Sarepta, 주목받는 유전자 치료제 출시 조기 공개

화이자(PFE)의 뒤센근이영양증 유전자 치료제 'Elevidys'가 첫 환자 투여를 시작하며 시장의 기대를 높이고 있습니다. 일부 분석가들은 이러한 초기 움직임에 놀라움을 표하며, 단기 매출 전망을 상향 조정하고 있습니다. 미국 규제 당국은 현재까지 8가지 유전 질환 치료용 유전자 치료제를 승인했으며, 이 중 대다수는 2022년 이후에 나왔습니다. 이러한 추세는 향후 더욱 가속화될 것으로 예상됩니다. 하지만 복잡하고 고가인 유전자 치료제의 판매는 여전히 도전 과제로 남아 있습니다. 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 'Zolgensma'가 일부 성공을 거두긴 했지만, 이는 예외적인 경우입니다. 수십억 원에 달하는 가격을 두고 보험사들과의 협상이 지연되면서 신약 출시 초기에는 판매가 더디게 진행되는 경향이 있습니다. 일부 치료제는 환자의 세포를 채취해 실험실에서 변형하는 과정을 거치는데, 이 과정만 수 주에서 수개월이 소요되기도 합니다. 단순 주입 방식으로 투여되는 치료제조차도 시장 안착에 시간이 걸립니다. CSL과 UniQure의 혈우병 유전자 치료제 'Hemgenix'의 경우, 미국 내 첫 상업 환자 투여까지 6개월 이상이 소요되었습니다. Sarepta의 Elevidys 역시 자체적인 난관에 직면해 있습니다. 현재까지의 임상 시험에서 뒤센근이영양증 환자의 기능 개선 효과를 명확히 입증하지 못했습니다. 또한, 치료 효과를 약화시킬 수 있는 항체 보유 여부를 환자별로 선별해야 하며, 치료 후에도 수년간의 모니터링이 필요합니다. 현재 치료 가능한 연령 범위는 2년으로 제한되어 있습니다. Sarepta의 CEO Doug Ingram은 첫 환자가 6세 생일 전날 치료를 받았는데, 이를 위해 "엄청난 노력이 필요했다"고 언급했습니다. 현재 진행 중인 Sarepta의 임상 시험 결과도 Elevidys의 미래에 중요한 변수가 될 전망입니다. 미국 식품의약국(FDA)은 해당 연구가 성공할 경우 Elevidys의 연령 제한을 완화할 것이라고 밝혔지만, 실패 시에는 시장에서 퇴출될 수도 있습니다. 이러한 불확실성 속에서도 화이자는 유사한 유전자 치료제의 3상 임상 시험 결과를 올해 말에 발표할 예정이어서, Elevidys의 시장 점유율을 빠르게 잠식할 가능성도 있습니다. 이러한 여러 요인으로 인해 Sarepta는 Elevidys 출시 초기 단계의 매출 전망을 제시하는 데 신중한 입장을 보여왔습니다. 대신, 50개 이상의 치료 센터가 활성화되고, 추가적인 환자 투여가 임박했으며, 치료제에 대한 "강력한 수요"가 있다는 긍정적인 신호를 강조했습니다. Sarepta의 한 관계자는 "초기 단계에서는 투여가 본격적으로 시작되기까지 시간이 걸릴 것으로 예상하지만, 결국에는 우리가 확신하는 성장세를 보일 것"이라고 말했습니다. 이미 첫 환자 투여가 시작된 것은 일부 월스트리트 분석가들에게 놀라움을 안겨주었습니다. Leerink Partners의 Joseph Schwartz는 2023 회계연도 매출 전망치를 기존 1억 1,000만 달러에서 1억 2,200만 달러로 상향 조정했습니다. RBC의 Abrahams는 2023년 매출을 1억 1,400만 달러로, 최고 매출은 연간 40억 달러 이상으로 전망하고 있습니다. Abrahams는 "초기 출시가 보험사의 처리 과정, 치료 센터, 제조 능력에 의해 제한될 것으로 예상하지만, 초기 데이터는 시스템이 우리와 월스트리트가 예상했던 것보다 더 빠르게 움직일 잠재력을 시사한다"고 덧붙였습니다. 목요일 거래에서 Sarepta의 주가는 약 3% 상승한 주당 약 108달러를 기록했습니다.