J&J, 주요 신약 후보물질이 자가면역 질환 전반에 효과 있다고 밝혀

존슨앤드존슨(JNJ)의 신약 후보물질 니포칼리맙(nipocalimab)이 두 가지 자가면역질환에 대한 임상시험에서 긍정적인 결과를 보이며 블록버스터 신약 탄생에 대한 기대감을 높이고 있습니다. 존슨앤드존슨은 최근 일반 중증근무력증(gMG)과 쇼그렌 증후군에 대한 임상시험에서 니포칼리맙이 주요 목표를 달성했다고 밝혔습니다. 이 소식은 니포칼리맙이 연간 수십억 달러의 매출을 올릴 잠재력을 가진 것으로 평가받고 있는 가운데 나왔습니다. 회사는 아직 구체적인 임상 데이터는 공개하지 않았으나, 중등도 임상시험(mid-stage clinical trial)과 후기 임상시험(late-stage study) 모두에서 긍정적인 결과를 얻었다고 전했습니다. 존슨앤드존슨은 향후 의학 학회에서 상세한 결과를 발표하고, 규제 당국과 gMG 치료제 승인 절차에 대해 논의할 계획입니다. 니포칼리맙은 지난 1년간 자가항체에 의해 발생하는 네 가지 질환에 대해 "임상적 유효성"을 입증해왔습니다. 자가항체는 면역 체계가 자신의 단백질을 공격하는 현상입니다. 니포칼리맙은 체내에서 가장 흔한 항체의 분해를 막는 FcRn 단백질을 차단함으로써 자가면역 질환을 치료하는 새로운 계열의 치료제 중 가장 앞서 있는 약물 중 하나입니다. gMG는 자가항체가 신경 세포와 근육 간의 신호 전달을 방해하여 눈, 얼굴, 팔다리의 근육 약화를 유발하는 희귀 질환입니다. 존슨앤드존슨에 따르면, 이번 임상시험에서 니포칼리맙을 투여받은 환자들은 약 6개월 동안 위약 투여군에 비해 증상 심각도가 유의미하게 감소했습니다. 쇼그렌 증후군 임상시험에서도 유사한 결과가 나타났습니다. 존슨앤드존슨은 이번 연구가 쇼그렌 증후군을 대상으로 FcRn 억제 치료제를 시험하여 긍정적인 결과를 얻은 최초의 연구라고 밝혔습니다. 쇼그렌 증후군은 주로 안구 건조증과 구강 건조증을 특징으로 하지만, 신장 및 폐와 같은 다양한 장기에 영향을 미치거나 관절염과 유사한 관절 통증을 유발할 수도 있습니다. 미국 국립보건원(NIH)은 미국 내 100만 명에서 400만 명의 사람들이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정하고 있습니다. 이 두 건의 임상시험 결과는 존슨앤드존슨이 블록버스터 신약으로 기대하는 니포칼리맙의 가치를 더욱 높일 것으로 보입니다. 존슨앤드존슨은 지난해 12월 발표에서 니포칼리맙을 연간 50억 달러 이상의 매출을 올릴 잠재력을 가진 7개의 실험 신약 프로그램 중 하나로 언급한 바 있습니다. 이전에도 존슨앤드존슨은 니포칼리맙의 추가 임상시험 결과를 공개한 바 있습니다. 한 연구에서는 치료가 어려운 류마티스 관절염 환자 일부에게서 약효가 나타났으며, 다른 연구에서는 태아의 심각한 용혈성 질환(HDFN) 위험이 높은 임산부를 대상으로 진행되었습니다. HDFN은 태아에게 생명을 위협하는 빈혈을 유발할 수 있는 희귀하고 심각한 혈액 질환입니다. 해당 개방형 임상시험에서 존슨앤드존슨은 니포칼리맙이 주요 목표를 달성했다고 밝혔습니다. 니포칼리맙을 투여받은 참가자 대다수가 임신 32주 이후 건강한 출산을 했으며, 임신 중 태아에게 적혈구 수혈이 필요하지 않았습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 아직 HDFN에 대한 승인된 치료제나 쇼그렌 증후군에 대한 질병 조절 치료제를 승인하지 않았습니다. gMG의 경우, 아스트라제네카의 솔리리스(Soliris)와 2021년 말 아젠엑스의 비브가트(Vyvgart)가 FDA의 승인을 받았습니다. 비브가트는 FDA의 승인을 받은 최초의 FcRn 억제제입니다. 최근에는 아스트라제네카의 울토미리스(Ultomiris)와 UCB의 질브리스크(Zilbrysq) 및 리스티고(Rystiggo)도 승인되었습니다. 존슨앤드존슨에게 니포칼리맙을 이러한 약물 목록에 추가하는 것은 2020년 니포칼리맙의 이전 개발사인 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals)를 65억 달러에 인수했기 때문에 더욱 의미가 클 것입니다.