EMA, Novartis의 유전자 치료제 Zolgensma에 대한 새로운 안전 지침 검토 중

노바티스 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마, 간 독성 우려 속 안전성 강화 조치 논의 스위스 제약사 노바티스(Novartis)의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma)가 심각한 간 독성 부작용에 대한 우려가 제기되면서 유럽의약품청(EMA)에서 안전성 강화 조치를 논의 중입니다. SMA는 가장 심각한 형태의 경우 두 살 이전에 사망하는 치명적인 질환입니다. 임상 시험에서 강력한 효과를 입증한 졸겐스마는 미국에서 2019년 승인받은 후 이듬해인 2020년 유럽에서도 승인을 획득했습니다. 임상 시험 결과, 졸겐스마는 영아의 생존 기간을 연장하고 스스로 앉는 것과 같이 발달 이정표 달성을 돕는 것으로 나타났습니다. 이는 해당 질환을 앓는 영아들이 스스로 달성하기 어려운 부분입니다. 미국에서는 이미 졸겐스마에 급성 간 손상 및 급성 간부전 위험에 대한 '블랙박스 경고'가 부착되어 있습니다. 지난 8월 두 건의 사망 사례가 보고된 후 노바티스는 미국 식품의약국(FDA) 및 해당 약물이 사용되는 다른 국가의 규제 당국에 이를 통보했습니다. 노바티스는 해당 치료제의 위험 대비 이익 프로필에 대한 확신을 유지하며 약물의 안전성을 옹호했습니다. 유전자 치료제는 간에 위험을 초래할 수 있습니다. 이는 약물 제조사가 유전자를 체내로 전달하기 위해 사용하는 비활성화된 바이러스가 종종 간에 축적되어 고용량 투여 시 손상을 일으킬 수 있기 때문입니다. 졸겐스마를 복용한 환자들 사이에서 급성 간부전 사례가 두 건 더 보고된 바 있으나, 해당 환자들은 스테로이드 치료를 받고 수개월 후에도 계속해서 호전을 보였습니다. EMA에서 논의 중인 의사소통 내용은 치료 후 의사들에게 간 손상 의심 증상을 주의 깊게 살피도록 지시하고, 수액 주입 후 스테로이드 치료를 점진적으로 줄이는 방법에 대한 추가적인 조언을 제공하는 것을 포함합니다. 또한, 간 기능 검사 결과가 악화되는 환자들을 '신속하게 평가'할 것을 의사들에게 촉구할 것으로 알려졌습니다. 졸겐스마는 SMA에 대해 최근 승인된 세 가지 약물 중 하나입니다. 이전에는 치료제가 전무했습니다. 이 유전자 치료제는 영아 및 어린 소아에게 사용되는 반면, Roche와 Biogen의 약물은 질환의 덜 심각한 형태를 가진 더 나이가 많은 소아 및 성인에게도 사용될 수 있습니다. 졸겐스마는 노바티스의 주요 판매 의약품 중 하나이지만, 매출은 둔화세를 보이고 있습니다. 노바티스는 미국보다 발병률이 낮은 유럽 지역에서 SMA 신생아 선별 검사를 개선하기 위해 노력해 왔습니다.