FDA, Eisai의 Leqembi 완전 승인, 알츠하이머 치료제 광범위한 사용 문 열어

FDA, 알츠하이머 치료제 Leqembi 최종 승인… 보험 적용 확대 기대 미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머병 치료제 Leqembi에 대한 최종 승인을 내리면서, 해당 치료제 및 유사 약물의 사용이 크게 늘어날 전망입니다. 특히, 보험사인 메디케어의 보장 범위 확대가 예상됩니다. Eisai와 Biogen이 공동 개발한 Leqembi는 올해 초 조건부 승인을 받은 바 있습니다. 당시 FDA는 약 850명을 대상으로 진행된 임상시험 결과를 바탕으로, 알츠하이머병의 근본 원인으로 지목되는 단백질을 현저히 감소시키는 효과를 확인하고 환자들에게 일정 수준의 이익을 제공할 가능성이 높다고 판단했습니다. 하지만 보험사들의 입장은 달랐습니다. 미국 내 알츠하이머 환자 대다수를 대상으로 하는 정부 프로그램인 메디케어는 조건부 승인을 받은 알츠하이머 치료제, 특히 '아밀로이드 베타'라는 특정 단백질을 표적으로 하는 약물에 대한 접근을 엄격히 제한하는 정책을 유지해왔습니다. 이러한 메디케어의 정책은 Leqembi와 Eisai 및 Biogen의 이전 약물인 Aduhelm의 사용을 위축시켰습니다. 메디케어는 해당 약물들을 처방받기 위해 환자들이 무작위 임상시험에 참여하도록 요구했기 때문입니다. 이러한 제약으로 인해 한때 월스트리트에서 블록버스터급 제품으로 기대를 모았던 Aduhelm은 출시 첫해에 불과 수백만 달러의 매출만을 기록하는 데 그쳤습니다. 이제 Leqembi는 FDA의 최종 승인을 통해 수십억 달러 규모의 알츠하이머 치료제 시장에서 다시 한번 기회를 잡게 되었습니다. 이번 최종 승인은 더 많은 환자를 대상으로 진행된 최신 임상시험 결과에 근거합니다. 해당 시험에서 Leqembi 투여군은 위약 투여군에 비해 인지 및 기능 저하 속도가 27% 더 느린 것으로 나타났습니다. FDA 신경계 질환 약물 검토 부서의 테레사 부라키오 임시 국장은 성명을 통해 "오늘의 결정은 알츠하이머병의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하는 약물이 이 파괴적인 질병에서 임상적 이익을 보여주었다는 첫 번째 검증"이라며, "이 확증 연구는 알츠하이머병 환자에게 안전하고 효과적인 치료법임을 확인시켜 주었다"고 밝혔습니다. 메디케어는 최종 승인을 받은 아밀로이드 표적 알츠하이머 치료제에 대해 더 폭넓은 접근을 제공할 것이라고 밝혔지만, 일부 제한은 유지될 것으로 보입니다. 특히, 보험 적용은 환자와 의사가 실제 치료 효과에 대한 데이터를 수집하는 등록 사업(registry)에 참여하는 것에 따라 달라질 수 있습니다. 일부 알츠하이머 관련 단체와 전문가들은 이러한 등록 사업 참여 요구가 과도한 부담이 될 수 있다고 비판해왔습니다. 하지만 메디케어는 지난달 해당 등록 사업이 무료이며 사용하기 쉽다고 강조했습니다. Baird의 애널리스트 브라이언 스코니는 이러한 움직임이 Leqembi의 시장 침투에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상했습니다. 