Editas, 저조한 연구 결과 후 CRISPR 치료제 파트너 물색 예정

에디타스 메디슨, 유전성 실명 치료제 임상 중단 및 파트너십 모색 미국 바이오텍 기업 에디타스 메디슨(Editas Medicine)이 유전성 실명 치료를 위한 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 EDIT-101의 임상 시험 환자 모집을 중단한다고 발표했습니다. 이는 예상보다 저조한 임상 결과에 따른 결정으로, 회사는 향후 개발을 위한 파트너십을 모색할 계획입니다. 에디타스 메디슨은 목요일(현지시간) 성명을 통해 이 같은 계획 변경을 알렸습니다. 이번 임상 시험은 14명의 유전성 실명 환자를 대상으로 EDIT-101의 효능을 평가해왔습니다. 그러나 환자 중 단 3명만이 치료에 긍정적인 반응을 보였으며, 나머지 환자들에게서는 일관되지 않거나 미미한 효과만이 관찰되었습니다. 에디타스 메디슨의 CEO인 길모어 오닐(Gilmore O’Neill)은 "우리는 EDIT-101을 자체적으로 더 이상 진행하지 않기로 결정하고 환자 모집을 중단하지만, 환자 커뮤니티를 최우선으로 생각하며 이 프로그램을 발전시킬 협력 파트너를 찾고 있다"고 밝혔습니다. 회사는 이번 결정에도 불구하고, EDIT-101의 데이터가 회사의 전반적인 접근 방식의 타당성을 뒷받침한다고 주장했습니다. 오닐 CEO는 인터뷰에서 "AAV(아데노 관련 바이러스)를 통해 망막에 전달되는 CRISPR가 실제로 임상적으로 의미 있는 반응을 이끌어낼 수 있다는 개념 증명"이라고 강조했습니다. 에디타스 메디슨은 노벨상 수상 연구를 기반으로 설립된 여러 바이오텍 기업 중 하나로, CRISPR 기술을 활용한 유전자 편집 분야를 선도해왔습니다. EDIT-101은 실험실에서 환자의 세포를 변형하는 방식이 아닌, 사람의 몸 안에서 손상된 유전자를 직접 교정하는 최초의 CRISPR 기반 치료제로 주목받았습니다. 하지만 2019년 7월 임상 시험 시작 이후 환자 모집에 어려움을 겪었으며, 팬데믹의 영향도 받았습니다. 또한, 알레르간(Allergan) 인수를 통해 에디타스와 연구 협력을 이어오던 애브비(AbbVie)는 2020년 해당 파트너십을 종료하면서 에디타스는 자체적으로 개발을 진행해야 하는 상황에 놓였습니다. 이후 에디타스 메디슨은 두 차례의 CEO 교체를 단행했으며, 최고 의료 책임자(CMO)를 영입했다가 해고하는 등 경영진 변동이 잦았습니다. 최근 몇 년간 회사의 재무 및 과학 부문을 총괄하는 최고 경영진들도 회사를 떠났습니다. 2021년 9월, 에디타스는 임상 시험 시작 후 2년 이상 만에 EDIT-101의 초기 결과를 공개했습니다. 당시 발표된 데이터는 첫 6명의 환자를 대상으로 했으며, 치료의 안전성은 전반적으로 양호했으나 시력 개선 효과는 해석하기 어려웠습니다. 목요일에 발표된 이번 업데이트는 보다 포괄적인 데이터를 제시하지만, 치료제의 잠재력에 대한 의구심을 더욱 깊게 할 수 있습니다. 긍정적인 반응을 보인 3명의 환자 중 2명은 EDIT-101이 치료 대상으로 하는 유전성 실명 질환인 레버선천성흑암증 10(Leber congenital amaurosis 10)의 원인이 되는 유전적 돌연변이를 두 개 가지고 있었습니다. 세 번째 반응 환자는 돌연변이 유전자를 하나만 가지고 있었으며, 오닐 CEO는 "이 환자에게서 다른 11명(돌연변이 유전자 하나를 가진 환자)과 구분할 수 있는 기저선 특성을 발견하지 못했다"고 설명했습니다. 이번 임상 시험에서 에디타스는 시력의 변화를 시력 교정 능력, 기능적 시력 측정, 그리고 기능적 시력을 평가하기 위한 미로 테스트 등을 통해 평가했습니다. 또한, 환자들은 삶의 질과 관련된 질문에도 응답했습니다. 긍정적인 반응은 시력 교정 능력의 임상적으로 의미 있는 개선과 함께 다른 두 가지 측정 지표에서의 개선으로 정의되었습니다. 에디타스는 치료가 전반적으로 잘 내약되었으며, 대부분의 부작용은 경증 또는 중등증으로 평가되었다고 밝혔습니다. 보고된 이상 반응의 절반은 EDIT-101을 눈에 전달하기 위한 망막하 주사와 관련이 있었습니다. SVB Securities의 애널리스트인 마니 포로하르(Mani Foroohar)는 에디타스가 EDIT-101에 대한 개발 파트너를 찾으려 하겠지만, 쉽지 않을 것으로 전망했습니다. 그는 "제한적인 상업적 기회와 안과 유전자 편집 제품 개발의 복잡성 및 비용을 고려할 때, 에디타스에게 순현재가치(NPV)가 0보다 큰 파트너십 조건은 unlikely하다"고 분석했습니다. 오닐 CEO는 "우리는 유전자 치료, 안과 질환 분야에 관심이 있고 관련 역량을 보유하고 있으며, 초희귀 또는 매우 작은 환자 집단을 대상으로 하거나 관리하는 비즈니스 모델을 가진 조직을 찾고 있다"며, "그런 회사들이 존재한다"고 덧붙였습니다. 에디타스는 곧 겸상 적혈구 질환 치료를 위해 개발 중인 또 다른 유전자 편집 치료제에 대한 데이터를 공개할 예정입니다. 하지만 이 분야에서는 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals) 및 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와의 파트너십, 그리고 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 유전자 치료제가 더 일찍 시장에 출시될 가능성이 있어 경쟁에 직면해 있습니다.