2024년 상반기에 주목해야 할 10가지 임상 시험

바이오텍 투자, 3대 제약사 임상 결과에 달렸다 최근 2년간의 침체기를 겪고 있는 바이오테크 섹터에 희망의 불씨가 살아나고 있습니다. 지난해 12월, 미국 연방준비제도(Fed)의 금리 인하 시사 발언은 투자 심리를 자극하며 바이오테크 관련 주요 주가지수를 2023년 말 녹색불로 마감하게 했습니다. 업계 전문가들은 금리 인하가 바이오테크 섹터에 대한 투자자들의 관심을 다시 불러일으킬 것으로 조심스럽게 전망하고 있습니다. 제프리스(Jefferies)의 마이클 리(Michael Yee) 애널리스트는 금리 인하가 2024년 섹터 상승을 이끌 것이라고 예측했으며, 미즈호 증권(Mizuho Securities)의 살림 사이드(Salim Syed) 애널리스트 역시 "광범위한 섹터 랠리"를 예상했습니다. 사이드 애널리스트는 "의도하지 않았을 수 있지만, 연준의 최근 낙관론은 바이오테크가 연속 2년 이상 하락장을 겪지 않는다는 격언을 지켜준 것으로 보인다"고 덧붙였습니다. 하지만 거시경제적 요인만으로는 섹터의 성장을 지속시키기 어렵습니다. 투자자들의 관심을 유지시키는 것은 혁신적인 신약과 이를 뒷받침하는 임상 데이터입니다. 따라서 곧 발표될 주요 임상 시험 결과는 바이오테크 섹터의 모멘텀을 가속화하거나 혹은 둔화시킬 수 있습니다. 주목해야 할 10가지 임상 결과 중 세 가지를 살펴보겠습니다. Vertex Pharmaceuticals: 급성 통증 치료제 VX-548 임상 결과 주목 Vertex Pharmaceuticals는 전체 매출의 상당 부분을 차지하는 낭포성 섬유증 치료제 사업에서 벗어나 파이프라인 확장을 위해 수년간 노력해왔습니다. 지난해 여러 파이프라인 프로그램에서 진전을 보이며 주가가 사상 최고치를 경신하는 등 이러한 전략은 결실을 맺기 시작했습니다. Vertex는 현재 임상 결과 발표를 앞둔 급성 통증 치료제 VX-548이 성공할 경우 주가 상승세를 이어갈 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. VX-548은 급성 및 만성 통증 등 다양한 환경에서 유망한 결과를 보여왔습니다. 이러한 결과는 Vertex가 중독성이 없는 새로운 진통제를 시장에 출시할 수 있는 기로에 서게 했습니다. 하지만 VX-548의 잠재력에 대한 의문도 여전히 남아있습니다. 최근 Stifel의 보고서에 따르면, Vertex가 완료한 중간 단계 연구에서 특정 임상 시험 부위의 유효성 데이터 누락, 고용량 투여의 효과 증대 증거 부족 등 결함이 지적되었습니다. 또한, 통증 치료제 임상 시험은 위약 효과에 의해 결과가 왜곡될 수 있는 주관적인 측정치를 목표로 하기 때문에 notoriously 어렵다고 알려져 있습니다. Stifel 애널리스트들은 "기본적으로 통증은 매우 어렵다"고 언급했습니다. Vertex는 2024년 초, 다양한 형태의 급성 통증에 대한 두 건의 위약 대조 연구와 한 건의 단일군 연구 결과를 발표할 예정입니다. 만성 통증에 대한 후기 임상 시험도 이어질 예정입니다. 일부 애널리스트들은 VX-548이 연간 최대 $100억 달러 이상의 매출을 기록할 수 있으며, 이는 Vertex의 낭포성 섬유증 약물 매출을 초과할 수 있다고 추정하고 있습니다. Alnylam Pharmaceuticals: 유전성 심장 질환 치료제 vutrisiran 임상 결과 주목 2023년은 Alnylam Pharmaceuticals에게 전환점이 될 수 있었습니다. RNA 간섭 치료제 분야의 선구자인 Alnylam은 이미 5가지 약물을 시장에 출시했지만, 아직 수익을 내지 못하고 있습니다. 