Ipsen, 13억 달러 인수 거래로 확보한 골 질환 치료제에 대해 FDA 자문위원회 지지 확보

Ipsen의 희귀질환 치료제 후보물질 '팔로바로텐(palovarotene)'이 미국 식품의약국(FDA)의 승인 문턱을 넘기까지 험난한 여정을 이어가고 있습니다. 이 약물은 여러 해 동안 임상 개발 과정을 거치며 소유권이 여러 차례 바뀌는 우여곡절을 겪었습니다. 팔로바로텐은 본래 Roche에서 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 치료제로 개발을 시작했으나, 임상 시험에서 실패했습니다. 이후 2014년 캐나다의 생명공학 기업 Clementia Pharmaceuticals가 이 약물을 도입하면서 섬유성 골형성 이상증(FOP) 치료제로서의 가능성을 모색하게 되었습니다. Clementia는 뼈 형성에 미치는 팔로바로텐의 효과를 연구하며 상당한 진전을 이루었고, 이러한 성과를 바탕으로 Ipsen은 2019년 Clementia를 $1.3 billion에 인수하며 희귀질환 사업 강화에 나섰습니다. 하지만 팔로바로텐의 FDA 승인 과정은 순탄치 않았습니다. 임상 시험에서 엇갈린 결과가 나타났고, FDA에 여러 차례 제출되었습니다. FDA는 지난해 12월 추가 데이터 제출을 요구하며 승인을 거절했고, 이에 Ipsen은 올해 3월 새로운 신청서를 제출하며 결과에 대한 추가 분석을 덧붙였습니다. 이러한 노력에도 불구하고 FDA는 여전히 일부 우려를 표명했습니다. 관련 문서에 따르면, 임상 시험 결과 팔로바로텐 복용 환자들이 위약 투여 환자들에 비해 비정상적인 뼈 성장을 동반하는 염증성 '악화(flare-ups)'를 경험할 가능성이 더 높은 것으로 나타났습니다. 또한, FDA 직원 검토진은 약물의 효능에 대해서도 의문을 제기했습니다. 이러한 우려에도 불구하고, FDA 자문위원회 패널 대다수는 팔로바로텐에 대한 지지 의사를 표명했습니다. FDA가 자문위원회의 권고를 항상 따르는 것은 아니지만, 일반적으로는 이를 존중하는 경향이 있습니다. 팔로바로텐에 대한 FDA의 최종 결정은 8월 16일로 예정되어 있습니다. 현재 이 약물은 캐나다와 아랍에미리트에서는 'Sohonos'라는 이름으로 판매되며 사용 가능합니다.