Apellis, 연구 실패 후 ALS 치료제 개발 중단

BIIB, 루게릭병 치료제 개발 난항…환자들 또 한번 실망 미국 바이오 제약 기업 Apellis Pharmaceuticals가 루게릭병(근위축성 측삭 경화증, ALS) 치료제 개발에 실패하며 환자들에게 또 다른 실망감을 안겨줬습니다. 이번 임상 실패가 Apellis 주가에 미치는 영향은 크지 않을 것으로 예상되지만, 희망을 걸었던 환자들과 가족들에게는 큰 좌절입니다. 루게릭병은 뇌와 척수의 신경세포를 공격해 근육 통제력을 점차 잃게 만들고, 결국 호흡 능력까지 빼앗는 치명적인 질환입니다. 진단 후 평균 생존 기간은 3년에 불과합니다. 2017년 기준으로 60개 이상의 후보 물질이 루게릭병 치료를 위해 연구되었지만, 안타깝게도 대부분 실패로 돌아섰습니다. 최근 몇 년간 Biogen, Cytokinetics, Alexion Pharmaceuticals, Biohaven Pharmaceuticals 등 여러 제약사들이 루게릭병 임상 실패 소식을 전했으며, 불과 이틀 전에는 Wave Life Sciences도 명단에 이름을 올렸습니다. 환자들의 지속적인 호소에 힘입어 미국 식품의약국(FDA)과 국립보건원(NIH)은 지난해 루게릭병 및 기타 희귀 뇌 질환에 초점을 맞춘 이니셔티브를 시작했습니다. FDA는 또한 치료제 개발에 적극적인 모습을 보이며, 지난해 9월에는 Amylyx Pharmaceuticals의 루게릭병 치료제를, 올해 4월에는 특정 유전적 변이를 가진 소수의 루게릭병 환자를 위한 Biogen의 약물을 승인했습니다. 하지만 현재 승인된 약물 중 어느 것도 루게릭병을 역전시키거나 완치할 수는 없습니다. 환자들의 질병 진행을 늦추고 생존 기간을 연장하는 데 도움을 주는 것이 최선입니다. Amylyx의 Relyvrio가 승인되기 전까지는 루게릭병 진행을 늦추는 약물이 단 두 개뿐이었습니다. 1995년 FDA 승인을 받은 Rilutek과 2017년 시장에 출시된 Mitsubishi Tanabe Pharma의 Radicava가 그것입니다. Apellis가 개발 중이던 약물은 선천 면역 체계의 일부로, 과도하게 반응하여 건강한 세포와 조직을 실수로 공격할 수 있는 ‘보체 연쇄 반응(complement cascade)’을 조절하도록 설계되었습니다. Apellis와 파트너사인 Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)은 현재 이 약물을 혈액학, 신장학, 신경학 분야의 다른 질환에도 적용하기 위한 연구를 진행하고 있습니다. Apellis는 이미 이 약물을 다른 형태로 개발하여 시력 손실을 유발하는 흔한 안과 질환인 ‘건성 황반변성(geographic atrophy)’ 치료제로 승인받았습니다. 이 용도로는 Syfovre라는 브랜드명으로 주사제로 판매되고 있습니다. 또한 희귀 혈액 질환 치료제로도 판매되고 있으며, 이 경우 Empaveli라는 이름으로 판매됩니다.