JPM23: Takeda, Bristol Myers를 시험하고, Prime은 스핀오프를 고려하며, Sanofi는 경쟁자에 맞선다

JP모건 헬스케어 컨퍼런스: 다국적 제약사들의 신약 경쟁과 바이오텍의 미래 전략 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 마지막 날은 통상적으로 이전 날들에 비해 차분한 분위기 속에서 진행되었습니다. 주요 기업들의 발표가 대부분 마무리되면서, 참가자들은 웨스틴 세인트 프란시스 호텔 외부에서 비공개 미팅을 이어가는 모습이었습니다. 이러한 외부 미팅은 종종 업계의 중요한 딜과 파트너십의 기반이 되곤 합니다. 불과 몇 년 전에도 JPM 컨퍼런스는 Gilead Sciences와 벨기에 바이오테크 기업 Galapagos 간의 수십억 달러 규모 연구 협약을 촉발하는 계기가 되기도 했습니다. 컨퍼런스 시작 시 발표된 세 건의 인수합병 외에 추가적인 딜 소식이 들리지 않으면서 투자자들의 기대감은 다소 낮아진 모습입니다. 좋지 않은 날씨 역시 참가자들의 심리 상태에 긍정적인 영향을 주지 못했습니다. 이러한 상황 속에서 다케다(Takeda)는 최근 체결한 수십억 달러 규모의 딜을 통해 강력한 경쟁사에 맞설 준비를 하고 있음을 강조했습니다. 지난 9월, 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)는 큰 기대를 안고 새로운 유형의 자가면역질환 치료제를 시장에 선보였습니다. Sotyktu라는 이름의 이 약물은 경구용 TYK2 억제제 계열 최초의 약물로, 기존의 주사제형 블록버스터 약물들에 대한 경구용 대안을 제시합니다. 현재 건선 치료제로 승인받았으며, 염증성 장질환과 같은 다른 질환에 대한 임상 시험도 진행 중입니다. 이러한 임상 시험 결과는 브리스톨 마이어스 스퀴브의 Sotyktu에 대한 높은 매출 전망 달성에 매우 중요하며, 경쟁사 대비 우위를 유지하는 데 기여할 것으로 보입니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브의 최고 의학 책임자 Samit Hirawat는 "퍼스트 무버 어드밴티지는 매우 큰 이점"이라며, "다른 모든 경쟁사들은 (Sotyktu보다) 우월함을 입증해야 할 책임이 있다"고 말했습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브의 가장 근접한 경쟁자인 다케다는 자신들이 우월함을 입증할 것이라고 확신하고 있습니다. 다케다는 지난달, 건선 치료제로 임상 2상 단계에 있는 약물을 Nimbus Therapeutics로부터 40억 달러에 인수했습니다. 이 약물은 Sotyktu보다 더 높은 선택성을 가지고 있어, 브리스톨 마이어스 스퀴브의 약물보다 더 높은 용량으로 안전하게 투여할 수 있을 것으로 기대됩니다. 다케다의 R&D 책임자인 Andy Plump는 "Sotyktu뿐만 아니라 전체 시장에서 베스트 인 클래스(best-in-class)가 될 것으로 보인다"며, "우리는 이 약물이 현재 시장에 나와 있는 가장 좋은 분자라고 확신한다"고 밝혔습니다. Plump는 다케다만이 이러한 평가를 내린 것이 아니라고 덧붙였습니다. Nimbus는 작년 말, 임상 2상 건선 연구 결과를 여러 제약사에 비공개로 공유했으며, 이는 Plump가 '매우 경쟁적인' 입찰 전쟁을 촉발했다고 설명했습니다. 그는 "우리는 그 딜을 놓칠 뻔했다"며, 다른 TYK2 억제제들이 개발 중이지만 "데이터가 매우 적은 초기 단계"라고 언급했습니다. Nimbus는 3월에 임상 2상 결과를 상세히 발표할 예정입니다. 이미 공개된 결과만으로도 다케다는 건선 치료에서 Nimbus 약물을 Sotyktu와 직접 비교하는 임상 시험을 고려하고 있으며, 루푸스 및 염증성 장질환에 대한 임상 시험을 시작하고, 다발성 경화증 및 기타 질환에서의 효능도 탐색할 계획이라고 Plump는 전했습니다. 