희귀 인수로 Novo Nordisk, 희귀 혈액 질환 치료제에 10억 달러 베팅

노보 노디스크, 희귀 혈액 질환 치료제 개발사 Forma Therapeutics 인수 발표 [서울=뉴스핌] 김민준 기자 = 당뇨병 환자의 혈당 조절을 위한 인슐린 및 관련 의약품 판매로 주로 알려진 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 희귀 혈액 질환 분야에서도 입지를 강화하고 있습니다. 최근 노보 노디스크는 희귀 혈액 질환 치료제 개발사인 Forma Therapeutics를 인수하며 파이프라인 확장에 나섰습니다. 노보 노디스크는 현재 혈우병 및 기타 출혈 장애 환자를 위한 5개 제품을 판매하고 있으며, 임상 3상 단계에 있는 실험용 혈우병 치료제와 함께 이전에는 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 치료제 개발 경험도 보유하고 있습니다. 과거 노보 노디스크는 희귀 혈액 질환 치료제 개발사 Ablynx 인수에 관심을 보였으나, 사노피(Sanofi)와의 인수 경쟁에서 밀린 바 있습니다. Forma Therapeutics는 초기에는 항암 분야에 집중했으며, 현재도 전립선암 및 BRCA 변이 종양 치료제 개발을 통해 해당 연구 분야를 지속하고 있습니다. Forma는 과거 셀진(Celgene)과의 장기적인 협력을 통해 수억 달러의 자금을 조달했으나, 셀진이 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)에 인수되면서 해당 관계는 종료되었습니다. 이후 Forma의 가장 큰 성과는 겸상 적혈구 질환 분야에서 나왔습니다. Forma가 개발 중인 에타보피바트(etavopivat)는 현재 임상 2/3상 시험 단계에 진입했습니다. 노보 노디스크의 희귀 질환 부문 총괄 부사장인 Ludovic Helfgott는 성명을 통해 "미충족 의료 수요를 해결하기 위한 Forma의 차별화된 접근 방식을 더함으로써, 우리는 겸상 적혈구 질환 파이프라인을 강화하는 한 걸음을 내딛게 되었다"고 밝혔습니다. 이번 Forma 인수는 노보 노디스크가 지난 12개월간 단행한 두 번째 주요 인수입니다. 노보 노디스크는 통상적으로 다른 바이오텍 기업을 자주 인수하지 않는 편이지만, 이번 인수는 최근 인수합병 활동이 활발해지고 있음을 보여줍니다. 실제로 2021년 11월, 노보 노디스크는 RNA 치료제 전문 기업인 디서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)를 33억 달러에 인수한 바 있습니다. 에타보피바트는 효소를 활성화하여 질병을 앓는 적혈구가 더 많은 산소를 운반하도록 돕는 것으로 알려져 있습니다. 이를 통해 겸상 적혈구가 뭉쳐 혈류를 막아 발생하는 통증성 발작을 줄일 수 있습니다. 유사한 작용 기전을 가진 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 피루킨드(Pyrukynd)는 이미 승인되었으나, 현재는 피루브산 키나아제 결핍 성인의 용혈성 빈혈 치료에 사용되고 있습니다. 아지오스는 현재 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈에 대한 임상 시험을 시작했으며, 이는 향후 에타보피바트의 잠재적 경쟁자가 될 수 있습니다. 아지오스 주가는 목요일 오전 거래에서 15% 상승했습니다. 겸상 적혈구 질환 치료제를 개발 중인 풀크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)의 주가도 약 13% 상승했습니다. 주로 아프리카 및 지중해 연안 지역 사람들에게 영향을 미치는 겸상 적혈구 질환은 수년간 치료 옵션이 매우 제한적이었습니다. 1980년대에 처음 환자에게 시험된 하이드록시유레아(hydroxyurea)와 2017년에 승인된 경구용 분말 형태의 엔다리(Endari)가 대표적인 치료제였습니다. 하지만 최근에는 노바티스(Novartis)의 아닥베오(Adakveo)와 글로벌 블러드(Global Blood)의 옥스브리타(Oxbryta)가 2019년에 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으면서 환자들의 선택지가 늘어났습니다. 글로벌 블러드는 2022년 1분기 옥스브리타 판매액으로 5,500만 달러를 기록했으며, 이는 화이자(Pfizer)가 경쟁 입찰 끝에 54억 달러를 제시하며 회사를 인수하는 데 영향을 미쳤습니다. 당시 경쟁사에는 익명의 한 기업과, 보도에 따르면 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)도 포함되었던 것으로 알려졌습니다.