Sanofi, 오랜 연구 여정 끝에 희귀 질환 치료제 FDA 승인 획득

사노피, 희귀질환 치료제 '젠포자임' 미국 FDA 승인 획득 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 프랑스 제약사 사노피(Sanofi)가 희귀 유전 질환인 ASMD(Acid Sphingomyelinase Deficiency) 치료제 '젠포자임(Xenpozyme)'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 획득했습니다. 이번 승인은 사노피가 2011년 희귀질환 전문 기업 젠자임(Genzyme)을 201억 달러에 인수하며 확보한 20년 이상의 연구개발 성과를 바탕으로 이루어졌습니다. ASMD 환자들은 지질인 스핑고미엘린을 분해하는 데 필요한 효소가 부족하여 세포 내에 스핑고미엘린이 축적되고, 이는 장기 기능에 영향을 미쳐 심각한 증상을 유발합니다. 젠포자임은 2주마다 정맥 주입 방식으로 투여되며, 부족한 효소를 대체하는 역할을 합니다. 미국 FDA 소아 희귀질환 사무소의 크리스틴 응우옌(Christine Nguyen) 부국장은 보도자료를 통해 "이 희귀 질환으로 고통받는 환자들에게 치료 옵션을 확대할 필요성이 매우 크다"고 강조했습니다. ASMD는 과거 니만-피크병 A형, A/B형, B형으로 알려져 왔습니다. 환자 수가 매우 적은 희귀 질환 치료제인 만큼 젠포자임의 가격은 상당할 것으로 예상됩니다. 사노피에 따르면, 젠포자임 한 바이알의 도매가는 $7,142입니다. 약 142파운드(약 64kg) 성인 환자의 경우 연간 도매 비용이 약 156만 달러에 달할 수 있습니다. 사노피의 소아 임상시험 평균 환자 체중인 51파운드(약 23kg)의 어린이는 연간 약 64만 3천 달러가 소요될 것으로 추산됩니다. 실제 환자 부담 비용은 보험 적용 여부 및 본인 부담금 지원 프로그램 등에 따라 달라질 수 있습니다. 사노피는 BioPharma Dive와의 이메일 인터뷰에서 "자격이 되는 미국 환자들이 필요한 지원을 받고 치료 여정 전반에 걸쳐 장벽을 낮출 수 있도록 돕는 데 전념하고 있다"고 밝혔습니다. 이번 FDA 승인은 젠포자임 또는 위약을 투여받은 성인 환자 31명을 대상으로 한 연구 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 연구진은 젠포자임을 투여받은 환자들에서 폐 기능의 유의미한 개선과 간 및 비장 크기 감소를 확인했습니다. 사노피는 또한 12세 미만 어린이 8명을 대상으로 한 단일군 임상시험에서도 젠포자임을 테스트했습니다. 임상시험 결과, 소아 환자의 약 75%, 성인 환자의 50%가 두통에서 구토에 이르는 부작용을 경험했습니다. 젠포자임은 지난 6월 유럽에서도 승인을 획득했으며, 희귀의약품 지정에 따라 유럽에서 10년간의 시장 독점권을 확보했습니다.