유럽 규제 당국, Biogen 및 CRISPR 약물 승인 추진

유럽 규제 당국이 유전자 편집 치료제 Casgevy에 대한 긍정적인 권고 의견을 제시하며 승인 가능성을 높였습니다. Biogen의 신약 Skyclarys 역시 승인 권고를 받으며 투자자들의 기대를 모으고 있습니다. 유럽 의약품 위원회(CHMP)는 금요일, CRISPR 유전자 편집 기술 기반 치료제인 Casgevy에 대해 긍정적인 의견을 표명했습니다. 이로써 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 개발한 혈액 질환 치료제 Casgevy는 유럽의약품청(EMA)으로부터 몇 달 안에 최종 승인을 받을 것으로 예상됩니다. EMA는 오는 2월 Casgevy에 대한 결정을 내릴 전망입니다. 앞서 영국과 미국 규제 당국도 Casgevy에 대해 승인 결정을 내린 바 있습니다. Casgevy는 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 또는 중증 겸상 적혈구 질환을 앓고 있으며, 줄기세포 이식이 불가능한 12세 이상 환자를 대상으로 합니다. 다만, 유럽에서의 Casgevy 승인은 영국과 마찬가지로 '조건부'로 이루어질 가능성이 높습니다. 이는 향후 추가 시험을 통해 약물의 효능이 입증될 경우에만 유지될 수 있음을 의미합니다. Vertex와 CRISPR는 2026년 8월까지 진행 중인 주요 임상 시험 결과와 장기 추적 연구 결과 등 추가 데이터를 제출해야 합니다. 치료받은 환자들은 최대 15년간 추적 관찰되어 Casgevy의 장기적인 효과와 안전성을 평가받게 됩니다. 또한, 환자 등록 데이터 기반 연구 결과도 제출해야 합니다. 한편, 위원회는 Biogen의 희귀 질환 치료제 Skyclarys에 대한 승인도 권고했습니다. Biogen은 Reata Pharmaceuticals를 73억 달러에 인수하며 Skyclarys를 확보했으며, 이 치료제가 핵심 사업의 매출 감소를 상쇄할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. Skyclarys는 지난 3월 미국에서 승인받았으나, Reata와 미국 식품의약국(FDA) 간의 오랜 논의 끝에 이루어진 결정이었습니다. 월스트리트 분석가들은 유럽에서의 Skyclarys 승인이 Reata 인수 비용을 정당화하고 블록버스터 신약으로 자리매김하는 데 중요하다고 보고 있습니다. 하지만 유럽 규제 당국이 신경계 질환 치료제에 대해 신중한 입장을 보여왔기 때문에, 분석가들과 투자자들은 승인 가능성에 대해 회의적인 시각도 존재했습니다. 최근 유럽 당국은 Amylyx Pharmaceuticals의 루게릭병 치료제 Relyvrio를 거부한 바 있습니다. RBC Capital Markets의 Brian Abrahams 분석가는 "이번 승인 권고가 회사에 엄청난 변화를 가져오지는 않겠지만, Biogen 경영진의 사업 개발 역량과 Reata 인수를 통한 수익성을 재확인하는 차원에서 중요하다고 생각한다"고 언급했습니다.