Sanofi, 희귀 질환인 폼페병 치료제 개발사 Maze와 1억 5천만 달러 규모 계약 체결

SNY, 사노피와 46억 달러 규모 계약 체결… 폼페병 치료제 개발 가속화 미국 바이오텍 기업 Maze Therapeutics(이하 Maze)가 프랑스 제약사 사노피(Sanofi)와 46억 달러(약 6조 2천억원) 규모의 계약을 체결하며 폼페병 치료제 개발에 속도를 낸다. 이번 계약으로 사노피는 Maze의 폼페병 치료제 후보물질 MZE001에 대한 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보하게 된다. Maze는 Third Rock Ventures, Arch Venture Partners, Matrix Capital Management 등 유수의 투자사로부터 자금을 지원받는 유망 스타트업이다. 지난 2월, Maze는 MZE001의 임상 1상 결과를 발표하며 폼페병 환자의 근육 조직에 축적되는 글리코겐 수치를 감소시키는 효과를 입증했다. 폼페병은 유전성 대사 질환으로, 전 세계적으로 약 5천 명에서 1만 명에게 영향을 미친다. 주로 소아기에 진단되지만, 성인에게도 발병할 수 있다. 이 질환은 글리코겐을 포도당으로 분해하는 효소의 청사진을 담고 있는 GAA 유전자 변이로 인해 발생한다. 현재 폼페병의 표준 치료법은 사노피의 Lumizyme 및 Nexviazyme과 같은 효소 대체 요법이다. 이 치료법들은 부족한 효소를 인공적으로 주입하여 질병 진행을 늦추고 생명을 구할 수도 있지만, 효과가 점차 감소하고 모든 증상을 완화하지는 못하는 한계가 있다. MZE001은 글리코겐 생성에 관여하는 GYS1 효소를 차단하여 글리코겐 생성을 억제하는 방식으로 작용한다. GYS1 활성을 낮춤으로써 Maze는 근육에 축적되는 글리코겐의 양을 줄이는 것을 목표로 한다. 사노피와의 계약에는 GYS1 표적 관련 프로그램 및 지적 재산권에 대한 독점적 권리도 포함된다. Maze는 특정 개발, 상업화 및 규제 마일스톤 달성 시 최대 6억 달러를 추가로 받을 수 있다. Maze의 CEO인 Jason Coloma는 "사노피는 이 분야에서 깊은 경험을 가진 선도적인 글로벌 헬스케어 기업으로, MZE001을 환자에게 전달하는 데 이상적인 파트너"라고 밝혔다. Maze의 최고 의료 책임자인 Harold Bernstein은 사노피로부터 받은 자금이 더 흔한 질병을 표적으로 하는 Maze의 다른 신약 후보물질 개발에 사용될 것이라고 전했다. 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에 본사를 둔 Maze는 만성 신장 질환에 대한 두 가지 연구 프로그램을 개발 중이다. 하나는 APOL1 유전자 변이를 표적으로 하며 2023년 말 임상 시험 시작을 목표로 하고 있으며, 다른 하나는 비공개 표적을 대상으로 2024년 중반 인간 대상 연구에 착수할 예정이다. Bernstein은 "계약이 성사되면 2025년까지 자금 지원이 가능할 것으로 예상되며, 강력한 주주 기반을 바탕으로 다양한 외부 시장 상황을 헤쳐나갈 수 있을 만큼 충분한 자금을 확보하고 있다"고 덧붙였다. 사노피는 지난 한 해 동안 신약 파이프라인 강화를 위해 여러 건의 인수 및 파트너십을 발표했다. 지난 3월에는 Provention Bio의 제1형 당뇨병 치료제를 29억 달러에 인수했으며, 이전인 9월에는 유전자 편집 기업 Scribe Therapeutics와 연구 협력을 발표했다. 다른 제약사들도 폼페병 치료를 위한 새로운 접근 방식을 시도했지만 좌절을 겪기도 했다. Astellas Pharma의 유전자 치료제는 안전 문제로 인해 임상 시험이 잠시 중단되었으나 10월에 재개되었다. 또한 미국 규제 당국은 중국 내 시설 검사 지연으로 인해 Amicus Therapeutics의 치료제 검토를 연기하기도 했다.