Lilly의 알츠하이머 치료제, FDA 승인

일라이 릴리, 알츠하이머 신약 'Kisunla' FDA 승인 획득 미국 식품의약국(FDA)이 제약사 Eli Lilly(이하 릴리)의 알츠하이머 신약 'Kisunla'(성분명: donanemab)를 정식 승인했습니다. 이는 독립 전문가 패널이 만장일치로 승인을 권고한 지 몇 주 만에 나온 결정입니다. Kisunla는 뇌에 쌓여 알츠하이머병의 근본 원인으로 여겨지는 독성 단백질인 아밀로이드를 제거하여 질병 진행을 늦추도록 설계되었습니다. 이로써 Kisunla는 Eisai와 Biogen의 유사 약물에 이어 시장에 출시되는 세 번째 아밀로이드 제거 치료제가 되었습니다. FDA는 Kisunla의 사용 승인 대상 환자군을 Eisai와 Biogen의 Leqembi와 유사하게 설정했습니다. Kisunla의 라벨에는 알츠하이머병으로 인한 경도인지장애 또는 경도 치매 환자 중 아밀로이드 병리가 확인된 환자에게 치료를 시작하도록 권고하고 있습니다. 앞서 FDA 검토관들은 임상시험 등록 기준이었던 타우 단백질 침착 여부에 따라 치료 대상을 제한해야 하는지에 대해 의문을 제기하기도 했습니다. Kisunla는 ARIA(Amyloid-Related Imaging Abnormalities)라는 영상 이상 위험에 대한 안전성 경고를 동반합니다. ARIA는 일반적으로 증상이 없지만, 뇌출혈 및 부종을 동반할 수 있으며 심각한 경우로 발전할 수 있습니다. 또한, 릴리는 ARIA 발생 위험이 높은 유전형을 가진 환자를 선별하도록 하는 검사를 권고했습니다. 이 경고는 Leqembi의 경고와 유사합니다. 릴리는 Kisunla 한 바이알당 700달러 미만의 가격을 책정할 예정이며, 환자가 1년간 치료를 지속할 경우 연간 약 32,000달러가 소요될 것으로 예상됩니다. 이는 Eisai와 Biogen이 Leqembi에 대해 연간 26,500달러로 책정한 가격보다 높은 수준입니다. 하지만 릴리의 Kisunla 임상시험에서는 아밀로이드가 성공적으로 제거되면 치료를 중단할 수 있도록 허용했습니다. 이러한 용법은 FDA 라벨에 명시되어 있으며, 이를 따를 경우 아밀로이드 수치가 빠르게 최소 수준에 도달하는 환자에게는 Kisunla의 비용이 잠재적으로 더 저렴해질 수 있습니다. 알츠하이머 약물 개발 재단(Alzheimer's Drug Discovery Foundation)의 공동 창립자이자 최고 과학 책임자인 Howard Fillit 박사는 "의사로서 치료 중단 가능성에 고무적이며, 이는 자격이 되는 환자들의 본인 부담금과 주입 부담을 줄일 수 있을 것"이라고 밝혔습니다. 이번 FDA의 Kisunla 정식 승인은 2021년 Biogen의 Aduhelm과 2년 후 Leqembi에 대해 처음 부여했던 가속 승인과는 다른 방식입니다. Biogen은 이후 Aduhelm을 철수했으며, FDA는 Leqembi의 승인을 최종적으로 전환한 바 있습니다. 릴리 역시 Kisunla에 대해 가속 승인을 신청했으나, FDA는 2023년 이를 거부하고 1년 이상 치료받은 임상시험 참가자에 대한 데이터를 추가로 요구했습니다. 정식 승인을 통해 Kisunla는 연방 메디케어 프로그램의 보장 대상이 될 것으로 예상됩니다. 메디케어는 노인 및 장애인을 대상으로 하며, 알츠하이머병 환자의 대부분을 포함합니다. Aduhelm과 Leqembi는 가속 승인 단계에서는 보장 대상이 아니었으나, Leqembi는 이후 보장 범위를 확대했습니다. 세 가지 약물 모두 아밀로이드의 역할에 초점을 맞춘 수년간의 연구 결과물입니다. 아밀로이드는 뇌세포 간의 소통을 방해하는 독성 플라크를 형성합니다. 그러나 알츠하이머병에 대한 소위 '아밀로이드 가설'은 이전 약물들의 반복적인 임상시험 실패로 인해 뜨거운 논쟁의 대상이 되어 왔습니다. Aduhelm은 환자에게 처음으로 도달한 약물이었지만, 불확실한 데이터와 높은 가격으로 인해 보험사들의 외면을 받으며 논란 속에 출시되었습니다. 반면 Leqembi의 데이터는 비교적 명확했습니다. FDA의 정식 승인 이후 Leqembi의 판매는 소폭 증가했지만, Eisai와 Biogen이 처음 기대했던 만큼은 아니었습니다. 월스트리트 분석가들은 Leqembi와 Kisunla 중 어느 약물이 상업적으로 우위를 점할지에 대해 논쟁을 벌여왔습니다. 데이터에 따르면 Leqembi가 더 안전할 수 있으며, Kisunla는 2주마다 투여하는 Leqembi와 달리 4주마다 투여하여 더 편리할 수 있습니다. 그러나 두 약물은 직접적인 비교 임상시험이 이루어지지 않아 명확한 비교는 어렵습니다. 어떤 경우든 투자자들은 Kisunla가 릴리의 또 다른 블록버스터 약물이 될 것으로 기대하고 있으며, 회사의 당뇨 및 비만 치료제 성공에 기여할 것으로 전망합니다. 투자 회사 Jefferies에 따르면, 월스트리트 분석가들의 컨센서스는 Kisunla가 최고점에서 연간 약 50억 달러의 매출을 기록할 것이라는 것입니다. 두 약물 모두 경도인지장애 또는 경도 치매 환자에게 사용이 권장되므로, 질병의 조기 발견에 대한 중요성이 더욱 강조될 수 있습니다. 알츠하이머 협회(Alzheimer's Association)의 CEO인 Joanne Pike는 "너무 많은 장애물이 개인들이 이러한 유익한 치료법에 공평하게 접근하는 것을 오랫동안 방해해왔다"며, "임상의와 의료 시스템이 혜택을 받을 수 있는 사람들을 돕기 위해 정보를 얻고 준비하는 것이 똑같이 중요하다"고 말했습니다.