Denali, Sanofi의 ALS 신약, 중간 단계 연구에서 목표 달성 실패

Sanofi와 Denali의 ALS 치료제 개발에 제동이 걸렸습니다. 두 회사가 공동 개발 중인 실험적 치료제가 기능 평가 척도 변화 측정 목표 달성에 실패하면서 향후 개발 계획에 대한 의문이 제기되고 있습니다. Denali와 Sanofi의 파트너십은 2018년 자가면역 질환 및 신경계 질환 치료제 개발을 목표로 시작되었습니다. 당시 Denali는 1억 2,500만 달러의 선급금을 받았으며, 이 협력은 RIPK1이라는 단백질을 표적으로 하는 소분자 개발에 초점을 맞췄습니다. 이번에 결과가 발표된 ALS 치료제(SAR443820 또는 DNL788으로도 알려짐)는 이러한 연구의 산물입니다. Sanofi는 최근 실적 보고서에서 해당 약물을 올해 말까지 임상 3상 시험으로 진입시킬 계획이라고 밝혔으나, 이는 현재 발표된 임상 2상 연구 결과에 따라 달라질 수 있습니다. 이러한 계획은 현재 불확실한 상황에 놓였습니다. 다만, Jefferies의 분석가 Michael Yee는 금요일 투자자 노트에서 "기대치가 매우 낮았다"고 언급했습니다. Denali 측은 ALS 개발 중단 여부에 대해 명확히 밝히지 않았으며, Sanofi가 해당 연구의 효능 및 안전성 결과를 "향후 과학 포럼"에서 발표할 것이라고만 밝혔습니다. 이러한 차질에도 불구하고 Sanofi는 또 다른 신경계 질환인 다발성 경화증에 대한 해당 약물의 평가를 계속 진행할 예정입니다. Denali는 또한 다른 ALS 치료제 후보 물질인 DNL343도 개발 중입니다. 이 후보 물질은 eIF2B라는 단백질을 활성화하여 신경 세포 사멸에 관여하는 것으로 알려진 "통합 스트레스 반응"을 차단하는 방식으로 작용합니다. DNL343은 현재 매사추세츠 종합병원 산하 Sean M. Healey & AMG 센터에서 진행 중인 주목받는 "플랫폼" 연구에서 시험 중입니다.