 제가 본 최고의 결과"라고 평가했습니다. 그는 이 약물이 장애와 생존율 모두에 긍정적인 영향을 미친 유일한 임상 시험이라고 강조했습니다. Bedlack 박사는 Amylyx의 자문 역할을 수행한 바 있으나, Relyvrio 임상 연구에는 직접 참여하지 않았다고 밝혔습니다. FDA 자문위원회 역시 Relyvrio의 잠재적 이점이 위험을 상회한다고 판단했습니다. 지난 9월 7일, 신경계 신약 승인에 대한 자문을 제공하는 독립 전문가 패널은 7대 2로 Relyvrio 승인을 지지했습니다. 이는 지난 3월 열린 회의에서 반대 의견을 보였던 것과는 상반된 결과입니다. 당시 Amylyx가 생존율 및 기능 개선 효과를 강화하는 새로운 분석 자료를 제출하면서 FDA는 자문위원회를 재소집했습니다. FDA 관계자들은 Relyvrio 데이터에 대한 우려를 표명하면서도, ALS와 같은 질병 치료제 개발에 있어 규제 유연성을 적용할 수 있음을 시사했습니다. FDA 신경과학부 책임자인 Billy Dunn은 회의에서 "ALS 신규 치료제 개발의 시급한 필요성에 대해 매우 민감하게 반응하고 있다"고 말했습니다. Dunn은 또한 Amylyx 측에 향후 진행될 추적 연구에서 약물 효과가 입증되지 않을 경우 Relyvrio를 시장에서 철수하겠다는 약속을 요구했으며, Amylyx는 이에 동의했습니다. 이는 투표 결과를 뒤집는 데 영향을 미친 요인 중 하나로 언급되었습니다. Dunn은 성명을 통해 "이번 승인은 현재 완치법이 없는 치명적인 질병인 ALS에 또 다른 중요한 치료 옵션을 제공한다"며, "FDA는 추가적인 ALS 치료제 개발을 촉진하기 위해 최선을 다할 것"이라고 밝혔습니다. Relyvrio의 개발은 10년 전으로 거슬러 올라갑니다. 당시 브라운 대학교 학부생이었던 Klee와 Cohen은 ALS 진행 과정에서 손상되는 신경세포를 보호할 수 있다는 이전 연구 결과를 바탕으로 두 가지 화학 물질, 즉 sodium phenylbutyrate와 taurursodiol의 복합제를 고안했습니다. 이 두 성분은 각각 ALS 치료제로 연구된 바 있으며, 일부 환자들은 이미 개별적으로 복용하고 있었습니다. Klee와 Cohen이 수행한 전임상 시험 결과는 예상보다 좋았고, 이들은 복합제를 소규모 연구 및 CENTAUR라는 이름의 대규모 임상 시험으로 발전시켰습니다. 이 CENTAUR 연구 결과는 Relyvrio 승인 신청의 주요 근거가 되었습니다. 비록 결과가 긍정적이었음에도 불구하고, FDA는 초기에는 Amylyx에게 추가 임상 시험을 요구했으나, ALS 협회와 같은 환자 단체들의 비판에 직면하자 입장을 바꿔 확증 연구를 진행하는 동안 승인 신청을 받기로 했습니다. ALS 협회 CEO인 Calaneet Balas는 성명을 통해 "이번 승인은 AMX0035의 조기 승인을 위해 함께 노력한 ALS 커뮤니티 전체의 승리"라고 말했습니다. ALS 협회는 2014년 소셜 미디어에서 큰 반향을 일으켰던 '아이스 버킷 챌린지'를 통해 모금된 220만 달러를 Amylyx의 연구 지원에 사용했습니다.