FDA 고위 관계자의 발언이 주목받던 ALS 신약 승인을 앞당기는 데 기여

FDA, ALS 신약 승인 문턱 낮추나… 전문가 패널 '조건부 긍정' 권고 미국 식품의약국(FDA)의 신경과학국장 빌리 던(Billy Dunn)의 발언이 루게릭병(ALS) 치료제 신약 승인에 대한 전문가 자문위원회의 결정에 결정적인 영향을 미쳤습니다. 해당 자문위원회는 7대 2로 해당 신약의 조건부 승인을 권고했습니다. 이번 회의는 여러모로 이례적이었습니다. FDA는 수요일, 독립적인 전문가들로 구성된 자문위원회를 소집했습니다. 이들은 이미 한 차례 검토했던 루게릭병 치료제의 실험 약물에 대해, 이번에는 두 번째로 다시 심의에 나섰습니다. 이 약물은 FDA의 신약 승인 기준을 시험하는 최신 사례로 주목받고 있습니다. 신약 개발사인 Amylyx Pharmaceuticals는 긍정적인 임상시험 결과를 확보했지만, FDA 과학자들은 데이터 분석 방식에 대해 의문을 제기하며 지난 3월, 전문가 패널은 이 약물의 승인을 반대하는 의견을 표명한 바 있습니다. 하지만 FDA는 치료 옵션이 제한적이고 빠르게 진행되는 치명적인 질병인 루게릭병 환자들에게 새로운 치료제를 신속하게 공급해야 하는 시급성을 인지하고 있었습니다. 수요일 회의에 앞서 공개된 문서에서도 FDA는 이러한 맥락에서 신약 검토 시 유연성을 발휘할 것임을 강조했습니다. FDA의 입장은 회의 시작 시 빌리 던 신경과학국장이 34분간 진행한 연설을 통해 가장 명확하게 드러났습니다. 던 국장은 과거 Biogen의 알츠하이머 치료제 Aduhelm 승인 과정에서도 핵심적인 역할을 수행했던 인물입니다. 던 국장은 "우리의 근본적인 법적 권한은 심각하고 생명을 위협하는 질병의 경우, 규제적 유연성의 적용을 허용할 뿐만 아니라 지지하고 장려하는 데 명확하다"며 "이는 루게릭병 신약 개발 전반과 우리가 현재 검토 중인 데이터에 대한 우리의 특정 고려 사항과 의심할 여지 없이 관련이 있다"고 말했습니다. 그는 현재 루게릭병 치료에 사용되는 다른 두 가지 약물의 과거 승인 과정에서 '규제적 유연성이 직접적인 역할을 했다'고 언급했습니다. 또한, 위원회 위원들에게 현재 진행 중인 Amylyx의 약물에 대한 대규모 임상시험 결과를 함께 고려해 줄 것을 당부했습니다. 이 시험은 향후 몇 년 안에 약물의 이점에 대한 확증적인 증거를 제공할 수 있습니다. 더 나아가, 일반적인 관례에서 벗어나 던 국장은 FDA가 이 약물을 승인하더라도 확증적 임상시험이 실패할 경우, Amylyx 측에 시장에서 약물을 자진 철수하겠다는 약속을 할 것을 직접적으로 요구했습니다. 놀랍게도 Amylyx의 창업자들은 이에 응했습니다. Amylyx의 공동 CEO이자 공동 창업자인 저스틴 클리(Justin Klee)는 "분명히 말하자면, 만약 (임상시험이) 성공적이지 못하면, 우리는 환자들에게 옳은 일을 할 것이며, 여기에는 제품을 자발적으로 시장에서 철수하는 것도 포함된다"고 밝혔습니다. 임상시험 데이터에 대한 상세한 논의가 포함된 긴 회의에서 이러한 약속은 상당한 영향을 미쳤습니다. 최소 한 명의 패널리스트의 표심을 바꾸는 데 기여했으며, 결국 FDA 승인 가능성을 높이는 7대 2의 긍정적인 권고로 이어졌습니다. 자문위원회 위원이자 국립노화연구소(National Institute on Aging)의 선임 연구원인 브라이언 트레이너(Bryan Traynor)는 Amylyx 측이 확증적 임상시험 결과가 부정적일 경우 약물을 철수하겠다는 공개적인 약속에 '깊은 인상을 받았다'고 말했습니다. 트레이너 위원은 3월 이전 회의에서 Amylyx의 약물에 반대표를 던졌으나, 수요일에는 찬성표를 던졌습니다. 패널리스트이자 인디애나 대학교 의과대학 교수인 리아나 아포스톨로바(Liana Apostolova)는 이러한 경우 시장 철수 가능성에 '안심했다'고 언급했습니다. 던 국장의 발언은 더 광범위하게도 영향력을 발휘했습니다. 패널 의장이자 스탠포드 대학교 의과대학 교수인 토마스 몬틴(Thomas Montine)은 자신의 찬성표를 정당화하는 근거로 던 국장의 발언을 인용했으며, Amylyx의 공동 CEO들도 그 영향을 인정했습니다. 회의 후 BioPharma Dive와의 인터뷰에서 저스틴 클리는 "빌리 던의 논평, 특히 규제적 유연성과 루게릭병에 적용되는 기준을 공유한 것은 매우 중요했으며, 첫 번째 패널 회의에서는 이러한 부분이 부족했다"고 말했습니다. 하지만 모든 사람이 동의한 것은 아닙니다. 반대표를 던진 패널리스트 중 한 명인 존스 홉킨스 블룸버그 공중보건대학원의 G. 칼렙 알렉산더(G. Caleb Alexander)는 FDA가 약물 철수를 얼마나 효과적으로 강제할 수 있을지에 대해 의문을 제기했습니다. 그는 "FDA는 모든 존중을 담아 말하지만, 제품을 시장에서 철수시키는 복잡성과 가능성을 상당히 과소평가하고 있다"고 지적했습니다. FDA는 오는 9월 29일까지 Amylyx의 약물인 AMX0035에 대한 승인 여부를 결정할 예정입니다. 이 결정은 루게릭병 환자들과 그 가족들에게 면밀히 지켜질 것입니다. 이들은 FDA가 신경계 질환 치료제 검토에 있어 보다 유연한 접근 방식을 취하겠다는 과거의 약속을 이행할 것을 촉구해 왔습니다. 또한, 제약 업계에서도 이 결정을 주목할 것입니다. 특히 알츠하이머 치료제 Aduhelm 승인을 둘러싼 격렬한 논쟁 이후, 뇌 질환 신약 승인에 대한 FDA의 기준을 파악하려 노력하고 있습니다. 해당 분야를 추적하는 월스트리트 분석가들은 수요일 던 국장의 연설에 특히 주목했습니다. RBC 캐피탈 마켓의 애널리스트인 브라이언 아브라함스(Brian Abrahams)는 고객들에게 보낸 메모에서 "그의 위험 감수적인 어조와 데이터의 맥락을 고려하는 강조, 그리고 더 개방적이고 유연해 보이는 태도는 관련 FDA 부서 전반에 걸쳐 전반적으로 더 유리한 환경을 조성할 가능성이 높다고 믿는다"고 썼습니다.