Orchard, 희귀 질환 유전자 치료제 FDA 승인 후 인수 완료

GSK, 10년 숙원 유전자 치료제 'Lenmeldy' 미국 상륙 임박 GSK가 10여 년 전부터 개발해 온 유전자 치료제 'Lenmeldy'가 미국 시장에 출시될 수 있게 되었습니다. 이번 결정은 GSK의 오랜 연구 개발 노력에 대한 결실을 맺는 동시에, 최근 Orchard를 인수한 Kyowa Kirin에게도 중요한 성과로 평가받고 있습니다. Orchard는 2015년 설립된 기업으로, 2018년 GSK로부터 유전자 치료제 포트폴리오를 인수하며 시장에 주목받았습니다. 당시 Orchard는 이미 시판 중인 유전자 치료제 'Strimvelis'를 보유하고 있었으며, 2억 달러 규모의 성공적인 IPO를 통해 자금을 조달했습니다. 상장 초기 Orchard 주가는 190달러까지 치솟기도 했습니다. 하지만 고가의 희귀 질환 치료제를 개발하고 판매하는 과정의 복잡성과 어려움에 직면하면서, Orchard는 여러 치료제 개발 계획을 철회하고 'Strimvelis'에 대한 투자를 중단했습니다. 이 과정에서 두 차례의 구조조정을 거쳤으며, 결국 지난해 12월 Kyowa Kirin에 인수되었습니다. 인수 가격은 주당 16달러로, 2018년 상장 당시 가격인 14달러보다 소폭 높은 수준이었습니다. 인수 가격에는 FDA의 Lenmeldy 승인 여부에 따라 추가로 지급되는 주당 1달러의 성과급도 포함되었습니다. Kyowa Kirin과 Orchard는 이제 미국 시장에서의 성공을 통해 새로운 도약을 모색하고 있습니다. Orchard는 2020년 12월 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 'Libmeldy'에 대한 승인을 받았으며, 유럽 시장에서 보험 급여 적용을 확대해 나가고 있습니다. 그러나 유럽 시장에서의 3분기 매출은 560만 달러에 그쳐, 여전히 갈 길이 멀다는 평가입니다. FDA는 이번 Lenmeldy 승인을 통해 증상이 발현되지 않은 후기 영아 환자뿐만 아니라, 초기 증상을 보이거나 아직 증상이 나타나지 않은 초기 아동 환자까지 치료 대상에 포함했습니다. 회사 측은 미국 내 가격 및 출시 일정에 대한 세부 사항을 이번 주 내에 발표할 예정입니다. 임상 및 경제성 평가 연구소(ICER)는 Lenmeldy의 환자당 비용 효과적인 가격을 230만 달러에서 390만 달러 사이로 제시한 바 있습니다. 치명적인 질환으로 고통받는 환자 가족들에게 이번 FDA 승인은 새로운 희망을 안겨주고 있습니다. Orchard의 연구에 따르면, Lenmeldy 치료는 질병 진행을 멈추거나 늦출 수 있으며, 최대 12년간의 환자 추적 관찰 데이터가 확보되었습니다. FDA는 월요일 발표 자료에서 특히 증상이 발현되지 않은 후기 영아 환자들에 대한 데이터를 강조했습니다. Lenmeldy로 치료받은 환자들은 6세까지 모두 생존한 반면, 치료받지 않은 아동의 경우 58%의 생존율을 보였습니다. 또한, 치료 그룹의 71%는 5세에 도움 없이 걸을 수 있었으며, 85%는 정상적인 언어 능력과 수행 지능 지수(IQ)를 나타냈습니다. Lenmeldy는 Orchard가 GSK로부터 인수한 포트폴리오 중 하나입니다. 이번 계약에 따라 Orchard는 FDA 승인을 통해 획득한 신속 심사 바우처(Priority Review Voucher)를 GSK에 양도할 예정입니다. 이 바우처는 신약 심사 절차를 가속화하는 데 사용될 수 있습니다.