FDA, J&J, Bristol Myers의 CAR-T 치료제 조기 골수종 사용 승인

Bristol Myers Squibb (BMY)의 혈액암 치료제 Abecma와 Johnson & Johnson의 Carvykti가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 더 이른 단계의 다발성 골수종 치료에 대한 승인을 확대받았습니다. 이는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 두 약물 모두 기존 치료법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 크게 낮추는 것으로 나타났습니다. Abecma는 이전 두 가지 이상의 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자에게 사용 가능해졌습니다. 기존에는 네 가지 이상의 치료 경험이 있는 환자에게만 승인되었던 것에 비해 사용 범위가 넓어진 것입니다. Carvykti는 단 한 번의 이전 치료 경험만으로도 사용할 수 있게 되어, Abecma보다 더 이른 시점에 적용이 가능해졌습니다. FDA는 두 약물의 조기 사용에 따른 안전성 문제를 제기하며 승인에 대한 우려를 표명하기도 했습니다. 이에 FDA는 지난 3월 전문가 자문위원회를 소집하여 조기 사용에 대한 논의를 진행했습니다. 위원회는 결국 두 약물 모두 환자들에게 상당한 이점을 제공한다고 판단했으며, Carvykti에 대해서는 11대 0, Abecma에 대해서는 8대 3의 찬성표를 던져 승인을 지지했습니다. Bristol Myers Squibb 측은 임상시험에서 대조군 환자들이 치료군으로 이동하는 환자 교차 현상이 생존 데이터 해석을 복잡하게 만들었다고 설명했습니다. 또한, 자문 패널은 CAR-T 치료 전 사용되는 '브릿징' 요법의 복잡성이 실제 임상 환경과 시험 환경에서 다를 수 있다는 점도 지적했습니다. 콜로라도 대학의 Christopher Lieu 교수는 "이 치료법은 환자들에게 상당한 치료 중단 기간과 삶의 질 향상을 제공하는 중요한 기회"라면서도, "하지만 위험과 이점에 대한 환자들의 심층적인 논의가 필요하다"고 언급했습니다. 두 치료제 모두 다발성 골수종 환자의 악성 B세포에서 발견되는 BCMA 단백질을 표적으로 합니다. 이번 승인 확대는 이미 다양한 치료 옵션이 늘어나고 있는 다발성 골수종 치료 분야에 또 다른 중요한 진전을 가져왔습니다. 다발성 골수종 환자들은 종종 치료에 재발하거나 내성을 보여 다른 치료법으로 전환해야 하는 경우가 많습니다. Abecma는 이제 세 가지 주요 계열의 다발성 골수종 약물을 포함한 세 가지 이상의 치료를 받은 환자뿐만 아니라, 두 가지 치료 경험이 있고 '트리플 클래스 노출(triple class-exposed)' 환자에게도 사용될 수 있습니다. Carvykti는 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함한 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 환자 중 Revlimid라는 약물에 내성을 보이는 환자에게 첫 번째 재발 이후 즉시 사용될 수 있습니다. Jefferies의 분석가 Kelly Shi는 "Carvykti의 이러한 라벨 차이는 2차 치료제로서의 경쟁 우위를 제공하며, 후속 치료 라인에서 다른 BCMA CAR-T 치료제의 사용을 제한할 수 있다"고 분석했습니다. CAR-T 치료제는 환자 개인의 면역세포를 이용해 맞춤 제작되므로 제조 과정이 복잡합니다. Bristol Myers Squibb은 Abecma의 상업적 제조 성공률이 94%라고 밝혔으며, Johnson & Johnson은 올해 생산 능력을 두 배로 늘릴 계획이라고 전했습니다. FDA는 Carvykti의 승인 확대와 더불어 제조 사양에 대해서도 긍정적인 결정을 내렸다고 Shi는 덧붙였습니다.