FDA 자문위, J&J 및 Bristol Myers의 세포 치료제 다발골수종에 대한 광범위한 사용 지지

FDA 자문위, CAR-T 치료제 조기 사용 지지…안전성 우려 상쇄 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 다발골수종 치료에 사용되는 두 가지 세포 치료제, Carvykti와 Abecma의 조기 사용에 대해 긍정적인 입장을 표명했습니다. 위원회는 앞서 제기된 안전성 우려에도 불구하고, 환자들의 질병 초기 단계부터 해당 치료제를 사용하는 것이 이롭다는 데 다수의 전문가가 동의했다고 밝혔습니다. 금요일 열린 자문위원회 회의에서 위원들은 Johnson & Johnson과 Legend Biotech의 Carvykti에 대해 만장일치(11-0)로, 재발 후 첫 치료부터 사용할 경우의 이점이 위험을 상회한다고 결정했습니다. Bristol Myers Squibb의 Abecma에 대해서는 8-3으로 다소 좁혀졌지만, 역시 긍정적인 투표 결과를 얻었습니다. 콜로라도 대학교의 Christopher Lieu 교수는 "이 치료법은 환자들에게 상당한 치료 중단 기간과 그에 따른 삶의 질 향상을 제공할 수 있다"며, "하지만 이는 우리가 원하는 것보다 더 근접한 결과이며, 환자들은 위험과 이점에 대해 심도 깊은 논의를 해야 할 것"이라고 말했습니다. 이번 결정은 현재 최소 세 차례 이상의 치료를 받은 환자들에게만 사용 가능한 두 치료제의 미국 내 사용 범위가 확대될 가능성을 높입니다. 유럽 규제 당국은 이미 이러한 결정을 지지한 바 있습니다. FDA는 자문위원회의 권고를 항상 따르는 것은 아니지만, 일반적으로는 이를 존중하는 경향이 있습니다. 자문위원회는 Carvykti와 Abecma가 표준 치료법에 비해 혈액암 환자들이 질병 진행 없이 더 오래 생존하도록 돕는다는 연구 결과를 바탕으로 지지 의사를 밝혔습니다. 이 과정에서 위원들은 앞서 FDA 검토자들이 제기한 안전성 우려를 일축했습니다. FDA 검토 문서에 따르면, Carvykti 또는 Abecma를 투여받은 환자들에서 조기 사망 위험이 증가한 것으로 나타났습니다. 특히 Carvykti의 경우, 신청을 뒷받침하는 연구 초기 11개월 동안 사망 위험이 높았으며, Abecma는 15개월 동안 이러한 위험이 지속되었습니다. FDA의 이러한 조사 결과를 인정하면서도, 일부 전문가들은 Carvykti와 Abecma에서 관찰된 장기간의 관해 기간을 고려할 때 환자들이 여전히 치료를 선택할 가능성이 높다고 반박했습니다. Lieu 교수는 Carvykti에 대한 긍정적인 투표 후 "환자들이 위험을 감수할 의향이 있는지 여부가 문제"라며, "치료 중단 기간을 연장하고 싶은 환자들에게는 '예'라는 답이 나올 가능성이 높다"고 덧붙였습니다. FDA 측은 해당 치료법들이 아직 수명 연장을 명확히 입증하지 못했다는 점을 지적했습니다. FDA 혈액학 약물 검토 부서 책임자인 Robert Sokolic은 "데이터가 더 성숙해지면 달라질 수 있지만, 아직은 그렇지 않다"고 말했습니다. 또한 FDA 직원들은 임상 시험에서의 조기 사망이 치료의 전반적인 결과와 장기적인 이점을 약화시킨다고 주장했습니다. CAR-T 치료의 알려진 부작용과 환자 준비를 위한 전처치 요법이 사망률을 높여 치료의 이점을 불분명하게 만들 수 있다는 것입니다. FDA 임상 검토관인 Helkha Peredo-Pinto는 "이러한 모든 위험은 CAR-T 세포 치료의 이익-위험 평가에 필수적으로 고려되어야 한다"고 위원회에 전달했습니다. 하지만 J&J의 연구개발 부사장인 Jordan Schecter는 임상 시험 환경 밖에서는 상황이 다를 수 있다고 주장했습니다. 그는 임상 시험에서의 일부 조기 사망은 환자들이 CAR-T 치료를 기다리는 동안 최적의 "브릿징" 요법을 제공할 수 있었다면 피할 수 있었을 것이라고 말했습니다. 복잡한 치료법은 제조에 몇 주가 소요되며, 이 기간 동안 환자의 질병이 진행될 수 있습니다. 국제 다발골수종 재단 회장인 Brian Durie는 임상 시험에서의 조기 사망 위험 증가에 대한 "설명이 필요하다"고 말하면서도, "핵심은 그것이 준비 기간 동안 발생했으며 CAR-T 치료 자체와는 관련이 없었다는 점"이라고 강조했습니다. 서던캘리포니아 대학교의 Jorge Nieva 교수는 줄기세포 이식과 같은 다른 암 치료법들도 초기 사망 위험이 높지만, 장기적인 결과는 대안 치료법보다 우수하다고 덧붙였습니다. Nieva 교수와 다른 위원들은 임상 시험에서 브릿징 요법과 관련된 문제가 실제 임상에서는 덜 문제가 될 것이라는 데 동의했습니다. 그는 의사들이 CAR-T 치료를 지연시키고 브릿징 요법을 제한하는 임상 시험 규정에 얽매이지 않을 것이라고 말했습니다. 그는 "여기서 일부 문제가 발생한 이유는 어느 정도 임상 시험 과정의 결과"라며, "실제 세계에서는 질병 초기 단계에서 수집 및 제조가 이루어질 수 있어 환자들에게는 문제가 덜할 수 있다"고 설명했습니다.