유전성 심장 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증(transthyretin amyloidosis cardiomyopathy)에 대한 Onpattro의 새로운 승인이 이러한 상황을 바꿀 것으로 예상되었습니다. 그러나 미국 식품의약국(FDA)은 공개 회의에서 Alnylam의 결과를 비판했고, 자문위원회의 권고를 뒤집고 해당 신청을 거부했습니다. 이후 Alnylam은 시가총액의 약 5분의 1을 잃었고, 트랜스티레틴 심근병증에 대한 Onpattro 승인 계획을 포기했습니다. 하지만 올해 초 결과 발표가 예상되는 vutrisiran 임상 시험이 성공한다면 반등할 수 있습니다. Onpattro와 마찬가지로 vutrisiran은 신경계를 침범하는 희귀한 형태의 트랜스티레틴 질환 치료제로 판매되고 있습니다. 하지만 몇 주마다 정맥 주사를 맞아야 하는 Onpattro와 달리 피하 주사로 투여가 가능하여 더욱 편리합니다. 환자들은 치료 준비를 위해 스테로이드를 복용할 필요도 없습니다. 애널리스트들은 이 약물이 심근병증에 대한 사용 승인을 받는다면 연간 수십억 달러의 매출을 올릴 수 있을 것으로 추정하고 있습니다. vutrisiran이 시험 중인 Helios-B 연구는 이러한 승인을 위한 기반을 마련할 수 있습니다. Onpattro 임상 시험과 달리, vutrisiran이 환자의 생명을 연장하고 입원율을 예방할 수 있는지 보여줄 만큼 충분한 기간 동안 진행되었습니다. 건강 결과에 대한 긍정적인 효과는 현재 사용 가능한 트랜스티레틴 심근병증 치료제인 Pfizer의 경구용 약물 Vyndamax와 최근 BridgeBio Pharma가 유사한 유형의 약물에 대해 제출한 신청서 승인을 뒷받침했습니다. 애널리스트들은 vutrisiran이 Pfizer 및 BridgeBio의 약물과 다른 방식으로 작용한다는 점을 고려할 때 더 우수할 수 있다고 보고 있습니다. Roche: 폐암 치료제 tiragolumab 임상 결과 주목 Roche의 임상 시험은 오랫동안 종양학 분야에서 가장 주목받는 시험 중 하나였습니다. 그 이유는 TIGIT이라는 단백질을 표적으로 하는 새로운 면역 항암 치료제 계열의 가치를 결정할 수 있기 때문입니다. TIGIT은 최근 몇 년간 신약 개발사들의 주요 표적이 되었습니다. Skyscraper-01 연구는 진행성 폐암 환자를 대상으로 Roche의 tiragolumab과 또 다른 면역 항암제 Tecentriq을 Tecentriq 단독 투여와 비교하고 있습니다. tiragolumab은 이전에 연구의 두 가지 주요 목표 중 하나인 질병 진행에 유의미한 영향을 미치지 못했지만, 스위스 제약사는 이 약물이 두 번째이자 더 중요한 목표인 환자의 생존 기간 연장에 성공하기를 희망하고 있습니다. 지난해 Roche가 완료했지만 공개하지 않았던 중간 분석 결과가 실수로 유출되어 월스트리트 애널리스트들에게 발견되었습니다. 이 결과는 tiragolumab이 생존 기간을 연장할 수 있음을 시사했으며, Leerink Partners의 Daina Graybosch 애널리스트는 당시 "초기 결과가 임상적 이익 유지에 긍정적"이라고 언급했습니다. 이 예상치 못한 공개는 지금까지 임상 시험에서 대부분 실망스러운 결과를 보여온 TIGIT 표적 약물에 대한 희망을 유지시켰습니다. 또한 2024년 초에 발표될 최종 결과에 대한 기대감을 높였습니다.