J&J, MeiraGTx의 안과 유전자 치료제에 더 큰 베팅

BIIB, 안과 유전자 치료제 파이프라인 강화 위해 MeiraGTx와 1억 3천만 달러 규모 계약 체결 바이오젠(BIIB)이 내년 임상 3상 결과 발표를 앞두고 안과 유전자 치료제 분야의 파이프라인을 강화하기 위해 MeiraGTx와 1억 3천만 달러 규모의 계약을 체결했습니다. 이번 계약을 통해 바이오젠은 기존에 보유하지 않았던 권리에 대한 선지급금 및 단기 현금 지급을 진행합니다. J&J와 MeiraGTx는 2019년부터 안과 관련 유전자 치료제 개발을 위해 협력해 왔습니다. 이 협력을 통해 현재 세 가지 프로젝트가 임상 개발 단계에 있으며, 이 중 가장 진척이 빠른 'bota-vec'은 희귀 유전 질환인 X-연관 망막색소변성증(X-linked retinitis pigmentosa)에 대한 후기 임상 시험이 진행 중입니다. 이번 계약은 J&J가 유전성 안과 질환에 대한 유전자 치료제 개발에 집중하는 전략을 보여줍니다. J&J는 이미 로슈(Roche)의 Luxturna와 같은 승인된 제품을 보유하고 있으며, 비상장사인 Hemera Biosciences와도 협력하여 노인성 황반변성(geographic atrophy) 치료제 개발을 진행하고 있습니다. 안과 유전자 치료제 분야에는 J&J 외에도 노바티스(Novartis), 로슈(Roche), 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals) 등 다수의 제약사들이 투자하고 있습니다. 눈은 다른 신체 부위에 비해 유전자 치료제를 전달하기 용이한 부위이기 때문입니다. 하지만 일부 초기 성공 사례에도 불구하고, 안과 유전자 치료제 연구는 상당한 난관에 직면하기도 했습니다. 예를 들어, 바이오젠은 Nightstar Therapeutics 인수 후 임상 실패를 겪으며 유전자 치료제 전략을 수정해야 했습니다. Applied Genetic Technologies Corp.는 수년간의 어려움 끝에 비상장사로 전환되었으며, 올해 초에는 실망스러운 초기 결과로 인해 Vedere Bio II라는 스타트업이 문을 닫기도 했습니다. bota-vec 연구 결과는 내년에 발표될 것으로 예상됩니다. 한편, MeiraGTx는 현재 바이오테크 섹터의 전반적인 투자 위축으로 자금 조달에 어려움을 겪는 기업들이 늘어나는 상황에서 이번 자금 확보가 중요한 시점에 이루어졌습니다. MeiraGTx는 9월 30일 기준 6,300만 달러의 현금을 보유하고 있었으며, 2023년 1월부터 9월까지 1억 500만 달러를 지출했습니다.