Ionis, Biogen이 포기한 Angelman 치료제 다음 단계 계획

Ionis Pharmaceuticals, 희귀질환 치료제 ION582의 임상 2상 성공에 힘입어 내년 상반기 임상 3상 진입을 목표로 하고 있습니다. Ionis Pharmaceuticals는 최근 진행한 소규모 임상 시험에서 자사의 희귀질환 치료제 ION582가 환자들의 의사소통, 인지 기능, 운동 능력 개선에 "강력하고 일관된" 효과를 보였다는 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이에 따라 Ionis는 해당 약물을 후기 임상 단계로 진입시킬 계획입니다. 이번 임상 시험은 심각한 기능 및 학습 장애를 유발하는 희귀 유전 질환인 엔젤만 증후군 환자 51명을 대상으로 ION582의 세 가지 용량을 평가했습니다. Ionis에 따르면, ION582는 전반적으로 안전하고 환자들이 잘 내약했으며, 특히 의사소통, 인지, 운동 기능 측면에서 "강력하고 일관된" 이점을 제공했습니다. 연구진은 네 가지 평가 시스템을 사용하여 ION582의 효과를 측정했습니다. 그 결과, 중간 또는 고용량을 투여받은 환자의 97%에서 엔젤만 증후군 증상이 개선된 것으로 나타났습니다. 또한, 다른 평가에서는 인지, 의사소통, 운동 기능 개선 정도가 임상 시험 참가자와 유사한 엔젤만 증후군 환자를 포함하는 소위 자연사 연구에서 관찰된 결과보다 뛰어난 것으로 나타났습니다. 이러한 결과를 바탕으로 Ionis는 내년 상반기 내에 시작하기를 희망하는 주요 임상 3상 시험 설계를 논의하기 위해 규제 당국과의 미팅을 가질 예정입니다. Ionis의 주가는 월요일 오전 4% 이상 상승하며 주당 50달러에 육박하는 수준에서 거래되었습니다. 지난 1년간 주가는 약 23% 상승했습니다. Ionis는 신체가 단백질을 생성하는 데 사용하는 유전적 지침에 영향을 미치는 '안티센스 올리고뉴클레오타이드' 분야를 전문으로 합니다. 이 회사는 이미 다섯 가지 안티센스 치료제를 시장에 출시했으며, 이 중 두 가지는 Biogen과의 오랜 협력을 통해 개발되었습니다. 주목할 점은 Biogen이 최근 ION582의 라이선스 계약을 포기했다는 것입니다. Ionis는 현재 ION582를 자사의 파트너링되지 않은 제품 포트폴리오에 유망한 추가 요소로 제시하고 있습니다. Ionis의 CEO인 Brett Monia는 성명을 통해 "ION582는 신경계 질환에 대한 Ionis의 차세대 혁신적이고 전적으로 소유한 의약품의 초석이 될 수 있는 위치에 있다"고 밝혔습니다. Ionis가 인용한 추정치에 따르면, 약 21,000명당 1명꼴로 엔젤만 증후군을 앓고 있습니다. 이 질병은 모계 염색체의 특정 유전자가 기능을 멈추면서 세포가 분해해야 할 단백질을 알려주는 중요한 효소의 발현을 손상시킬 때 발생합니다. 연구에 따르면 이 효소는 신경계의 발달과 기능에도 필수적입니다. ION582는 부계 염색체에서 유전자 발현을 조절하는 RNA 분자에 결합하여 이 효소의 생산을 증가시키도록 설계되었습니다. 이 유전자는 일반적으로 뇌에서 비활성화되어 있지만, Ionis의 약물은 이를 "비활성화 해제"하도록 설계되었습니다. William Blair의 분석가 Myles Minter는 고객에게 보낸 메모에서 새로 발표된 데이터가 Ionis에게 "분명한 긍정적"이라고 평가했습니다. 그는 또한 Ionis의 임상 3상 계획이 올해 후기 임상 시험에 진입할 수 있는 경쟁 치료제를 개발 중인 Ultragenyx Pharmaceutical과 크게 다르지 않다고 언급했습니다. Minter는 "Ultragenyx의 경쟁 프로그램보다 약간 뒤처져 있지만, Ionis는 개발 일정 격차를 상당 부분 좁혔으며 안전성 측면에서 차별화될 수 있어, 현재 해당 적응증에 대한 승인된 치료법이 없는 상황에서 ION582는 미래 성장을 위한 매력적인 자산이 될 수 있다"고 덧붙였습니다. Ionis는 수요일에 열리는 컨퍼런스에서 연구의 더 자세한 결과를 발표할 예정이라고 밝혔습니다.