FDA, Lilly의 주목받는 알츠하이머 치료제 결정 연기

일라이 릴리의 알츠하이머 신약 도나네맙(donanemab)의 미국 식품의약국(FDA) 승인 절차가 예상보다 길어지고 있습니다. FDA는 도나네맙의 안전성과 유효성에 대한 추가적인 이해를 위해 외부 전문가 자문위원회 회의를 소집할 계획이라고 일라이 릴리가 밝혔습니다. 알츠하이머 치료제 시장은 수십 년간의 실망 끝에 지난 3년간 두 개의 신약이 등장했습니다. 하지만 두 약물 모두 시장 안착에 어려움을 겪고 있습니다. 바이오젠(Biogen)의 아두헬름(Aduhelm)은 저조한 판매량과 제한적인 효과로 인해 시장에서 철수했으며, 에자이(Eisai)와 바이오젠이 공동 개발한 레켐비(Leqembi) 역시 예상보다 더딘 출발을 보이고 있습니다. 지난 2월 중순 기준, 미국 내 환자 약 2,000명만이 레켐비를 처방받았습니다. 이러한 도나네맙의 예상치 못한 지연은 에자이와 바이오젠에게 경쟁사인 일라이 릴리의 도나네맙이 본격적으로 시장에 진입하기 전에 레켐비의 입지를 다질 시간을 벌어주었습니다. 두 약물이 직접 비교 임상 시험을 거치지 않아 명확한 비교는 어렵지만, 임상 시험 결과 도나네맙은 레켐비보다 질병 진행을 늦추는 데 더 두드러진 효과를 보였습니다. 또한 도나네맙은 아밀로이드 플라크를 효과적으로 제거하여 치료를 받은 환자의 절반 이상이 치료를 중단할 수 있었는데, 이는 실제 사용 시 부작용 위험을 줄일 수 있는 요인으로 작용할 수 있습니다. 일라이 릴리 측은 FDA가 약물 평가 후반부에 자문위원회 회의를 소집하는 것은 이례적이라고 인정했습니다. 자문위원회의 부정적인 권고는 규제 당국의 입장에 영향을 미칠 수 있어 FDA 심사에 추가적인 위험 요인이 될 수 있습니다. 그럼에도 불구하고 일라이 릴리는 FDA가 과거 아두헬름과 레켐비의 검토 시에도 외부 자문가들의 의견을 구했으며, 이후 두 약물 모두 승인되었다는 점을 강조했습니다. 환자 단체 역시 FDA의 자문위원회 소집 결정이 일반적인 규제 검토 절차의 일부라고 주장했습니다. 알츠하이머 약물 발견 재단(Alzheimer’s Drug Discovery Foundation)의 공동 설립자이자 최고 과학 책임자인 하워드 필릿(Howard Fillit)은 "오늘 FDA의 결정은 차질이 아니라 약물 승인 과정의 또 다른 진전이며, 규제 당국이 환자에게 약물을 배포하기 전에 실사를 수행하는 것"이라고 말했습니다. 하지만 도나네맙에게는 또 다른 지연이 될 수 있습니다. FDA는 작년에 일라이 릴리가 2상 임상 시험 결과를 바탕으로 가속 승인을 받으려던 시도를 반려한 바 있습니다. 이후 4개월 뒤 공개된 TRAILBLAZER-ALZ 2라는 3상 임상 시험에서는 도나네맙을 복용한 환자들이 위약 투여군에 비해 질병 진행 속도가 약 35% 느린 것으로 나타났습니다.