FDA, Merck의 폐 질환 치료제 승인, 110억 달러 거래로 인수

머크앤드컴퍼니(MRK)의 신약 '윈레베어(Winrevair)'가 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이 약은 질병의 근본적인 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제로, 진단 후 10년 이내 사망에 이르는 경우가 많은 PAH 환자들에게 새로운 희망을 제시하고 있습니다. FDA의 이번 승인은 윈레베어가 환자들의 운동 능력 향상과 삶의 질 개선뿐만 아니라, 사망 또는 질병 악화를 지연시키는 효과를 보였다는 임상시험 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 과학적으로 소타터셉트(sotatercept)로 알려진 이 주사제는 폐 혈관벽 두꺼워짐을 유발하고 혈압 상승, 심장 과부하, 호흡 곤란, 피로, 흉통 등의 증상을 일으키는 단백질을 차단하는 기전을 가지고 있습니다. 윈레베어는 3주 간격으로 투여됩니다. 투프츠 메디슨(Tufts Medicine)의 폐고혈압 센터 책임자이자 해당 연구의 조사관인 이오아나 프레스턴(Ioana Preston) 박사는 "소타터셉트는 PAH 치료에 있어 패러다임의 전환이자 엄청난 진전"이라고 평가했습니다. 그녀는 "제가 참여시킨 일부 환자들이 심각한 장애와 호흡 곤란으로 응급 치료 직전까지 갔다가, 산소 치료를 중단하고 직장으로 복귀했으며, 1년 이상 개선된 상태를 유지하는 놀라운 사례들을 경험했다"고 덧붙였습니다. 현재 PAH 치료에는 혈관을 확장시키는 혈관확장제 계열의 약물들이 사용되고 있습니다. 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 Opsumit, Uptravi와 유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics)의 Tyvaso 등이 대표적입니다. 하지만 이러한 약물들은 증상을 완화할 뿐, 질병의 근본적인 원인을 해결하지는 못합니다. 예를 들어 운동 능력을 향상시킬 수는 있지만, PAH 진행의 생물학적 요인을 다루지는 못합니다. 머크의 글로벌 임상 개발 부문 수석 부사장인 요르그 코글린(Joerg Koglin)은 "현재 사용 가능한 모든 치료법에도 불구하고, 이 환자들은 여전히 높은 사망률을 보이고 있다"고 지적했습니다. 윈레베어의 승인은 머크가 주도한 '스텔라(Stellar)' 임상시험 결과에 힘입은 바가 큽니다. 이 시험에는 기존 치료제에 안정적인 상태를 유지하고 있는 PAH 환자 323명이 참여했습니다. 참가자들은 3주마다 윈레베어 또는 위약을 투여받았으며, 연구진은 심혈관 질환에서 흔히 사용되는 6분 보행 검사를 통해 약물의 효과를 평가했습니다. 6개월간의 치료 후, 윈레베어를 투여받은 환자들은 위약을 투여받은 환자들이 1미터에 그친 것에 비해 평균 34미터를 더 걸었습니다. 이는 통계적으로 유의미한 차이로, 일반적으로 의사들은 30미터 이상의 차이를 의미 있는 결과로 간주합니다. 윈레베어 투여군은 사망 또는 '임상적 악화' 사건 발생까지의 시간 등 8가지 다른 효능 측정 지표 중 7가지에서도 통계적으로 우수한 결과를 보였습니다. 특히, 머크 약물을 투여받은 환자들의 상대적 위험도는 위약군 대비 84% 낮았습니다. 가장 주목할 만한 부작용은 산소를 운반하는 혈액 단백질인 헤모글로빈 수치 증가였습니다. 헤모글로빈 수치 상승은 혈전 및 기타 건강 문제를 유발할 수 있습니다. 이 부작용은 5% 이상의 환자에게서 보고되었으나, 의사들은 용량 조절 또는 투여 중단을 통해 관리했으며, 이로 인해 치료를 중단한 환자는 없었습니다. FDA는 윈레베어 라벨에 최소 처음 5회 투여 전까지 환자의 헤모글로빈 수치를 모니터링하도록 명시했습니다. 윈레베어 복용 환자들은 거미줄 모양의 혈관 확장(spider veins), 잇몸 및 코 출혈과 같은 다른 부작용도 경험했습니다. 머크는 2021년 액셀론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하며 윈레베어를 확보했습니다. 머크는 이 약을 포함한 파이프라인을 통해 2020년대 중반까지 연간 350억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상하고 있습니다. 윈레베어는 45mg 또는 60mg 바이알 형태로 제공되며, 각 바이알의 가격은 14,000달러입니다. 복용량은 환자의 체중에 따라 결정되며, 머크는 환자의 3분의 2가 3주마다 한 바이알을 필요로 할 것으로 예상하고 있어 연간 약 238,000달러의 비용이 발생할 전망입니다. 이 가격은 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 애널리스트 다이나 그레이보쉬(Daina Graybosch)가 예측했던 것의 두 배 이상입니다. 칸토 피츠제럴드(Cantor Fitzgerald)의 애널리스트 루이즈 첸(Louise Chen)은 EvaluatePharma의 데이터를 인용하며, 윈레베어가 2028년 20억 달러의 매출을 달성할 것으로 예상했습니다. 첸은 3월 10일 고객들에게 보낸 보고서에서 투자자들 사이에서 최고 연간 매출 전망치가 10억 달러에서 80억 달러까지 다양하다고 언급했습니다. 강력한 초기 판매 실적은 머크가 주력 항암제인 키트루다(Keytruda)의 특허 만료 임박에 따른 매출 감소를 극복할 수 있다는 점을 투자자들에게 확신시켜 줄 수 있습니다. 키트루다의 주요 특허 중 일부는 2020년대 후반에 만료될 예정입니다. 현재 진행 중인 두 건의 후속 연구 결과는 윈레베어의 시장 채택에 매우 중요할 수 있습니다. '하이페리온(Hyperion)' 연구는 새로 진단된 환자에게 윈레베어를 사용하는 것을 평가하고 있으며, '제니스(Zenith)' 연구는 사망 위험이 높은 중증 환자를 대상으로 약물을 테스트하고 있습니다. 투프츠 메디슨의 프레스턴 박사는 이러한 임상시험과 다른 윈레베어 연구의 장기 결과가 의사들이 약물의 임상적 프로파일을 이해하는 데 필수적이라고 말했습니다. "우리는 장기적인 효과에 대해 더 많이 배워야 합니다."