Exsilio, 8,200만 달러로 데뷔, 유전자 의학의 '도약' 제시

모더나 출신 탈 자크스 이끄는 엑실리오 테라퓨틱스, 유전자 치료제 새 지평 열까 유전자 기반 치료제의 한계를 극복할 새로운 접근법을 제시하는 바이오텍 스타트업 엑실리오 테라퓨틱스(Exsilio Therapeutics)가 베일을 벗었습니다. 노바티스(Novartis)의 벤처 투자 부문과 CRISPR Therapeutics 등 주요 투자자들로부터 총 8,200만 달러의 초기 자금을 확보하며 본격적인 행보를 시작했습니다. 엑실리오 테라퓨틱스의 임시 최고경영자(CEO)인 탈 자크스(Tal Zaks)는 과거 모더나(Moderna)의 최고 의료 책임자(CMO)로서 코로나19 mRNA 백신 개발을 성공적으로 이끈 인물입니다. 그는 엑실리오의 목표가 모더나의 mRNA 기술을 기반으로 하되, 유전자 치료제의 적용 범위를 확장하는 데 있다고 밝혔습니다. 자크스 CEO는 이메일을 통해 "모더나가 성공적으로 입증한 기술을 활용하여 mRNA의 유연성을 통해 치료적으로 달성할 수 있는 범위를 확장하고 새로운 종류의 의약품을 만들고자 한다"고 설명했습니다. 엑실리오의 핵심 전략은 mRNA에 인코딩된 '유전 요소(genetic elements)'를 활용하는 것입니다. 이 유전 요소는 지질 나노입자(lipid nanoparticles)라는 지방 방울을 통해 체내로 전달되며, 세포 내에서 새로운 DNA를 '안전한 위치(safe harbor)'에 삽입하도록 프로그래밍됩니다. 이를 통해 의도치 않은 부작용을 최소화하면서 유전자를 효과적으로 교체하는 것을 목표로 합니다. 엑실리오 측은 이러한 접근 방식이 특정 유전자 변이와 상관없이 질병을 치료할 수 있는 유연성을 제공할 것이라고 강조합니다. 이는 여러 다양한 변이가 원인이 될 수 있는 일부 유전 질환 치료에 특히 유용할 것으로 기대됩니다. 또한, 삽입된 유전자가 세포 게놈에 통합되기 때문에 일시적인 발현에 그치는 기존 방식보다 치료 효과가 더 오래 지속될 것이라고 주장합니다. 이 회사는 기존 유전자 대체 요법에 널리 사용되는 바이러스 전달 시스템의 한계를 극복할 수 있다고 말합니다. 예를 들어, 아데노 관련 바이러스(AAV)는 일부 큰 유전자를 담기에는 크기가 작고, 체내 면역 반응을 유발하여 부작용을 일으키거나 치료 효과를 저해할 수 있습니다. 또한, 일부 사람들은 이미 특정 AAV에 대한 면역력을 가지고 있거나 치료 후 면역력이 생겨 재치료가 어려울 수 있습니다. 반면 엑실리오의 치료법은 반복 투여가 가능하다는 장점을 내세웁니다. 자크스 CEO는 "환자의 기존 면역력에 관계없이, 원하는 치료 유전자 용량이 얻어질 때까지 반복적으로 투여할 수 있을 것"이라고 말했습니다. 엑실리오는 현재 유전 질환, 암, 자가면역 질환을 치료 대상으로 삼고 있습니다. 이번 투자금은 주요 후보 물질을 선정하는 데 사용될 예정이며, 임상 시험 시작 시점에 대한 구체적인 언급은 없었습니다. 이번 시리즈 A 라운드는 노바티스 벤처 펀드와 Delos Capital이 공동으로 주도했으며, OrbiMed, J.P. Morgan의 신규 생명과학 펀드 등도 참여했습니다. 엑실리오는 2022년에 설립되었으며, OrbiMed로부터 초기 투자를 받았습니다. 노바티스 벤처 펀드의 매니징 디렉터인 아론 넬슨(Aaron Nelson)은 "엑실리오의 유전체 의학 접근 방식이 안전하고 재투여 가능한 방식으로 대형 유전자 통합을 가능하게 한다는 점에 매료되었다"고 밝혔습니다. 엑실리오는 최근 몇 년간 Prime Medicine, Tessera Therapeutics, Tome Biosciences와 같은 유망 기업들이 유사한 야심찬 목표를 가지고 출범한 가운데, 새로운 접근법을 통해 유전자 의학의 범위를 넓히려는 여러 바이오텍 중 하나입니다. 자크스 CEO는 "매우 초기 단계의 기술을 비교하기는 어렵다. 결국 환자를 위해 개발할 수 있는 의약품으로 증명될 것"이라고 덧붙였습니다.