Bristol Myers의 신경과학 연구 책임자가 거대 제약사의 뇌 질환 약물 복귀를 설명합니다

브리스톨 마이어스 스큅, 신경과학 분야 재정비…알츠하이머·ALS 신약 개발 박차 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)이 신경과학 분야에 대한 투자를 확대하며 알츠하이머병, 근위축성 측삭 경화증(ALS) 등 난치성 뇌 질환 치료제 개발에 다시 한번 집중하고 있다. 켄 로즈(Ken Rhodes) BMY 신경과학 연구 부사장은 최근 인터뷰를 통해 이 같은 회사의 전략적 방향과 미래 전망을 밝혔다. 지난 10년간 BMY를 포함한 다수의 대형 제약사들은 뇌 질환 신약 개발을 최우선 과제로 삼지 않았다. 뇌와 중추신경계의 복잡한 생물학적 특성으로 인해 과거 유망했던 신약 후보 물질들이 번번이 실패하면서, 제약사들은 암, 면역 체계, 희귀 질환 등 다른 연구 분야로 눈을 돌렸다. 하지만 최근 몇 년간 과학 기술의 획기적인 발전은 신경과학 분야에 대한 제약사들의 관심을 다시 불러일으켰다. BMY 역시 프로테나(Prothena)와 에보텍(Evotec) 등 바이오테크 기업으로부터 실험 신약을 도입하며 신경과학 분야에 대한 투자를 재개했다. 지난달 열린 연구개발 행사에서 BMY는 신경과학을 핵심 치료 영역으로 '재정립'하겠다는 의지를 공식적으로 밝혔다. BMY의 신경과학 연구 부사장인 켄 로즈는 신경과학 분야로의 재진입과 뇌 질환 신약 개발의 미래에 대해 다음과 같이 설명했다. "중추신경계 질환의 유병률이 증가하고 있으며, 이는 환자, 간병인, 가족, 그리고 의료 시스템에 막대한 부담을 주는 심각한 질병입니다. 신경퇴행성 질환과 같은 파괴적인 질병에 맞서 싸우고자 하는 열망은 BMY 조직의 DNA에 깊이 뿌리내리고 있습니다." 로즈 부사장은 BMY가 이미 수년간 신경과학 분야에 투자해 왔으며, 다발성 경화증 치료제 '제포지아(Zeposia)' 외에도 현재 4개의 신경과학 분야 프로그램이 임상 2상 진입을 앞두고 있다고 밝혔다. 이 중에는 알츠하이머병, ALS 치료제 후보 물질도 포함되어 있다. 그는 "제포지아와 새롭게 부상하는 파이프라인을 통해 강력한 신경과학 파이프라인의 기반을 마련했으며, 이를 더욱 확장해 나갈 것"이라고 덧붙였다. BMY는 내부 연구팀뿐만 아니라 에보텍, 인사이트로(Insitro) 등 협력사, 학계, 그리고 광범위한 바이오테크 생태계와의 협력을 통해 신경과학 분야의 연구를 진행하고 있다. 알츠하이머병과 ALS 분야에 대한 BMY의 투자 동기에 대해 로즈 부사장은 "BMY 연구 책임자인 로버트 플렝게(Robert Plenge)가 연구 및 분석가의 날 행사에서 제시한 전략에 기반한다"고 설명했다. 이 전략은 인과 관계를 규명하는 인간 생물학에 초점을 맞추고, 질병을 유발하는 메커니즘에 맞는 치료법을 선택하며, 임상 활동에 대한 조기 결정을 내릴 수 있는 경로를 확보하는 것을 목표로 한다. 그는 "지난 5년, 특히 10년 동안 신경퇴행성 질환 신약 개발 분야는 극적으로 변화했다"며, "알츠하이머병, 유전성 ALS, 다발성 경화증, 헌팅턴병 등 신경퇴행성 질환의 유전적 요인에 대한 이해가 깊어졌고, 이는 치료적 개입을 위한 명확한 기회를 제공한다"고 강조했다. 특히, 로즈 부사장은 바이오마커의 중요성을 역설했다. 그는 "최근 알츠하이머병 분야의 성공은 신경퇴행성 질환에 대한 바이오마커 중심의 개발 전략을 가능하게 한 업계와 학계의 막대한 투자 덕분"이라고 말했다. 특히 영상 기술과 혈액, 뇌척수액 바이오마커, PET 영상 등을 통해 환자의 질병 진행 상황을 추적하고 치료제의 효과를 모니터링할 수 있게 된 점을 높이 평가했다. BMY가 임상 2상 진입을 앞둔 알츠하이머병 프로그램은 타우 단백질의 미세소관 결합 도메인을 표적으로 하는 단일클론항체 치료제다. 로즈 부사장은 "타우 병리의 진행이 알츠하이머병 환자의 임상적 진행과 가장 밀접하게 연관되어 있음이 영상 기술 덕분에 명확해졌다"며, "타우 생물학 및 아밀로이드 생물학에 대한 다양한 바이오마커를 임상 개발 프로그램에 통합하여 약물의 효과를 면밀히 평가할 것"이라고 밝혔다. 향후 BMY의 사업 개발 활동에 대한 질문에 로즈 부사장은 "질병의 시작과 진행에 중요한 인과 관계를 가진 메커니즘을 표적으로 하는 프로그램이라면 언제든지 논의할 의향이 있다"며, "알츠하이머병, ALS와 같은 신경퇴행성 질환, 신경근육 질환, 신경염증 질환 분야에서 질병을 변형시키는 치료제 개발에 집중하는 전략에 부합하는 고품질의 기회를 지속적으로 평가할 것"이라고 답했다. ALS 프로그램에 대해서는 "바이오마커의 가치가 매우 크다는 점에서 알츠하이머병에서 얻은 교훈이 유용하게 적용될 수 있다"며, "신경섬유 경량 사슬(neurofilament light chain) 바이오마커는 중추신경계의 축삭 퇴행을 나타내는 지표로, ALS 치료제 개발에 필수적"이라고 설명했다. 또한, 이 프로그램은 단백질 접힘 불량으로 인한 세포 스트레스를 완화하고 정상적인 세포 기능을 회복시키는 데 초점을 맞추고 있다고 덧붙였다.