그는 고객들에게 보낸 최근 보고서에서 "등록 사업은 알츠하이머병을 치료하는 의사들이 환자에게 Leqembi를 처방하는 데 있어 최소한의 장벽이며, 약물의 단기적인 성공 가능성을 긍정적으로 반영한다"고 언급했습니다. RBC Capital Markets의 애널리스트들은 현재 연간 $26,500에 가격이 책정된 Leqembi가 최고 $100억 달러의 연간 매출을 기록할 수 있다고 예측했습니다. Eisai는 2023 회계연도 말까지 미국 내에서 최소 1만 명의 환자가 Leqembi를 사용할 것으로 예상하고 있습니다. 그러나 매출 증가 속도는 Eisai와 Biogen이 특정 과제를 해결하는 능력에 달려 있습니다. 미국 내 알츠하이머 환자는 약 600만 명으로 추정됩니다. 이 중 일부만이 Leqembi를 처방받더라도, 2주에 한 번씩 1시간 동안 정맥 주사로 투여되는 이 약물의 대량 투여는 알츠하이머 치료 센터에 부담을 줄 수 있습니다. 또한, Leqembi 치료는 상당한 검사가 필요합니다. 약물 처방 자격을 얻으려면 환자는 질병을 유발하는 아밀로이드 베타 양성 반응을 보여야 하며, 경도인지장애 또는 경도 알츠하이머 치매 진단을 받아야 합니다. 치료 전후로 뇌 부종이나 미세 출혈을 유발할 수 있는 'ARIA'라는 알려진 부작용을 스캔하기 위해 최소 몇 차례의 MRI 검사를 받아야 합니다. Leqembi의 최종 승인을 이끈 대규모 연구에서, 약물을 투여받은 참가자의 약 5분의 1이 ARIA를 경험했습니다. 또한, 모든 참가자가 Leqembi를 투여받은 연구의 연장 부분에서는 세 명의 사망자가 발생했습니다. 연구진은 이 중 두 명의 환자에게서 뇌출혈을, 세 번째 환자에게서는 '가능성 있는 뇌혈관 사고'와 심각한 ARIA를 관찰했습니다. Leqembi의 새로운 라벨에는 약물이 가질 수 있는 가장 심각한 경고인 '박스 경고(boxed warning)'가 포함되어 ARIA와 관련된 잠재적 위험을 환자와 의사에게 알리고 있습니다. 이러한 안전 위험은 Leqembi가 환자에게 순이익을 가져다주는지에 대한 의사들 간의 논쟁을 촉발했습니다. 일부는 이를 파괴적인 질병을 늦추는 가장 효과적인 옵션으로 보는 반면, 다른 일부는 기껏해야 미미한 이익만을 제공한다고 믿고 있습니다. 존스 홉킨스 메디신의 기억 및 알츠하이머 치료 센터 소장인 콘스탄틴 리케초스는 Leqembi가 "위약보다 낫지만, 크게 나은 것은 아니다"라고 말했습니다. 리케초스는 올해 초 인터뷰에서 가장 유망한 항아밀로이드 약물조차도 효과의 상한선이 있는 것으로 보인다고 주장했습니다. 그는 이러한 한계와 잠재적인 부작용 때문에 Leqembi와 같은 약물을 처방할 때 "처음에는 확실히 매우 신중할 것"이라고 말했습니다. 비용 또한 처방 의사와 환자에게 우려 사항이 될 수 있습니다. 메디케어는 오리지널 플랜 가입자가 파트 B 공제액을 충족한 후 Leqembi의 메디케어 승인 비용의 20%를 공동 보험료로 지불해야 할 것으로 예상하고 있습니다. 이는 일부 환자에게 수백 또는 수천 달러의 비용 부담을 안겨줄 수 있습니다. 메디케어는 성명에서 환자의 보조 보험 또는 2차 보험 가입 여부, 또는 메디케어 어드밴티지 플랜 가입 여부에 따라 비용이 달라질 수 있다고 언급했습니다. CMS 관리자인 치퀴타 브룩스-라수어는 "FDA의 결정에 따라, [메디케어 및 메디케이드 서비스 센터]는 약물이 어떻게 작용하는지에 대한 이해를 돕기 위한 데이터를 계속 수집하면서 이 약물을 광범위하게 보장할 것"이라고 말했습니다.