Ipsen, Skyhawk와 희귀 뇌 질환 치료용 RNA 표적 경구용 약물 개발 협력

머크(MRK), RNA 표적 소분자 신약 개발 바이오텍 Skyhawk와 협력 머크(MRK)가 RNA를 조절하는 소분자 신약 개발에 주력하는 바이오텍 Skyhawk Therapeutics와 파트너십을 체결했습니다. 이는 최근 RNA 표적 치료제 분야에서 활발하게 이루어지고 있는 여러 협력 사례 중 하나입니다. RNA는 유전 정보를 단백질로 변환하는 메신저 역할을 하는 분자로, 최근 몇 년간 RNA를 표적으로 하는 약물 개발이 주목받고 있습니다. 하지만 현재까지 개발된 대부분의 RNA 표적 치료제는 주사 또는 점적 주입 방식으로 투여되어 왔습니다. 이는 제약 산업의 근간을 이루는 경구용 알약 형태의 약물과는 차이가 있습니다. Skyhawk는 이러한 한계를 극복하고 질병 치료를 위해 RNA를 표적으로 하는 소분자 약물을 개발하려는 바이오텍 중 하나입니다. 과거에는 RNA 표적 경구용 약물이 우연히 발견되는 경우가 많았지만, Skyhawk를 비롯한 Accent Therapeutics, Arrakis Therapeutics, Remix Therapeutics와 같은 기업들은 이러한 약물을 의도적으로 개발하고자 합니다. 이를 통해 현재 소분자 약물로는 접근하기 어려운 질병 표적에 도달하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이러한 노력은 독특한 도전 과제를 안고 있으며 아직 초기 단계에 머물러 있습니다. 해당 분야의 많은 기업들이 아직 임상 시험 단계에 진입한 후보 물질을 보유하고 있지 않습니다. Skyhawk의 가장 진보된 후보 물질인 헌팅턴병 치료제는 작년에야 인간 대상 임상 시험에 착수했습니다. 그럼에도 불구하고, 여러 기업들이 대형 제약 회사들의 관심을 끌고 있습니다. 예를 들어, Ipsen은 2021년 Accent Therapeutics와 협력하여 급성 골수성 백혈병 치료제 개발에 나섰습니다. Arrakis는 2020년부터 Roche 및 Amgen과 계약을 체결했으며, Remix는 Roche 및 Johnson & Johnson과 협력 관계를 맺고 있습니다. Skyhawk 역시 여러 협력 경험을 가지고 있습니다. Ipsen과의 협력에 앞서 Sanofi, Merck & Co., Vertex Pharmaceuticals와도 파트너십을 구축한 바 있습니다. Skyhawk는 현재까지 1억 8천만 달러 이상의 민간 자금을 조달했습니다.