Lexeo 유전자 치료제, 소규모 연구에서 심장 혜택 징후 보여

렉시오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics), 희귀 심장 질환 치료제 개발 박차 렉시오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics)가 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia)과 관련된 심장 합병증 환자를 대상으로 개발 중인 치료제의 임상 시험 결과에 대해 가속 승인 가능성을 시사했습니다. 회사 경영진은 이번 결과가 해당 치료제의 신속한 승인 절차를 추진할 근거가 된다고 밝혔습니다. 프리드리히 운동실조증은 신경 퇴행성 질환으로, 진행성 신경 손상으로 인해 환자의 균형 감각, 보행 및 언어 능력에 영향을 미칩니다. 이 질환으로 인한 사망의 가장 흔한 원인은 심부전으로 이어질 수 있는 특정 유형의 심근병증입니다. 현재 프리드리히 운동실조증에 사용 가능한 유일한 약물인 바이오젠(Biogen)의 Skyclarys는 신경학적 질병 진행을 늦추는 데는 효과가 있지만, 심장에 미치는 영향은 없습니다. 반면, 렉시오 테라퓨틱스의 치료제는 엔지니어링된 바이러스 내에 심장 세포의 미토콘드리아 기능을 복원하는 단백질에 대한 지시를 전달하도록 설계되었습니다. 렉시오 테라퓨틱스는 이러한 접근 방식이 미국 내 약 5,000명의 프리드리히 운동실조증 심근병증 환자들에게 최초의 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 또한, 회사 경영진은 현재까지의 결과가 식품의약국(FDA)의 특정 부서에 강력한 승인 근거를 제시한다고 보고 있습니다. 해당 부서의 책임자인 Peter Marks는 희귀 질환에 대한 유전자 기반 치료제의 신속한 승인을 위해 '가속 승인'을 적극적으로 활용하려는 의지를 보여왔습니다. FDA는 작년에 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제에 대해 신속한 승인을 부여했으며, 6월에는 혼합된 연구 결과에도 불구하고 이를 광범위한 허가로 전환했습니다. 또한, FDA는 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)의 다논병(Danon disease) 치료제가 좌심실 크기 및 단백질 발현에 의미 있는 효과를 보일 경우 가속 승인을 고려할 수 있음을 시사했습니다. 월요일 분석가들과의 컨퍼런스 콜에서 렉시오 테라퓨틱스 경영진은 FDA와의 논의 여부에 대해 구체적으로 언급하지 않았습니다. Nolan Townsend CEO는 회사가 "향후 업데이트에서 규제 상황에 대해 언급할 것"이라고만 밝혔습니다. 그러나 Townsend는 최근 "규제 유연성 증가"를 낙관적인 이유로 꼽으며, FDA의 가속 승인 의지와 함께 2022년 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)의 심근병증 치료제 Camzyos 승인을 뒷받침했던 데이터 요구 사항을 언급했습니다. 렉시오 테라퓨틱스의 Adler 최고 의료 책임자(CMO)는 컨퍼런스 콜에서 "좌심실 크기 감소가 여러 다른 질병에서 임상적 이익의 대리 지표로 인정받는 규제 선례가 있다"고 말했습니다. 투자 은행 Stifel의 Paul Matteis 분석가는 5월 심장 전문의 설문 조사에서 10% 감소(연구 참가자의 절반이 1년 후 달성한 수치)가 "임상적으로 의미 있는" 유의미한 기준점이라고 밝혔습니다. 하지만 여전히 몇 가지 의문점이 남아 있습니다. 더 높은 용량에서의 효과 강도, 지속 기간, 그리고 승인을 위한 구체적인 요구 사항 등이 그것입니다. 예를 들어, Matteis는 프리드리히 운동실조증 환자들 간에 기저 수준이 다르기 때문에 좌심실 크기가 "올바른" 연구 목표인지 불분명하다고 지적했습니다. 또한, 렉시오 테라퓨틱스는 치료 후 환자들의 기능 개선을 입증하지 못했습니다. 이러한 불확실성으로 인해 회사 주가는 초기 거래에서 최대 30%까지 하락하기도 했습니다. 그럼에도 불구하고 Matteis는 월요일 투자자들에게 보낸 메모에서 "실제 임상적 신호가 있다는 확신이 커졌다"고 언급했습니다.