2024년 제약 산업이 직면한 5가지 질문

MRK, 비만 치료제 경쟁과 항암제 신시대, 약가 규제 뇌관까지…2024년 제약업계 5대 관전 포인트 새로운 비만 치료제의 등장으로 제약 산업 지형이 급변하고 있습니다. Eli Lilly와 Novo Nordisk는 이 분야에서 압도적인 성공을 거두며 업계 시가총액 최상위권으로 뛰어올랐고, 다른 제약사들은 이들을 따라잡기 위해 분주히 움직이고 있습니다. 분석가들은 Lilly의 Zepbound와 Novo의 Ozempic과 같은 GLP-1 계열 약물이 역사상 가장 수익성이 높은 의약품이 될 것으로 예측합니다. 이 약물들은 단순한 체중 감량과 혈당 조절을 넘어 비만 치료 방식 자체를 바꿀 잠재력을 보여주고 있습니다. 올해는 Lilly와 Novo의 GLP-1 시장 독주 체제를 다른 기업들이 깰 수 있을지 판가름 나는 한 해가 될 전망입니다. 이는 Merck & Co.와 Bristol Myers Squibb가 최근 몇 년간 주도해 온 항암제 시장에서의 경쟁 구도와도 유사한 양상입니다. 이 외에도 약가 규제, 알츠하이머 치료제, 차세대 제조 기술 등도 2024년 제약업계의 주요 관심사로 떠오르고 있습니다. Novo Nordisk와 Eli Lilly는 당뇨병 치료제로 개발된 GLP-1 기반 약물 개발에서 상당한 선두를 달려왔습니다. Novo의 Ozempic은 혈당 조절을 위해 사용되지만, 비만 치료제로도 오프라벨(off-label) 처방되며 대중적인 체중 감량 치료제로 자리매김했습니다. Lilly는 최근 승인된 Zepbound로 Novo에 대응하고 있으며, 이 약물은 GIP라는 또 다른 호르몬 수용체도 표적으로 합니다. GLP-1 약물 시장이 연간 최대 900억 달러에 달할 것으로 예상되면서, Pfizer, Amgen, Boehringer Ingelheim과 같은 대형 제약사뿐만 아니라 Zealand Pharma, Kallyope와 같은 소규모 바이오텍들도 경쟁에 뛰어들고 있습니다. 이들 신규 진입자들은 Ozempic(체중 감량용 Wegovy로 판매)과 Zepbound의 단점을 개선해야만 성공 가능성을 높일 수 있습니다. 가장 큰 단점 중 하나는 피하 주사 방식의 투여법입니다. Novo는 이미 당뇨병 환자를 위한 GLP-1 경구용 약물인 Rybelsus를 보유하고 있으며, 이는 비만인 당뇨병 환자가 아닌 사람들에게서도 체중 감량 효과를 보였습니다. Lilly는 orforglipron이라는 경구용 약물 개발을 가속화하고 있으며, Pfizer는 두 가지 경쟁 약물 개발에 어려움을 겪고 있습니다. 기존 약물들을 능가할 또 다른 방법은 메스꺼움과 구토와 같은 상당한 부작용을 줄이는 것입니다. Wegovy가 심장 건강을 보호한다는 것을 보여준 SELECT 임상시험에서 참가자의 17%가 부작용으로 인해 복용을 중단했으며, 이는 대조군보다 두 배 높은 수치였습니다. 기존 GLP-1 약물보다 우수한 성과를 내기 위한 세 번째 접근 방식은 근육과 같은 제지방량(lean body mass)을 보존하는 것입니다. Wegovy 임상시험 환자들은 지방뿐만 아니라 건강한 제지방량도 함께 감소했습니다. 근육 조직을 유지하는 데 도움이 되는 약물은 대사 건강을 개선하고 당뇨병과 같은 합병증을 예방할 수 있습니다. 심혈관 혜택 측면에서 우위를 점하는 것이 가장 확실하지만, 가장 시간이 많이 걸리고 비용이 많이 드는 전략이 될 것입니다. GLP-1 약물들이 비만 치료 방식에 변화를 가져왔지만, 보험사들은 여전히 치료가 입원이나 심장 합병증을 예방할 수 있는지에 초점을 맞추고 있습니다. Wegovy는 심장마비, 뇌졸중, 사망 위험을 20% 감소시키는 기준으로 자리매김했습니다. Lilly는 올해 말 관련 데이터를 발표할 수 있습니다. 