FDA 자문위원회, Eisai 및 Biogen의 알츠하이머 치료제에 대한 정식 승인 지지

알츠하이머 치료제 Leqembi, FDA 정식 승인 청신호 독립 자문위원단, 임상시험 데이터 기반 효능 만장일치 인정… 7월 초 결정 전망 미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머 치료제 Leqembi(성분명 lecanemab)에 대한 정식 승인 결정을 내릴 가능성이 높아지고 있습니다. 최근 독립적인 전문가 자문위원단이 Leqembi의 임상시험 데이터를 검토한 결과, 약물의 효능을 만장일치로 인정하면서 FDA의 결정에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 지난 금요일 열린 회의에서 전문가 자문위원단은 6대0의 압도적인 찬성으로 최근 수집된 임상시험 데이터가 Leqembi가 알츠하이머 환자에게 실제로 이익을 제공한다는 것을 확인했다고 밝혔습니다. FDA는 올해 초 Leqembi에 부여했던 조건부 승인을 정식 승인으로 전환할지 여부를 검토 중이며, 자문위원단의 이번 결정은 이러한 전환을 더욱 촉진할 것으로 보입니다. FDA는 자문위원단의 권고를 반드시 따라야 하는 것은 아니지만, 일반적으로는 이를 존중하는 경향이 있습니다. FDA는 오는 7월 6일까지 Leqembi의 라벨 확장에 대한 최종 결정을 내릴 예정입니다. 만약 Leqembi가 정식 승인을 받게 된다면, 더 많은 환자들이 이 약물과 유사한 알츠하이머 치료제를 사용할 수 있게 될 전망입니다. 현재 해당 약물들의 주요 보험 적용 대상인 메디케어는 접근을 엄격하게 제한하는 정책을 시행하고 있습니다. 하지만 Leqembi가 정식 승인을 받을 경우, 메디케어는 보험 적용 규칙을 완화할 것이라고 이미 신호를 보낸 바 있습니다. 월스트리트 분석가들은 Leqembi가 보험 적용 확대에 힘입어 개발사인 Eisai와 Biogen의 블록버스터 제품으로 자리매김할 것으로 예상하고 있습니다. RBC Capital Markets의 분석팀은 Leqembi가 최종적으로 연간 100억 달러의 매출을 기록할 것으로 전망하기도 했습니다. Leqembi의 조건부 승인은 850명의 환자를 대상으로 한 연구 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 이 연구는 FDA 직원들에게 Leqembi가 알츠하이머 환자에게 어느 정도의 이익을 제공할 가능성이 있다는 확신을 심어주었습니다. 이러한 결과를 확인하기 위해 Eisai와 Biogen은 약 1,800명의 환자를 대상으로 더 큰 규모의 임상시험을 진행했으며, 그 결과는 지난해 9월 발표되었습니다. 이 임상시험은 주요 목표를 달성했습니다. Leqembi 투여군은 위약군에 비해 인지 및 신체 기능 평가 척도상 질병 진행 속도가 27% 더 느린 것으로 나타났습니다. 또한, 알츠하이머 환자를 위한 다른 잘 알려진 검사에서도 Leqembi의 효능을 뒷받침하는 긍정적인 데이터가 확인되었습니다. 이러한 결과가 발표된 이후, 알츠하이머 치료 분야 의사들 사이에서는 Leqembi와 같은 치료제가 환자들에게 미칠 영향에 대한 논쟁이 이어져 왔습니다. 일부는 이 약물을 실패로 얼룩진 연구 분야에서 중요한 승리로 여기는 반면, 다른 일부는 기껏해야 미미한 이익만을 제공한다고 주장합니다. FDA 직원들은 Leqembi에 대해 더 긍정적인 시각을 가지고 있는 것으로 보입니다. FDA 의약품 평가 및 연구 센터 신경과학실의 테레사 부라키오(Teresa Buracchio) 임시 국장에 따르면, FDA 직원들의 평가는 "제시된 결과와 전반적으로 일치한다"고 합니다. 또한, 대규모 연구에서 데이터를 수집하고 분석한 방식이 "환자에게 의미 있는 알츠하이머병의 증상과 영향을 포착한다"고 덧붙였습니다. 부라키오 국장은 "FDA는 Leqembi와 위약 간의 변화가 임상적으로 얼마나 의미 있는지에 대한 많은 공개적 논의가 있다는 것을 인지하고 있습니다"라며, "FDA는 해당 연구 결과가 임상적으로 의미 있다고 간주한다는 점을 분명히 밝히고 싶습니다"라고 말했습니다. 