Ionis, Metagenomi와 협력하여 유전자 편집 분야 진출

Ionis Pharmaceuticals, RNA 기반 신약 개발의 선두 주자인 이 회사가 유전자 편집 스타트업 Metagenomi와 손잡고 새로운 사업 영역 확장에 나섭니다. 이번 파트너십을 통해 Ionis는 기존의 RNA 치료제 개발 경험을 넘어 차세대 유전자 편집 기술을 활용한 신약 개발에 도전합니다. Ionis는 Metagenomi에 초기 계약금으로 8천만 달러를 지급하며, 향후 개발 성과에 따라 추가적인 지급을 약속했습니다. 2019년 UC 버클리 과학자들이 설립한 Metagenomi는 최대 4개의 유전 질환을 대상으로 공동 신약 개발을 진행할 예정입니다. Ionis는 특정 마일스톤 달성 시 개발 대상 질환 수를 4개 더 늘릴 수 있는 옵션도 확보했습니다. 이번 협력을 통해 개발될 모든 신약 후보 물질은 체내에서 직접 유전자를 편집하는 '생체 내(in vivo)' 치료제입니다. 이번 제휴는 30년 이상 RNA 표적 치료제, 특히 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotides) 개발 분야에서 전문성을 쌓아온 Ionis에게는 유전자 편집 분야로의 첫 진출입니다. Ionis는 이 기술을 활용하여 이미 척수성 근위축증 치료제 Spinraza를 포함한 3가지 시판 의약품을 개발했으며, 다양한 질병에 대한 파이프라인과 다수의 파트너십을 보유하고 있습니다. 하지만 안티센스 기반 치료제는 간 표적에 국한되는 경우가 많고, 효과 유지를 위해 만성적인 투여가 필요하다는 한계가 있습니다. 또한, 일부 안티센스 치료제는 유사한 RNA 기반 기술인 RNA 간섭(RNA interference) 치료제만큼의 효능이나 안전성을 확보하는 데 어려움을 겪기도 했습니다. Ionis의 Brett Monia CEO는 이메일을 통해 DNA 편집 의약품 개발이 회사의 "다음 논리적 단계"라고 밝혔습니다. 그는 "우리가 배우고 창조한 많은 것들이 DNA 치료제 개발에 직접적으로 적용될 수 있다"고 강조했습니다. Monia CEO는 유전자 편집 약물이 돌연변이 유전자가 유해 단백질을 생성하는 질병에서 안티센스 치료제보다 훨씬 깊이 유전자 발현을 낮출 수 있으며, 잠재적으로는 "단 한 번의 치료로 완치"를 기대할 수 있다고 설명했습니다. 또한, 유전자 편집은 유전자가 핵심 단백질을 생성하지 못하는 '기능 상실(loss of function)' 질환에서 유전자 발현을 활성화하는 데도 도움을 줄 수 있습니다. 이러한 신약 개발을 위해 Ionis는 최근 몇 년간 CRISPR 유전자 편집 기술 개선을 목표로 설립된 스타트업 중 하나인 Metagenomi와 협력합니다. Metagenomi는 미생물 DNA를 탐색하여 유전자 편집이 가능한 새로운 CRISPR 기반 효소를 발굴하고 있으며, 지난 1월부터는 1억 7,500만 달러의 민간 자금을 조달하고 Moderna와 파트너십을 체결하여 연구 개발을 지원받고 있습니다. Metagenomi의 파이프라인에는 혈우병, 낭포성 섬유증, 암에 대한 전임상 치료제가 포함되어 있습니다. 양사는 구체적으로 어떤 질환을 목표로 할지 공개하지 않았습니다. 하지만 Monia CEO에 따르면, 초기에는 "Ionis가 이미 상당한 투자를 해온" 간 표적 질환에 집중한 후 다른 영역으로 확장할 계획입니다. Metagenomi의 Brian Thomas CEO는 또한 간으로의 약물 전달 방식 개선 및 다른 조직의 새로운 표적 발굴을 위해 협력할 것이라고 덧붙였습니다.