FDA, 연말 바쁜 일정 속 세 건의 신약 거절

미국 식품의약국(FDA)이 연말을 맞아 주요 신약 승인 신청 3건을 거절했습니다. 암젠(Amgen), 젤란드 파마(Zealand Pharma), 머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)가 제출한 항암제, 저혈당 치료제, 만성 기침 치료제 관련 신청이 이에 해당합니다. 이번 거절은 FDA의 주요 심사 부서가 2023년 한 해 동안 총 55건의 신약을 승인한 가운데 나온 결정입니다. 이는 2018년 59건 이후 가장 많은 수치로, 과거 바이오텍 스타트업 투자 및 인수합병이 임상 시험 성공으로 이어진 결과로 풀이됩니다. FDA의 생물의약품 심사 부서 역시 15개 의약품을 승인했습니다. 암젠의 항암제 Lumakras에 대한 거절은 규제 절차의 시작을 알리며, 향후 4년 안에 임상 시험을 통해 기존 화학 요법이나 다른 치료법보다 우수함을 입증하지 못할 경우 시장에서 철수될 가능성이 있습니다. FDA는 KRAS 변이가 흔한 폐암을 표적으로 하는 최초의 약물인 Lumakras에 대해, 비교 임상 시험 없이 관해율 데이터만을 근거로 조건부 승인을 부여한 바 있습니다. 가속 승인을 받은 기업들은 비교 임상 시험을 통해 약물의 효능을 확증해야 합니다. 그러나 암젠의 CodeBreak 200 임상 시험에서는 화학 요법 그룹의 환자 이탈과 미미한 생존율 개선으로 인해 FDA 자문 위원들이 정식 승인에 반대하는 투표를 했습니다. FDA는 암젠에 2028년 2월까지 확증 임상 시험을 완료할 것을 요구했습니다. 젤란드 파마의 dasiglucagon은 췌장에서 과도한 인슐린을 분비하는 선천성 고인슐린증으로 인한 고혈당 환자를 대상으로 합니다. 젤란드 파마에 따르면, FDA의 이번 거절은 약물의 효능이나 안전성 데이터 때문이 아니라 제3자 제조 시설 검사에서 발견된 결함 때문입니다. 젤란드 파마는 제조 시설이 검사를 통과할 경우 2024년 상반기 중 최대 3주간의 투여 용량에 대한 신청을 재제출할 계획이며, 3주 이상의 투여 용량에 대한 승인도 추진할 예정입니다. 12월 20일, 머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)의 불응성 또는 원인 불명의 만성 기침 치료제 gefipixantin에 대한 거절은 FDA가 해당 약물의 임상 시험에서 "효능에 대한 실질적인 증거"를 입증하지 못했다고 판단했기 때문입니다. FDA는 이 약물의 안전성에 대해서는 문제를 제기하지 않았습니다. 2023년 FDA의 주요 심사 부서가 승인한 55건의 신약은 2022년의 37건을 크게 상회했습니다. 여기에는 알츠하이머병 치료 항체 의약품, 폐경 증상 완화를 위한 새로운 유형의 약물, 2년 만에 나온 두 번째 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제, 다발성 골수종 치료를 위한 두 가지 이중 작용 항체 의약품, 영유아 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 예방 항체 등이 포함되었습니다. 한편, FDA의 생물의약품 심사 부서는 최초의 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신, 세계 최초의 CRISPR 기반 의약품, 그리고 여러 유전자 치료제를 승인했습니다.