Beacon, 안과 유전자 치료제에 1억 7천만 달러 조달; J&J, Carvykti 생존 혜택 확인

비어컨 테라퓨틱스, 1억 7천만 달러 규모 시리즈 B 투자 유치 유전자 치료제 개발사 비어컨 테라퓨틱스(Beacon Therapeutics)가 1억 7천만 달러 규모의 시리즈 B 펀딩을 성공적으로 마무리했습니다. 회사는 이번 투자금을 통해 주요 안과 질환 치료제의 임상 시험을 더욱 진전시킬 계획이라고 밝혔습니다. Forbion이 주도하고 Syncona, TCGX Capital, 옥스퍼드 대학교 등이 참여한 이번 투자 유치는 회사가 출범한 지 약 1년 만에 이루어졌습니다. 비어컨 테라퓨틱스는 세 개의 안과 전문 바이오텍 기업이 통합되어 설립되었으며, 현재 개발 중인 주요 프로그램은 X-연관 망막색소변성증 치료제로, 이는 통합된 기업 중 하나에서 개발된 것입니다. 또한, 건성 노인성 황반변성 치료를 위한 두 번째 약물도 개발 중입니다. 리제네론 파마슈티컬스, Dupixent, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 치료제로 유럽 승인 획득 유럽 집행위원회는 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)와 사노피(Sanofi)의 Dupixent가 10년 만에 처음으로 성인 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)에 대한 새로운 치료 옵션으로 승인되었다고 발표했습니다. 이 약물은 높은 호산구 수치를 특징으로 하는 조절되지 않는 COPD 성인을 위한 추가 유지 요법으로 사용이 허가되었습니다. 두 회사는 유럽 연합 내 약 22만 명의 성인이 이 치료 대상이 될 것으로 추정하고 있습니다. 미국에서는 규제 당국이 이 적응증에 대한 Dupixent의 검토 기간을 3개월 연장했으며, 9월 27일까지 승인 여부를 결정할 예정입니다. 버텍스 파마슈티컬스, 낭포성 섬유증 치료제 FDA 승인 여부 결정 임박 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 최신 낭포성 섬유증 복합 요법제에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인 여부 결정이 1월 2일까지 예정되어 있습니다. 이 약물은 낭포성 섬유증 환자에게 손상된 이온 채널의 양 또는 기능을 증가시키도록 설계된 세 가지 화합물을 포함하는 약물 칵테일입니다. 임상 시험 결과, 이 약물은 하루 한 번 복용하는 방식으로 회사의 현재 베스트셀러인 Trikafta와 동등한 효능을 보였습니다. 존슨앤드존슨, CAR-T 치료제 Carvykti의 전체 생존율 개선 데이터 발표 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 자사의 CAR-T 세포 치료제 Carvykti가 이전에 치료받은 다발성 골수종 환자에서 전체 생존율을 "통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선"으로 이끌었다고 발표했습니다. Cartitude-4로 명명된 이 연구는 Carvykti와 표준 치료법을 비교했습니다. 존슨앤드존슨이 더 자세한 내용을 공개하지 않은 이 결과는 FDA가 이전에 초기 사망 위험 증가 징후에 대한 우려를 표명했던 점을 고려할 때 중요합니다. 코덱시스, 파브리병 및 폼페병 유전자 치료제 크로스워크 테라퓨틱스에 매각 코덱시스(Codexis)는 파브리병 및 폼페병 치료를 위한 두 가지 AAV 기반 유전자 치료제를 크로스워크 테라퓨틱스(Crosswalk Therapeutics)에 매각했습니다. 이 치료제들은 이전에 다케다(Takeda)에 라이선스되었으나, 일본 제약사인 다케다가 AAV 유전자 치료 분야의 연구 및 전임상 작업을 중단하면서 코덱시스로 반환되었습니다. 코덱시스는 크로스워크 테라퓨틱스가 파브리병 및 폼페병 프로그램에 익숙한 전직 다케다 직원들에 의해 운영되고 있다고 밝혔습니다.