Sionna, AbbVie의 낭포성 섬유증 치료제에 활력을 불어넣으며 Vertex에 도전장 내밀다

시온나, 애브비와 손잡고 낭포성 섬유증 치료제 시장 도전장 신생 바이오텍 시온나(Sionna)가 애브비(AbbVie)가 포기한 약물들을 활용해 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 시장의 강자인 버텍스(Vertex)에 도전장을 내밀었습니다. 시온나는 이 약물들이 자사의 신약과 병용 시 버텍스의 치료제보다 "우월한 효능"을 보일 수 있다고 주장합니다. 그동안 여러 경쟁사들이 버텍스의 낭포성 섬유증 사업에 도전했지만, 모두 실패로 돌아갔습니다. 프로테오스타시스 테라퓨틱스(Proteostasis Therapeutics)는 약물 병용 요법으로 버텍스의 치료제를 능가하는 성과를 내지 못했고, 트랜스레이트 바이오(Translate Bio)의 메신저 RNA 기반 접근법과 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 신약 후보 물질 역시 기대를 충족시키지 못했습니다. 버텍스는 이미 두 가지 및 세 가지 약물을 병용하는 요법을 도입하며 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공했으며, 현재 규제 당국의 검토를 받고 있는 또 다른 삼제 요법은 버텍스의 시장 지배력을 더욱 공고히 할 것으로 예상됩니다. 이러한 상황에서 시온나가 경쟁에서 살아남기란 쉽지 않은 과제입니다. 하지만 시온나는 다른 경쟁사들과 차별화되는 전략을 가지고 있습니다. 바로 낭포성 섬유증의 원인이 되는 CFTR 단백질의 약물 개발이 어려운 NBD1 부위를 안정화시키는 다수의 치료제를 개발 중이라는 점입니다. 시온나는 이러한 접근 방식이 버텍스의 약물보다 CFTR 기능을 더 효과적으로 복원할 수 있다고 주장합니다. 현재까지 시온나는 네 가지 약물 후보 물질을 공개했습니다. 이번 애브비와의 계약은 시온나에게 중요한 약물 구성 요소를 제공합니다. 애브비는 과거 벨기에 제약사 갈라파고스(Galapagos)로부터 낭포성 섬유증 치료제 포트폴리오를 인수하며 버텍스의 가장 강력한 경쟁자로 부상하기도 했습니다. 하지만 2022년 임상 2상 시험에서 세 가지 약물 병용 요법의 효과가 기대에 미치지 못했고, 애브비는 이듬해 관련 연구를 중단했습니다. 시온나는 애브비가 개발했던 갈리카프터(galicaftor), 나보카프터(navocaftor), ABBV-2851과 같은 약물들이 자사의 신약과 병용했을 때 더 나은 시너지를 낼 수 있다고 보고 있습니다. 시온나는 이 중 한 가지 약물을 선택하여 두 가지 약물 병용 요법을 개발할 계획이며, 전임상 시험 결과 현재 표준 치료법 대비 "우월한 효능"을 보였다고 밝혔습니다. 시온나는 올해 두 가지 NBD1 안정화제에 대한 임상 1상 시험을 시작할 예정이며, 다른 작용 기전을 가진 SION-109 약물에 대한 초기 단계 연구도 2024년 내에 완료할 계획입니다. 애브비 약물을 활용한 임상 시험 일정은 아직 공개되지 않았습니다.