Roche, RNA 편집 바이오텍 Ascidian과 파트너십 체결

로슈, Ascidian Therapeutics와 RNA 엑손 편집 기술 협력 체결 스위스 제약사 로슈(Roche)가 신경과학 분야 신약 개발 역량 강화를 위해 Ascidian Therapeutics와 손을 잡았습니다. 로슈는 Ascidian의 혁신적인 RNA 엑손 편집 기술을 활용하여 특정 신경계 질환 치료제 개발에 나설 예정입니다. 이번 협력 계약에 따라 로슈는 Ascidian에 초기 계약금으로 4,200만 달러를 지급하며, 향후 개발 및 상업화 마일스톤 달성 시 최대 18억 달러를 추가로 지급할 수 있습니다. 이를 통해 로슈는 Ascidian의 RNA 엑손 편집 기술에 대한 독점적 권리를 확보하게 됩니다. Ascidian Therapeutics는 2022년 가을, 벤처캐피탈 ATP로부터 5,000만 달러의 투자를 유치하며 설립된 기업입니다. 이 회사는 손상된 엑손(단백질 생성 청사진을 담고 있는 DNA 영역)에서 생성되는 RNA를 교정하여 질병을 치료하는 것을 목표로 합니다. Ascidian과 같은 바이오텍 기업들은 DNA를 직접 편집할 때 발생할 수 있는 오프타겟 편집과 같은 문제점을 우회하기 위해 RNA에 주목하고 있습니다. Ascidian의 최고 재무 및 사업 책임자인 Dan Rosan은 "환자에게 투여될 수 있는 치료제로 기술을 전환하는 데 전적으로 집중해왔다"고 밝혔습니다. 앞서 Ascidian은 올해 초, 희귀 유전성 황반변성으로 실명까지 유발하는 스타가르트병 치료를 위한 첫 RNA 엑손 편집 신약의 임상 시험을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았습니다. Ascidian은 로슈와의 협력 범위 외의 다른 신경계 질환 표적에 대해서는 자체적으로 연구 개발을 계속 진행할 수 있습니다. Ascidian의 연구 책임자인 Robert Bell은 "환자들이 희망을 가지고 기다리고 있으며, 이제는 결과물을 전달하는 것이 중요하다"며 "로슈 팀과의 앞으로의 여정에 대해 매우 기대하고 있다"고 말했습니다. 로슈에게 이번 계약은 신경과학 분야에 대한 지속적인 집중을 보여주는 사례입니다. 로슈는 현재 알츠하이머 치료제 trotinetamab를 개발 중이며, 지난 9월에는 Ionis Pharmaceuticals와 두 가지 전임상 단계 RNA 신약 개발 계약을 체결하기도 했습니다. 하지만 로슈는 올해 2월, 비만 및 자가면역 질환 치료제 개발에 대한 새로운 계획을 발표하면서 5가지 신경과학 프로그램과 일부 초기 단계의 암 치료제 개발을 중단한 바 있습니다.