한편, IPO 시장이 침체된 상황에서도 Prime Medicine은 예외적인 성공을 거두었습니다. 2021년 7월 3억 1,500만 달러의 자금으로 설립된 이 회사는 15개월 후 IPO를 단행했습니다. 이는 최근 바이오텍들이 어려움을 겪고 있는 빠른 전환 성공 사례입니다. CEO Keith Gottesdiener는 이러한 성공의 원동력으로 유전자 편집, 특히 Prime이 개발 중인 '프라임 에디팅(prime editing)'이라는 정밀한 형태의 유전자 편집 기술에 대한 투자자들의 '열광'을 꼽았습니다. Gottesdiener는 "많은 투자자들이 우리가 비공개로 남든 공개로 가든 Prime Medicine의 지분을 소유하고 싶다는 의사를 밝혔다"며, "어차피 진행할 것이고 지금 할 수 있다는 것을 알기에, 그냥 진행해서 공개 시장에 나가는 것이 낫다고 판단했다"고 말했습니다. 하지만 IPO는 바이오텍에게 단기적인 성과일 뿐입니다. Prime Medicine은 이제 자사 약물의 개발 진척을 보여줘야 합니다. 첫 인간 대상 임상 시험을 시작하기까지는 최소 1년이 걸릴 것으로 예상됩니다. 또한, 회사는 18개의 공개된 약물 프로그램 외에도 여러 다른 프로그램들을 보유하고 있으며, 이들 중 어떤 프로그램에 투자할지 결정해야 합니다. 이로 인해 Prime Medicine은 어려운 결정에 직면해 있습니다. Gottesdiener는 회사가 모든 것을 할 수는 없다고 인정했습니다. 이러한 제약을 극복하는 한 가지 방법은 대형 제약사들과의 파트너십을 형성하는 것입니다. 또 다른 방법은 일부 프로그램을 새로운 회사로 분사하여 자금을 조달하고 "다른 누군가가 이를 추진하도록 맡기는 것"이라고 그는 설명했습니다. 이러한 결정은 1년 이상 걸릴 것으로 예상됩니다. Gottesdiener에 따르면 회사는 이제 막 사업 개발에 '발을 담그기' 시작했으며 일부 프로그램에 대한 처리 방안을 모색하고 있습니다. 하지만 그는 분사 가능성에 대해 "고려 중인 사항"이라고 덧붙였습니다. "이것이 성공할지, 우리가 실행할지는 아직 확실히 모르겠습니다." Prime Medicine 외에도 유전자 치료 분야에 대한 투자자들의 관심은 여전히 높은 것으로 보입니다. FDA가 유전 질환에 대한 첫 유전자 치료제를 승인한 이후, 세계 유수의 제약사들과 헬스케어 벤처 펀드들은 유전자 대체 요법, 그리고 최근에는 유전자 편집 기술에 투자해 왔습니다. 연구 과정에서 안전성 문제와 몇 가지 난관에도 불구하고, 투자자들은 새로운 유전자 편집 접근 방식의 다재다능함에 고무되어 있습니다. a16z의 파트너인 Vijay Pande는 "유전자 편집기는 재사용 가능한 구성 요소가 많다"며, "하나의 편집기를 설계하여 제약사 A에 판매하고, 제약사 B를 위해 완전히 새로운 편집기를 만드는 것과는 다르다. 가이드만 제외하고는 모든 것을 재사용할 수 있다"고 말했습니다. 이론적으로 이는 기업들이 더 저렴하고 빠르게 신약 후보 물질을 임상 단계로 진입시킬 수 있음을 의미하며, 딜 메이킹의 기회를 넓힌다고 Pande는 설명했습니다. 하지만 여전히 큰 과제가 남아 있습니다. 바로 치료제를 신체 내 필요한 곳으로 전달하는 것입니다. 유전자 치료제는 종종 간에 집중되는 경향이 있으며, 다른 장기로 전달하는 것은 어려운 과제입니다. 여러 회사들이 이 문제 해결에 나서고 있으며, 성공할 경우 유전자 대체 및 편집 치료제로 치료할 수 있는 질병의 범위를 확장할 수 있을 것입니다. 또한, Bluebird bio와 CSL Behring의 치료제에 대한 최근 승인은 유전자 대체 요법 분야에 긍정적인 영향을 미치고 있습니다. BioImpact Capital의 공동 관리 파트너이자 MPM Capital의 포트폴리오 매니저인 Chris Bardon은 "유전자 치료제가 다소 비난받기도 했지만, 우리는 놀라운 효능을 보고 있다"며, "여전히 엄청난 잠재력이 있다"고 말했습니다. 