FDA, Ipsen 골다공증 치료제 승인...효능에 대한 의문 제기에도 불구하고

로슈(Roche)의 희귀질환 치료제 '소호노스(Sohonos)'가 미국 시장에 첫 발을 내딛었습니다. 이 치료제는 전 세계적으로 약 900명만이 앓고 있는 극희귀 질환인 진행성 골화성 골격근염(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP)에 대한 최초의 치료제로 승인받았습니다. 소호노스의 미국 시장 진출 과정은 순탄치 않았습니다. 원래 로슈는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 치료제로 소호노스를 개발했지만, 임상 시험에서 실패했습니다. 이후 캐나다 바이오테크 기업 클레멘티아 파마슈티컬스(Clementia Pharmaceuticals)가 이 약물을 라이선스하여 2014년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 FOP 치료 개발을 가속화하기 위한 희귀의약품 및 신속심사 대상으로 지정받았습니다. 초기 연구 결과가 긍정적이자, 프랑스 제약사 입센(Ipsen)이 2019년 클레멘티아를 최대 13억 달러에 인수했습니다. 그러나 입센이 진행한 임상 시험에서는 엇갈린 결과가 나왔고, FDA는 2022년 말 소호노스를 거부했습니다. 입센은 기존 연구에 대한 새로운 분석을 바탕으로 지난 3월 재신청이라는 승부수를 던졌습니다. FDA 자문위원회는 지난 6월 소호노스를 지지했지만, FDA 내부 검토진은 약효와 염증 악화 가능성에 대한 의문을 제기하기도 했습니다. 최종 승인은 수요일에 이루어졌으며, 입센은 이와 함께 우선심사 바우처를 받았습니다. 이 바우처는 다른 약물의 심사 절차를 앞당기거나 판매할 수 있으며, 약 1억 달러의 가치를 지닙니다. 다른 국가들의 규제 당국은 소호노스에 대해 엇갈린 입장을 보였습니다. 캐나다는 2022년 초 소호노스를 승인했으며, 아랍에미리트에서도 조건부 승인을 받았습니다. 하지만 유럽연합 집행위원회(European Commission)는 지난달 승인을 보류했습니다. FOP는 매우 희귀한 질환이지만, 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals) 역시 3상 임상 시험 중인 경쟁 치료제를 개발하고 있어 업계의 관심을 받고 있습니다. 입센은 클레멘티아 인수를 통해 확보한 또 다른 2상 임상 단계의 치료제도 보유하고 있습니다.