CSL 심장 약물, 대규모 연구에서 목표 달성 실패

CSL의 신약 후보 물질, 심혈관 질환 예방 임상 3상 실패 CSL이 개발 중이던 고밀도지단백질(HDL) 콜레스테롤 기반의 심혈관 질환 예방 치료제 후보 물질 CSL112가 대규모 임상 3상 시험에서 유의미한 효과를 입증하지 못했습니다. 이로 인해 CSL은 해당 물질의 규제 당국 승인 신청 계획을 철회했습니다. AEGIS-II로 명명된 이번 임상 시험은 심근경색 병력이 있고 당뇨병, 고령 등 심혈관 질환 재발 위험이 높은 환자 18,000명을 대상으로 진행되었습니다. 참가자들은 절반씩 나뉘어 CSL112 또는 위약을 투여받았습니다. 연구진은 참가자들을 90일간 추적 관찰했으며, 이 기간은 심근경색 재발률이 높은 시기입니다. CSL은 발표를 통해 CSL112 투여군과 위약 투여군 간에 심혈관 합병증 발생률이나 사망률에 유의미한 차이가 없었다고 밝혔습니다. 또한, 주요 안전성 문제도 발견되지 않았다고 덧붙였습니다. 이번 결과는 HDL 콜레스테롤 수치를 높여 심장 건강을 개선하려는 치료 접근법에 또 다른 타격을 안겨주었습니다. HDL은 혈중 저밀도지단백질(LDL) 콜레스테롤, 즉 '나쁜 콜레스테롤'을 제거하는 역할을 하여 심혈관 건강에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 알려져 있습니다. 제약사들은 수년간 HDL 수치를 높이는 약물이 심근경색 예방에 도움이 될 것이라는 가설을 세웠으나, 대부분의 시도는 대규모 임상 시험에서 실패했습니다. Eli Lilly, Merck & Co., Pfizer, Roche 등이 개발한 CETP 억제제 계열 약물들이 HDL 수치를 높였지만, 모두 임상 시험에서 고배를 마셨습니다. CSL112는 인간 혈장에서 추출한 HDL의 주요 단백질인 아포지단백질 A-I(apolipoprotein A-I)을 제형화한 것입니다. CSL의 연구개발 책임자인 Bill Mezzanotte는 "AEGIS-II는 우리 회사 역사상 가장 야심찬 연구였으며, 우리가 수행한 연구의 질과 이를 위해 개발한 역량 강화에 자부심을 느낀다"고 말했습니다. 그는 또한 "이러한 역량과 혈장 단백질 플랫폼을 향후 심혈관 및 대사 질환 분야의 미충족 의료 수요뿐만 아니라 다른 전략적 치료 영역에서도 활용할 계획"이라고 밝혔습니다. CSL은 2023년 6월 30일 마감된 회계연도에 총매출 133억 달러 중 12억 달러를 연구개발에 투자했습니다. 호주 증권거래소에 상장된 CSL의 주가는 월요일 거래에서 5% 하락했습니다.