프랑스 제약 대기업 사노피(Sanofi)는 혈우병과 같은 희귀 질환 치료제에서 약 10%의 매출을 올리고 있으며, 현재 두 가지 승인된 혈우병 치료제를 보유하고 있습니다. 하지만 지난 10년간 혈우병 치료제 시장은 경쟁이 치열해졌습니다. FDA는 출혈 장애를 관리하는 12가지 이상의 약물을 승인했으며, 가장 최근에 승인된 약물 중 하나인 Hemlibra는 한 달에 한 번만 투여하면 됩니다. 이에 따라 이 분야의 개발사들은 더 효과적이고 오래 지속되는 치료 옵션을 설계하기 위해 노력하고 있습니다. 일부는 혈우병에 대한 일회성 치료가 될 수 있는 유전자 치료제를 개발 중입니다. 작년 말, FDA는 CSL의 Hemgenix를 최초로 승인했으며, BioMarin Pharmaceutical의 Roctavian에 대한 결정도 곧 내려질 것으로 예상됩니다. 혈우병 유전자 치료제가 많은 주목을 받고 있지만, 사노피 경영진은 이 기술이 아직 초기 단계이며 장기적인 안전성과 지속성에 대한 의문이 남아 있다고 보고 있습니다. 사노피의 특수 치료 사업부 책임자인 Bill Sibold는 기자 회견에서 "우리의 관점은 이 버전의 유전자 치료제, 즉 1.0이라고 부를 수 있는 것은 기준에 미치지 못한다는 것"이라고 말했습니다. 이러한 시각은 사노피가 두 가지 새로운 비(非)유전자 치료제 옵션을 거의 완성 단계에 이르렀기 때문에 예상될 수 있습니다. 하나는 fitusiran으로, 현재 임상 3상 시험이 진행 중이며, 다른 하나는 FDA의 검토를 받고 있으며 2월 말까지 승인 결정이 내려질 것으로 예상됩니다. 만약 시장 승인을 받는다면, 이 약물은 Altuviiio라는 브랜드 이름으로 판매될 예정이며, 더 흔한 형태의 질병인 A형 혈우병에 대해 주 1회 정맥 주사로 투여될 것입니다. Sibold에 따르면 이러한 유형의 약물은 대다수의 혈우병 환자와 의료 제공자들에게 더 매력적일 가능성이 높습니다. 그는 "유전자 치료제가 어디에 적용될지는 모르겠다"며, "적어도 A형 혈우병에서는 많은 사람들이 선택할 곳이 아닐 것이라고 생각한다. 우리는 의사 및 환자 커뮤니티로부터 그런 의견을 들었다"고 덧붙였습니다. 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 새해를 맞아 로열티 파마(Royalty Pharma)와 "전략적" 파트너십을 체결하며 유전자 치료제 연구를 더욱 발전시킬 것이라고 밝혔습니다. 로열티 파마는 이오니스의 바이오젠(Biogen) 척수성 근위축증 치료제 스프린자(Sprinraza) 및 노바티스(Novartis)가 2019년 라이선스한 실험용 심장 질환 치료제 펠라카르센(pelacarsen)에 대한 로열티 권리의 일부를 확보하기 위해 선지급금 5억 달러를 지급했습니다. 이오니스는 펠라카르센과 관련하여 최대 6억 2,500만 달러의 마일스톤 지급금을 받을 수 있으며, 이오니스 CEO Brett Monia는 이를 "달성 가능"하다고 평가했습니다. Monia는 이번 딜이 이오니스가 현재 임상 3상 단계에 있는 세 가지 약물과 같이 자체 제품을 출시하고 상용화할 수 있는 바이오텍으로 전환하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다. 그는 "지금이 적기"라며, "우리는 자체 제품을 출시하는 시기에 있으며, 이는 자본의 필요성을 수반한다"고 덧붙였습니다. Monia에 따르면 이번 딜로 이오니스의 현금 보유액은 약 25억 달러가 되었습니다. 그는 "현재 파이프라인의 다른 자산을 추가로 현금화할 계획은 없다"며, "이번 거래를 통해 조직 자금 조달에 대한 필요성을 없애고 지속 가능한 수익성을 달성할 수 있는 위치에 도달할 수 있을 것"이라고 말했습니다.