Bristol Myers 데이터, 골수 질환 치료제 조기 사용 근거 제시

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 빈혈 치료제 'Reblozyl'이 골수이형성증후군(MDS) 관련 빈혈 치료에서 기존 표준 치료제인 에포겐(Epogen)보다 우수한 효과를 보였다는 임상시험 결과가 발표되었습니다. 최근 발표된 상세 임상시험 결과는 골수이형성증후군 환자의 빈혈 치료에 있어 브리스톨 마이어스 스큅의 약물을 조기에 사용하는 것이 효과적일 수 있음을 시사하며, 수십 년간 사용되어 온 표준 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성을 열었습니다. 이번 데이터는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의를 앞두고 목요일 공개된 초록을 통해 발표되었으며, 지난해 10월 브리스톨 마이어스 스큅이 해당 임상시험의 성공을 발표했을 당시의 구체적인 내용을 뒷받침합니다. 이 약물인 루스파터셉트(luspatercept)는 이미 미국에서 골수이형성증후군(MDS)으로 인한 빈혈 치료제로 승인받았습니다. 하지만 현재는 기존 치료법이 효과를 보이지 않는 특정 환자들에게만 제한적으로 사용이 허가된 상태입니다. 가장 최근 진행된 임상시험에서는 저위험 MDS 환자 350여 명을 대상으로 루스파터셉트와 암젠(Amgen)의 에포겐을 직접 비교했습니다. 지난해 10월 브리스톨 마이어스 스큅은 자사의 약물이 환자들의 빈혈 치료를 위한 수혈 필요성을 줄이고, 산소 운반 단백질인 헤모글로빈 수치를 높이는 데 기여했다고 발표한 바 있습니다. 목요일 공개된 초록에 따르면, 루스파터셉트로 치료받은 연구 참여자의 59%가 최소 3개월 이상 수혈 없이 지낼 수 있었던 반면, 에포겐 투여군은 31%에 그쳤습니다. 연구의 1차 목표 달성 기준에는 헤모글로빈 수치 증가도 포함되었습니다. 시카고 대학 의학 교수인 올라토요시 오데니케(Olatoyosi Odenike)는 ASCO 성명을 통해 "루스파터셉트는 저위험 MDS와 관련된 빈혈에 대한 효과적인 초기 치료 옵션이 될 수 있다"고 밝혔습니다. 오데니케 교수는 과거 브리스톨 마이어스 스큅을 포함한 여러 제약사와 자문 활동을 한 바 있습니다. MD Anderson 암센터의 백혈병 교수이자 본 연구의 주요 연구자인 기예르모 가르시아-마네로(Guillermo Garcia-Manero)는 루스파터셉트 투여 환자들이 에포겐 투여 환자들보다 수혈 없이 더 오래 지낼 수 있었다는 점을 강조했습니다. 그는 인터뷰에서 "에포겐과 같은 약물은 효과가 단기간 지속되는 경향이 있다"며 "하지만 본 연구에서 반응을 보인 환자들의 지속 기간은 루스파터셉트가 훨씬 우수했으며, 이는 매우 의미 있는 결과"라고 덧붙였습니다. 골수이형성증후군(MDS)은 골수에서 건강한 혈액 세포를 충분히 생성하지 못하고 대신 미성숙 세포인 '블라스트'를 과도하게 생성하는 일련의 질환을 의미합니다. 이로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 수치가 낮아질 수 있으며, 일부 환자의 경우 급성 골수성 백혈병으로 진행되기도 합니다. 빈혈, 즉 적혈구 부족은 MDS의 가장 흔한 증상이며, 따라서 이 질환을 위한 신약 개발의 주요 표적이 되는 경우가 많습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 이번 연구 결과는 적혈구 생성을 촉진하는 약물로 통칭되는 에리트로포이에틴 자극제(ESA)와 같은 기존 약물보다 초기 MDS 치료에서 새로운 약물이 우수함을 입증한 첫 사례입니다. 가르시아-마네로 교수는 ASCO 성명을 통해 "루스파터셉트는 치료 환경을 변화시켜 환자들이 ESA 대신 이 약물을 먼저 사용할 수 있게 할 가능성이 있다"며 "환자들은 병원 방문 횟수와 수혈 빈도를 줄일 수 있을 것"이라고 말했습니다. 루스파터셉트와 에포겐 모두 부작용이 보고되었으나, 치료 관련 이상 반응을 보고한 환자의 비율은 루스파터셉트 그룹에서 더 높았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 약물을 복용한 연구 참여자 4명은 임상시험 기간 중 백혈병으로 진행되었으나, 에포겐 투여군에서는 5명이었습니다. 양 그룹 모두에서 약 18%의 참여자가 사망했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅이 미국에서 Reblozyl이라는 상품명으로 판매하는 루스파터셉트의 적응증 확대는 이 제약사에 상당한 도움이 될 수 있습니다. 이 제약사는 1분기 미국에서 해당 약물로 1억 5,800만 달러의 매출을 기록했으며, 루스파터셉트는 지중해 빈혈을 앓는 성인의 빈혈 치료제로도 승인받았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 2030년까지 전 세계 매출이 연간 40억 달러를 초과할 것으로 예상하고 있습니다. 다른 회사들도 MDS 치료를 위한 신약 개발에 힘쓰고 있습니다. 캘리포니아에 본사를 둔 생명공학 기업 Geron은 지난 1월, 기존 치료 경험이 있는 저위험 MDS 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험의 성공을 발표했습니다. Geron의 약물과 위약을 비교한 해당 연구의 전체 데이터도 ASCO에서 발표될 예정입니다. 루스파터셉트와 이메텔스탯(imetelstat)은 ESA와 작용 방식이 다르기 때문에, 가르시아-마네로 교수는 이 약물들을 함께 사용할 수 있는지 시험할 기회가 있다고 보고 있습니다. 그는 인터뷰에서 "이러한 연구들이 잠재적인 복합 약물 조합의 문을 열어줄 것"이라며 "이 화합물들 간에 부가적이거나 심지어 상승적인 작용이 있을 수 있다"고 전망했습니다.