최근 연구개발(R&D) 투자가 급증하면서, 많은 잠재적 경쟁사들이 약물의 효능과 상업적 성공 가능성을 결정하는 중후반 단계 임상시험의 주요 마일스톤에 곧 도달할 수 있습니다. 연말이 다가옴에 따라 비만 치료제 프로젝트들의 구조조정이 이루어질 가능성도 있습니다. Merck의 Keytruda와 Bristol Myers의 Opdivo는 지난 10년간 항암 치료 분야를 지배해 왔습니다. 두 약물 모두 미국에서 2028년이면 특허 보호가 만료될 예정이며, 이는 두 제약사가 복합 치료 및 제형 변경과 같이 시장 독점권을 연장하기 위한 일반적인 방법을 모색하도록 압박하고 있습니다. 하지만 제약사들은 차세대 치료제를 찾기 위해 노력하고 있습니다. 연구자들은 Keytruda와 Opdivo처럼 면역 체계가 종양 세포를 공격하도록 자극하는 후속 의약품 개발에 어려움을 겪고 있으며, Bristol Myers의 복합 약물인 Opdualag만이 예외적인 성공을 거두었습니다. 2023년 Pfizer의 430억 달러 규모 Seagen 인수를 포함한 항체-약물 접합체(ADC) 분야의 활발한 거래는 빅파마들이 이러한 표적 치료제를 중요한 새로운 기회로 보고 있음을 분명히 보여줍니다. 방사성 의약품, 즉 종양 세포에 직접 방사선을 전달하는 치료제 또한 상당한 투자를 유치하고 있습니다. 이중항체(Bispecific antibodies)는 면역 세포가 종양 세포를 찾아 파괴하도록 돕는 약물로, 다발성 골수종 및 림프종과 같은 혈액암 치료에 성공을 거두었습니다. 고형암에서는 성공 사례가 적었지만, 전립선암 및 폐암에서 여전히 시험 중입니다. 수년간의 실망 끝에 암 백신도 마침내 성과를 내고 있습니다. Moderna, BioNTech 등이 사용하는 메신저 RNA(mRNA) 기술은 환자의 종양 세포에 대한 면역 반응을 자극하는 개인 맞춤형 치료법을 만드는 데 사용될 수 있습니다. Moderna와 Merck가 협력하는 흑색종 및 폐암 백신의 3상 임상시험 주요 데이터는 향후 몇 년 안에 나올 수 있습니다. 인플레이션 감소법(Inflation Reduction Act, IRA)은 2024년 제약사들에게 가장 큰 부담이 될 수 있습니다. 이 법은 2026년부터 특정 베스트셀러 약물의 수익을 억제하고, 제약 연구개발에 대한 투자자들의 열정을 약화시킬 수 있습니다. 이는 기업의 약물이 메디케어 프로그램에서 가격 협상 대상 약물 10개 중 하나로 선정되지 않더라도 마찬가지입니다. 이 협상 대상 목록은 시간이 지남에 따라 확대될 예정이며, 2029년부터 연간 최대 20개의 신규 약물이 협상 목록에 추가됩니다. 이에 따라 6개 제약사가 정부를 상대로 이 법의 효력 정지를 요구하는 소송을 제기했습니다. 이 소송들의 진행 상황은 메디케어가 9월 1일까지 최초 10개 약물의 "최대 공정 가격"을 발표하기 전까지 면밀히 주시될 것입니다. 소송들은 다양한 방식으로, 약가 관련 조항이 헌법 수정 제5조의 사유 재산의 공공 사용 시 보상 없는 수용 금지 조항을 위헌적으로 위반한다고 주장합니다. AstraZeneca는 또한 정부의 법 집행이 행정 절차법을 위반한다고 주장했습니다. 1월 31일 델라웨어 연방 지방 법원에서 열리는 AstraZeneca 소송에 대한 심리는 제약사들이 소송의 성공 여부에 대해 더 나은 이해를 얻을 수 있는 기회를 제공할 수 있습니다. 일부 법학자들은 기업이 정부에 약물을 판매할 헌법상 보호받는 권리가 없기 때문에 소송에서 이기지 못할 것이라고 주장합니다. 