Sanofi, Fulcrum의 근육병증 치료제에 8천만 달러 투자

프랑스 제약사 사노피(Sanofi)가 희귀 근육 질환 치료제 개발에 박차를 가하고 있는 바이오텍 기업 풀크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)와 손을 잡았습니다. 사노피는 풀크럼이 개발 중인 로스마피모드(losmapimod)에 대한 부분 권리를 확보하며, 안면, 어깨, 팔 근육 약화를 유발하는 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 시장 진출을 노리고 있습니다. 로스마피모드는 본래 GSK가 심장 질환 예방을 위해 개발했던 약물입니다. 하지만 2019년 풀크럼이 라이선스를 획득한 이후, FSHD 치료제로 개발 방향을 전환했습니다. 로스마피모드는 질병 진행에 관여하는 단백질 DUX4의 생성에 관여하는 효소를 차단하는 기전을 가지고 있습니다. 풀크럼은 로스마피모드를 상장 후 임상 3상 시험까지 진행했지만, 데이터의 혼조세와 경영진 교체 등 여러 난관에 부딪히기도 했습니다. 또한, 다른 파이프라인인 겸상적혈구 빈혈 치료제 역시 규제 승인 지연을 겪고 있습니다. 그럼에도 불구하고, 풀크럼은 사노피의 지원을 등에 업고 FSHD 임상 3상 시험 완료를 눈앞에 두고 있습니다. 현재 진행 중인 임상 시험은 환자의 운동 범위 측정 지표인 '도달 가능한 작업 공간(reachable workspace)' 개선 여부를 평가하고 있습니다. 해당 임상 3상 시험에는 총 260명의 환자가 참여했으며, 48주간 로스마피모드 또는 위약을 투여받은 후 도달 가능한 작업 공간을 평가했습니다. 이후 위약 투여군에게도 로스마피모드를 투여하는 방식으로 진행되었습니다. 풀크럼은 현재 RNA 기반 치료제를 개발 중인 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)와 경쟁하고 있습니다. 아비디티의 FSHD 치료제에 대한 예비 연구 결과는 6월 말 발표될 예정입니다. 사노피는 신경근육 질환 및 희귀 질환 치료제 마케팅 경험이 풍부한 기업으로, 풀크럼에게는 이상적인 파트너입니다. 사노피는 현재 다발성 경화증 치료제 두 가지와 여러 희귀 대사 질환 치료제를 판매하고 있습니다.