바이오 스타트업 Airna, RNA 편집 의약품 개발 위해 6천만 달러 조달

Airna, 희귀 유전 질환 치료제 개발 경쟁에 뛰어들다 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 = 희귀 유전 질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 개발에 나선 바이오텍 Airna가 Sanofi, Wave Life Sciences 등 선두 주자들과의 경쟁에 본격적으로 뛰어들었습니다. Airna는 DNA를 직접 편집하는 CRISPR 기반 기술과는 차별화된, 보다 안전한 약물 개발 접근 방식을 제시하며 주목받고 있습니다. Airna의 CEO인 David Elverum은 DNA를 세포의 '하드웨어'이자 '기반'에 비유하며, RNA는 세포의 '소프트웨어'로서 기계를 만들고 작동시키는 역할을 한다고 설명했습니다. 이러한 RNA의 특성을 활용하여 Airna는 AATD의 근본적인 원인을 해결하는 치료제를 개발하고자 합니다. Airna는 RNA 편집 분야의 권위자인 Thorsten Stafforst 튜빙겐 대학교 교수와 스탠포드 대학교의 유전학 전문가 Jin Billy Li 교수가 공동 창립한 회사입니다. 회사의 핵심 기술은 ADAR(adenosine deaminase acting on RNA)이라는 효소를 기반으로 하며, 이 효소는 유전자를 수정하고 조절하는 데 중요한 역할을 합니다. 현재 Airna의 주력 프로그램은 간 또는 폐에 영향을 미쳐 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)과 같은 질환을 유발하는 AATD의 원인 돌연변이를 교정하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 미국 내에서만 약 10만 명의 사람들이 AATD를 앓고 있는 것으로 추정됩니다. AATD 치료는 증상에 따라 기관지 확장제, 항생제, 경우에 따라서는 AAT 단백질 주사 등으로 이루어집니다. Elverum CEO는 "피하 주사로 자주 투여할 필요 없이 질병의 근본적인 원인을 치료할 수 있는 방식이 선호될 것"이라고 말했습니다. 그는 또한 "RNA는 질병의 근본적인 생물학적 표적을 공략하면서도, 대규모 질병이나 초기 단계 치료에 유리한 비용 효율적인 약물 개발을 가능하게 한다"고 덧붙였습니다. Airna의 시리즈 A 연장 펀딩은 유럽 생명과학 투자사인 Forbion이 주도했으며, Arch Venture Partners, Ono Venture Investment, Alexandria Venture Investments, ND Capital 등이 참여했습니다. 이 회사의 이사회 의장은 CRISPR Therapeutics의 공동 창립자인 Rodger Novak입니다. AATD 치료제 개발 경쟁에는 Wave Life Sciences가 올해 임상 시험을 시작했으며, Sanofi는 지난 1월 임상 2상 시험 중이던 INBRX-101을 인수했습니다. 또한 Arrowhead Pharmaceuticals는 Takeda와 협력하여 실험적인 간 질환 치료제를 개발 중입니다. Airna는 이러한 경쟁 속에서 RNA 기반 치료제의 잠재력을 바탕으로 시장에서의 입지를 다져나갈 것으로 기대됩니다.