그러나 이러한 전문가들은 "일부 법원이 특정 법리를 전례 없는 방식으로 적용해왔다"고 지적하며, 이는 IRA에 대한 승리로 이어질 수 있는 추세라고 말합니다. 2021년 중반 승인된 알츠하이머 치료제 Aduhelm은 블록버스터가 될 것으로 예상되었습니다. 수십 년 만에 처음으로 승인된 알츠하이머 치료제로서, 초기에는 질병 진행을 늦추는 중요한 도구가 될 것으로 여겨졌습니다. 하지만 현실은 그렇지 못했습니다. Aduhelm이 실제로 환자에게 도움이 되었는지에 대한 의문과 개발사인 Biogen이 책정한 높은 가격에 대한 논란으로 인해 약물 채택이 저조했습니다. 주요 치료 센터들은 Aduhelm 채택을 거부했고, 미국 내 많은 알츠하이머 환자의 보험을 제공하는 메디케어조차도 보험 적용을 거부했습니다. Biogen은 이후 Aduhelm을 사실상 시장에서 철수했습니다. 작년에 미국에서 정식 승인을 받은 Eisai와 Biogen이 개발한 유사하지만 더 명확하게 효과적인 약물인 Leqembi에 대한 기대는 더 높습니다. 화요일 J.P. Morgan Healthcare Conference에서 Biogen CEO Chris Viehbacher는 메디케어의 보다 유리한 보험 적용 결정에 힘입어 시장 채택이 증가하고 있다는 징후를 언급했습니다. Leqembi는 곧 Lilly의 경쟁 약물인 donanemab과 함께 시장에 나올 수 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 현재 이 약물을 검토 중이며 곧 승인 여부를 결정할 것으로 예상됩니다. 분석가들은 이 약물이 더 효과적이며, 아밀로이드라는 단백질을 표적으로 하는 이 계열 약물의 유용성에 대해 의사들을 설득하는 데 도움이 될 수 있다고 보고 있습니다. 하지만 여전히 상당한 과제가 남아 있습니다. 치료에는 아밀로이드에 대한 특수 검사가 필요하며, 약물에는 모니터링이 필요한 상당한 안전 위험이 있습니다. Biogen은 수요가 결국 치료제를 처방할 신경과 의사의 가용성을 초과할 수 있다고 제안했습니다. Lilly CEO David Ricks는 화요일 JPM 프레젠테이션에서 "알츠하이머 환자를 치료하기 위해 의료 시스템을 재편하도록 설득하는 데 많은 노력이 필요합니다. 현재는 무시하거나 요양원에 격리하는 방식이 일반적입니다."라고 말했습니다. 올해는 이러한 변화가 얼마나 잘 이루어지고 있는지, 또는 이루어지고 있는지에 대한 초기 신호를 제공할 수 있습니다. 제약 산업은 화학 알약의 대량 생산에 매우 능숙합니다. 지난 40년 동안 현재 가장 널리 사용되는 제품 중 일부인 단백질 약물도 능숙하게 생산해 왔습니다. 새로운 유형의 치료법은 이러한 생산 방식을 깨고 있습니다. 유전학 혁명은 유전자를 침묵시키는 약물뿐만 아니라 유전자를 전달하는 치료법도 등장하게 했습니다. 단백질이나 화학 화합물 대신 세포가 특정 암 및 유전 질환에 대한 "의학 단위"로 점점 더 많이 사용되고 있습니다. 제약사들은 또한 항체에 방사성 동위원소나 화학 독소를 결합하는 데 능숙해지고 있으며, 이는 건강한 조직을 보존하면서 종양을 표적으로 공격하는 데 유용합니다. 다른 제약사들은 항체의 구조를 조정하여 여러 단백질에 동시에 결합하도록 적응시키고 있습니다. 이러한 혁신은 바이오텍에서 빅파마로 흘러들고 있습니다. Novartis와 같은 일부 기업은 이를 핵심 전략으로 삼았습니다. 최근 몇 년간의 대규모 거래 중 상당수는 제약사들이 유전자 치료, RNA 간섭, CAR-T, 방사성 의약품 또는 항체-약물 접합체와 같은 기술을 인수하려는 동기에서 비롯되었습니다. 하지만 이러한 신약을 환자에게 전달하는 것은 쉬운 일이 아닙니다. 유전자 및 세포 치료법의 제조에는 공학 바이러스 및 핵산의 대량 생산과 맞춤형 공급망이 필요합니다. 방사성 의약품은 꾸준한 공급이 필요합니다.