자문위원단 역시 이에 동의했습니다. 회의 의장이자 Banner Alzheimer's Institute의 최고 과학 책임자인 로버트 알렉산더(Robert Alexander)는 "저는 이 연구가 임상적 이익을 명확하게 입증했다고 생각합니다"라고 말했습니다. 연구 치료군 환자의 5분의 1은 Leqembi와 같은 알츠하이머 치료제의 알려진 부작용인 뇌 부종이나 미세한 뇌출혈을 유발할 수 있는 'ARIA(Amyloid-Related Imaging Abnormalities)'를 경험했습니다. 위약군의 경우 9%의 소수만이 ARIA를 경험했습니다. 연구의 연장 부분에서는 세 명의 환자가 사망했습니다. 이 기간 동안 모든 참가자는 Leqembi를 투여받을 수 있었습니다. 사망자 중 두 명은 뇌출혈을 경험했으며, 세 번째 환자의 경우 연구진은 "가능한 뇌혈관 사고"와 심각한 ARIA를 기록했습니다. FDA는 Leqembi가 사망에 어떤 역할을 했는지 아직 불확실하다고 밝혔지만, 검토관들은 약물과의 연관성을 배제하지 않았습니다. 금요일 회의에서 안전성은 주요 쟁점이었습니다. 자문위원들은 Leqembi의 부작용이 혈액 희석제를 복용 중이거나 알츠하이머병 및 ARIA 발병 위험이 높은 특정 유전자를 가진 환자 등 특정 그룹에 불균형적으로 영향을 미칠 수 있는지에 대한 명확성을 구했습니다. FDA 자체도 동반 약물이나 알츠하이머 환자에게 흔한 질환인 '뇌 아밀로이드 혈관병증(cerebral amyloid angiopathy)'과 같은 요인이 Leqembi 투여 환자에게 안전 위험을 초래하는지 여부에 대해 의문을 제기해 왔습니다. 그럼에도 불구하고 FDA는 ARIA 모니터링의 필요성, 특히 유전적으로 취약한 환자에 대한 경고를 이미 포함하고 있는 Leqembi의 기존 안전 지침에 중대한 변경을 가할 것으로 보이지는 않습니다. 뇌 아밀로이드 혈관병증에 대한 질문에 부라키오 국장은 FDA가 현재 이를 이론적인 위험으로 간주한다고 답했습니다. 그녀는 "약물 사용으로 인한 위험이 치료적 이익을 명백히 능가할 때 금기 사항이 적절하며, 알려진 위험에 대해서만 사용해야 합니다"라며, "따라서 이 경우, 우리가 이것을 좀 더 이해할 때까지 경고가 적절하다고 생각합니다"라고 말했습니다. 자문위원단은 뇌 아밀로이드 혈관병증이 모니터링할 가치가 있다는 데 동의했지만, 진단의 어려움을 언급하기도 했습니다. 적어도 한 전문가는 이 질환과 관련된 염증이 있는 환자에게 Leqembi나 이와 유사한 약물을 사용하고 싶지 않다고 밝혔습니다. 분석가들은 회의의 전반적인 분위기가 Leqembi에 대해 지지적이었다고 평가했습니다. Mizuho Securities의 살림 시드(Salim Syed)는 전문가들의 명확한 질문이 "상당히 무해했다"고 말했으며, Jefferies의 마이클 예(Michael Yee)는 "주요 놀라움은 없었다"고 평가했습니다. 예는 금요일 오후 위원회의 공식 투표에 앞서 고객들에게 보낸 메모에서 "패널리스트들이 데이터를 세밀하게 분석하지 않고 있으며, 라벨 제한에 대한 실질적인 우려는 보이지 않는다"고 썼습니다. 투표에 참여한 여섯 명의 위원 모두 Leqembi에 대한 대규모 연구 결과가 알츠하이머 환자 치료에 대한 그 사용을 검증했다고 결론지었습니다. 회의에는 공개 청문회도 포함되었습니다. 21명의 발언자 중 약 3분의 2가 Leqembi의 정식 승인을 지지했습니다. 증언에 나선 환자와 보호자들은 이 약물이 질병을 안정시키는 데 도움이 되었거나 도움이 될 것이라고 느끼며, 귀중한 희망의 원천이 되었다고 말했습니다. 투표 위원이자 위원회의 환자 대표인 콜렛 존스턴(Colette Johnston)은 "10년 전 아버지의 주 보호자였을 때로 돌아가야 합니다. 위험이 있고 상당한 우려 사항이 있지만, 이 옵션을 얻기 위해 얼마를 지불했을지 말로 표현할 수 없습니다"라고 말했습니다.